Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika NBI-74788 u dzieci i młodzieży z wrodzonym przerostem nadnerczy

17 lipca 2024 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Otwarte badanie fazy 2 z zastosowaniem wielu dawek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki NBI-74788 u dzieci i młodzieży z wrodzonym przerostem nadnerczy

Jest to otwarte badanie fazy 2 z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) NBI-74788 u około 12 dzieci płci żeńskiej i męskiej (od 14 do 17 lat) z udokumentowanym medycznym rozpoznaniem klasycznego niedoboru 21-hydroksylazy wrodzonego przerostu nadnerczy (CAH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia.
  2. Mieć medycznie potwierdzoną diagnozę CAH z klasycznym niedoborem 21-hydroksylazy.
  3. Stosować stabilny schemat leczenia sterydami CAH, który powinien pozostać stabilny przez cały czas trwania badania.
  4. Osoby mogące zajść w ciążę muszą zostać poinstruowane na temat prawidłowego stosowania barierowych metod antykoncepcji i wyrazić zgodę na stosowanie hormonalnej lub dwóch form antykoncepcji niehormonalnej (podwójnej antykoncepcji) konsekwentnie od badania przesiewowego do ostatniej wizyty w ramach badania lub określonego wcześniej przedziału czasowego po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku , w zależności od tego, który jest dłuższy.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania.
  6. Miej ujemny wynik badania moczu na obecność narkotyków (na obecność nielegalnych narkotyków) i alkoholu w wydychanym powietrzu podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  7. Być chętnym i zdolnym do przestrzegania schematu badania i procedur badawczych opisanych w protokole i formularzu świadomej zgody/zgody, w tym wszystkich wymagań w ośrodku badawczym i powrotu na wizytę kontrolną.

Kryteria wyłączenia:

  1. Mieć klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia lub chorobę przewlekłą lub nowotwór złośliwy.
  2. Miałeś chorobę istotną z medycznego punktu widzenia w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  3. Mieć rozpoznaną lub podejrzewaną diagnostykę różnicową jakiejkolwiek innej znanej postaci klasycznego CAH.
  4. Mieć historię obejmującą obustronną adrenalektomię, niedoczynność przysadki lub inny stan wymagający codziennej terapii doustnymi glikokortykosteroidami.
  5. Są kobietami w ciąży lub karmiącymi.
  6. Mieć historię epilepsji lub poważnego urazu głowy.
  7. Mają znaną historię zespołu wydłużonego odstępu QT lub tachyarytmii serca.
  8. Mają nadwrażliwość na jakiekolwiek antagonisty hormonu uwalniającego kortykotropinę.
  9. Wynik pozytywny podczas badania przesiewowego w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub pozytywny wynik w historii.
  10. Mają niedawną historię (≤1 rok) nadużywania alkoholu lub narkotyków lub aktualne dowody uzależnienia od substancji lub kryteria nadużywania.
  11. Stosować jakiekolwiek leki przeciwzakrzepowe lub leki przeciwpłytkowe w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  12. Mają czynną skazę krwotoczną.
  13. Używał jakiegokolwiek innego badanego leku w ciągu 30 dni przed wstępnym badaniem przesiewowym lub planuje stosować badany lek (inny niż badany lek) podczas badania.
  14. Utrata krwi ≥250 ml lub oddanie krwi w ciągu 56 dni lub oddanie osocza w ciągu 7 dni przed punktem wyjściowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Crinecerfont 50 miligramów (mg) dwa razy na dobę (BID)
Crinecerfont podawany doustnie przez 14 kolejnych dni.
Lek: Crinecerfont
Crinecerfont podawany doustnie przez 14 kolejnych dni.
Inne nazwy:
  • NBI-74788

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana stężenia 17-OHP w surowicy od wartości początkowej do 14. dnia (średnia z okna porannego)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowe zmiany w 17-OHP oceniano poprzez pobieranie próbek od godziny 07:00 do 10:00 (okno poranne), zarówno przed podaniem badanego leku (tj. wartość wyjściowa), jak i po 14 dniach dawkowania badanego leku. Dwie próbki zebrane podczas porannego okna podczas każdej wizyty uśredniono i wykorzystano do określenia procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość podstawowa, dzień 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana stężenia 17-OHP w surowicy od wartości początkowej do dnia 14 (okres 24-godzinny)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowe zmiany w 17-OHP oceniano poprzez pobieranie próbek przez okres 24 godzin przed podaniem badanego leku (tj. wartość wyjściowa) i po 14 dniach dawkowania badanego leku. Obliczono średnią wartości seryjnego pobierania próbek każdego uczestnika podczas każdej wizyty, podczas której przeprowadzono seryjne pobieranie próbek, i wykorzystano do określenia procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowa zmiana stężenia hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) od wartości początkowej do 14. dnia (średnie z okna porannego)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowe zmiany ACTH oceniano poprzez pobieranie próbek od godziny 07:00 do 10:00 (okno poranne), zarówno przed podaniem badanego leku (tj. wartość wyjściowa), jak i po 14 dniach dawkowania badanego leku. Próbki zebrane podczas porannego okna podczas każdej wizyty uśredniono i wykorzystano do określenia procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowa zmiana poziomu androstendionu od wartości początkowej do dnia 14 (średnie z okna porannego)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowe zmiany w androstendionie oceniano poprzez pobieranie próbek od godziny 07:00 do 10:00 (okno poranne), zarówno przed podaniem badanego leku (tj. wartość wyjściowa), jak i po 14 dniach dawkowania badanego leku. Próbki zebrane podczas porannego okna podczas każdej wizyty uśredniono i wykorzystano do określenia procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość podstawowa, dzień 14
Procentowa zmiana poziomu testosteronu od wartości początkowej do dnia 14 (średnie z okna porannego)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, dzień 14
Procentową zmianę testosteronu oceniano poprzez pobieranie próbek od godziny 07:00 do 10:00 (okno poranne), zarówno przed podaniem badanego leku (tj. wartość wyjściowa), jak i po 14 dniach dawkowania badanego leku. Próbki zebrane podczas porannego okna podczas każdej wizyty uśredniono i wykorzystano do określenia procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość podstawowa, dzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-74788-CAH2008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Crinecerfont

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj