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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04045145
Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-74788 bei pädiatrischen Patienten mit angeborener Nebennierenhyperplasie
20. Juni 2022 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences
Eine Open-Label-Mehrfachdosisstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NBI-74788 bei pädiatrischen Probanden mit angeborener Nebennierenhyperplasie
Dies ist eine offene Phase-2-Studie mit Mehrfachdosis und Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von NBI-74788 bei etwa 12 pädiatrischen weiblichen und männlichen Probanden (14 bis 17 Jahre alt) mit einer dokumentierten medizinischen Diagnose einer kongenitalen Nebennierenhyperplasie (CAH) mit klassischem 21-Hydroxylase-Mangel.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
8
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
California
-
San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit.
- Haben Sie eine medizinisch bestätigte Diagnose eines klassischen 21-Hydroxylase-Mangels CAH.
- Seien Sie auf einem stabilen Regime der Steroidbehandlung für CAH, von dem erwartet wird, dass es während der gesamten Studie stabil bleibt.
- Probanden im gebärfähigen Alter müssen über die ordnungsgemäße Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung unterrichtet werden und sich bereit erklären, vom Screening bis zum letzten Studienbesuch oder einem festgelegten Zeitfenster nach der letzten Dosis des Studienmedikaments konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden , was auch immer länger ist.
- Probanden im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Schwangerschaftstest im Urin zu Studienbeginn haben.
- Haben Sie einen negativen Urin-Drogen- (für illegale Drogen) und Alkohol-Atemtest beim Screening und bei der Grundlinie.
- Bereit und in der Lage sein, sich an das Studienschema und die Studienverfahren zu halten, die im Protokoll und in der Einverständniserklärung / Einwilligungserklärung beschrieben sind, einschließlich aller Anforderungen im Studienzentrum und Rückkehr zum Nachsorgebesuch.
Ausschlusskriterien:
- Haben Sie einen klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand oder eine chronische Krankheit oder Malignität.
- Hatte innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine medizinisch signifikante Krankheit.
- Eine bekannte oder vermutete Differenzialdiagnose einer der anderen bekannten Formen der klassischen CAH haben.
- Haben Sie eine Vorgeschichte, die bilaterale Adrenalektomie, Hypopituitarismus oder andere Zustände umfasst, die eine tägliche Therapie mit oral verabreichten Glukokortikoiden erfordern.
- Sind schwangere oder stillende Frauen.
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Epilepsie oder schweren Kopfverletzungen.
- Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder kardialer Tachyarrhythmie.
- Überempfindlichkeit gegen Corticotropin-Releasing-Hormon-Antagonisten haben.
- Positiver Test beim Screening auf Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder positives Ergebnis in der Vorgeschichte.
- Haben Sie eine jüngere Vorgeschichte (≤1 Jahr) von Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder aktuelle Hinweise auf Drogenabhängigkeit oder Missbrauchskriterien.
- Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmer.
- Haben Sie eine aktive Blutungsstörung.
- Verwendet innerhalb von 30 Tagen vor dem ersten Screening ein anderes Prüfpräparat oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats (außer dem Studienmedikament) während der Studie.
- Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder eine Blutspende innerhalb von 56 Tagen oder eine Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen vor dem Ausgangswert.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: NBI-74788
NBI-74788 wurde an 14 aufeinanderfolgenden Tagen oral verabreicht.
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NBI-74788 wurde an 14 aufeinanderfolgenden Tagen oral verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach der Verabreichung von NBI-74788
Zeitfenster: Bis zu 7 Wochen
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Bis zu 7 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von NBI-74788 und seinen Metaboliten nach Verabreichung von NBI-74788
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 7 Wochen
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Von der Grundlinie bis zu 7 Wochen
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Konzentrationen von 17-Hydroxyprogesteron (17-OHP) nach der Dosierung von NBI-74788
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 7 Wochen
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Von der Grundlinie bis zu 7 Wochen
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Konzentrationen von Biomarkern nach Verabreichung von NBI-74788
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 7 Wochen
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Von der Grundlinie bis zu 7 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
11. September 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
2. Juli 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
2. Juli 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. Juli 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. August 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. August 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. Juni 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. Juni 2022
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
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- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Gonadenstörungen
- Störungen der Geschlechtsentwicklung
- Urogenitale Anomalien
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Nebennierenerkrankungen
- Steroidstoffwechsel, angeborene Fehler
- Hyperplasie
- Nebennierenhyperplasie, angeboren
- Adrenogenitales Syndrom
- Nebennierenrindenüberfunktion
Andere Studien-ID-Nummern
- NBI-74788-CAH2008
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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