先天性副腎過形成の小児被験者におけるNBI-74788の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学
2024年7月17日 更新者：Neurocrine Biosciences
先天性副腎過形成の小児被験者におけるNBI-74788の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第2相、非盲検、複数回投与試験
これは、約 12 人の小児女性および男性被験者 (14 ～ 17 歳) で、古典的な 21-水酸化酵素欠損症先天性副腎過形成 (CAH) の医学的診断が文書化されている。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 全身の健康状態が良好であること。
- -古典的な21-ヒドロキシラーゼ欠損症CAHの医学的に確認された診断を受けている.
- -研究を通して安定したままであると予想されるCAHのステロイド治療の安定したレジメンにいる。
- -出産の可能性のある被験者は、避妊のバリア法の適切な使用について指示を受け、ホルモンまたは2つの非ホルモン避妊（二重避妊）の使用に同意する必要があります、どちらか長い方。
- 出産の可能性のある被験者は、スクリーニングで妊娠検査が陰性であり、ベースラインで尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
- スクリーニング時およびベースライン時に尿中薬物検査（違法薬物の場合）およびアルコール呼気検査が陰性であること。
- -プロトコルおよびインフォームドコンセント/同意フォームに記載されている研究レジメンおよび研究手順を喜んで順守できること。
除外基準:
- 臨床的に重大な不安定な病状または慢性疾患、または悪性腫瘍がある。
- -スクリーニングから30日以内に医学的に重大な病気にかかった。
- -他の既知の型の古典的CAHのいずれかの既知または疑いのある鑑別診断がある。
- -両側副腎摘出術、下垂体機能低下症、または経口投与されたグルココルチコイドによる毎日の治療を必要とするその他の状態を含む病歴がある。
- 妊娠中または授乳中の女性です。
- てんかんまたは重度の頭部外傷の病歴がある。
- -QT延長症候群または頻脈性不整脈の既知の病歴がある。
- -コルチコトロピン放出ホルモン拮抗薬に対する過敏症があります。
- -B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）のスクリーニングで陽性であるか、陽性結果の履歴があります。
- -アルコールまたは薬物乱用の最近の履歴（1年以内）、または物質依存または乱用基準の現在の証拠があります。
- -スクリーニング前の30日以内に抗凝固薬または抗血小板療法を使用しました。
- 活動性の出血性疾患がある。
- -最初のスクリーニング前の30日以内に他の治験薬を使用した、または治験中に治験薬（治験薬以外）を使用する予定。
- -失血量が250 mL以上であるか、56日以内に献血したか、ベースライン前7日以内に血漿を献血した。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：クリネサーフォント 50 ミリグラム (mg) 1 日 2 回 (BID)
クリネセルフォントを連続14日間経口投与した。
|
クリネセルフォントを連続14日間経口投与した。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血清17-OHP濃度のベースラインから14日目までの変化率(朝のウィンドウ平均)
時間枠：ベースライン、14 日目
|
17-OHPの変化率は、治験薬投与前（すなわち、ベースライン）と治験薬投与14日後の両方で、午前7時から10時（朝の時間帯）までのサンプルの収集を通じて評価されました。
各訪問時の今朝の時間帯に収集した 2 つのサンプルを平均し、ベースラインからの変化率を決定するために使用しました。
|
ベースライン、14 日目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインから 14 日目までの血清 17-OHP 濃度の変化率 (24 時間)
時間枠：ベースライン、14 日目
|
17-OHPの変化率は、治験薬投与前（すなわち、ベースライン）の24時間および治験薬投与の14日間後のサンプルの収集を通じて評価されました。
連続サンプリングが実行された各訪問における各参加者の連続サンプリング値の平均が計算され、ベースラインからの変化率を決定するために使用されました。
|
ベースライン、14 日目
|
|
副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) のベースラインから 14 日目までの変化率 (朝のウィンドウ平均)
時間枠：ベースライン、14 日目
|
ACTHの変化率は、治験薬投与前（すなわち、ベースライン）と治験薬投与14日後の両方で、午前7時から10時（朝の時間帯）までのサンプルの収集を通じて評価されました。
各訪問時の朝の時間帯に収集されたサンプルは平均され、ベースラインからの変化率を決定するために使用されました。
|
ベースライン、14 日目
|
|
アンドロステンジオンのベースラインから 14 日目までの変化率 (朝のウィンドウ平均)
時間枠：ベースライン、14 日目
|
アンドロステンジオンの変化率は、治験薬投与前（すなわち、ベースライン）と治験薬投与の14日後の両方で、午前7時から10時（朝の時間帯）までのサンプルの収集を通じて評価されました。
各訪問時の朝の時間帯に収集されたサンプルは平均され、ベースラインからの変化率を決定するために使用されました。
|
ベースライン、14 日目
|
|
テストステロンのベースラインから 14 日目までの変化率 (朝のウィンドウ平均)
時間枠：ベースライン、14 日目
|
テストステロンの変化率は、治験薬投与前（すなわち、ベースライン）と治験薬投与の14日後の両方で、午前7時から10時（朝の時間帯）までのサンプルの収集を通じて評価されました。
各訪問時の朝の時間帯に収集されたサンプルは平均され、ベースラインからの変化率を決定するために使用されました。
|
ベースライン、14 日目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月12日
一次修了 (実際)
2021年7月2日
研究の完了 (実際)
2021年7月2日
試験登録日
最初に提出
2019年7月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月1日
最初の投稿 (実際)
2019年8月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月17日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NBI-74788-CAH2008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
クリネサーフォントの臨床試験
-
Neurocrine Biosciencesまだ募集していません
-
Neurocrine Biosciences積極的、募集していない先天性副腎過形成アメリカ, スペイン, ベルギー, オーストリア, ブルガリア, カナダ, チェコ, フランス, ドイツ, ギリシャ, イスラエル, イタリア, オランダ, ポルトガル, セルビア, スウェーデン, イギリス, ポーランド
-
Neurocrine Biosciences積極的、募集していない先天性副腎過形成アメリカ, イギリス, フランス, ギリシャ, イタリア, スペイン, ベルギー, カナダ, ドイツ, ポーランド