Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NBI-74788 bij pediatrische proefpersonen met congenitale bijnierhyperplasie

Inclusiecriteria:

1. Zorg voor een goede algemene gezondheid.
2. Een medisch bevestigde diagnose van klassieke 21-hydroxylasedeficiëntie CAH hebben.
3. Een stabiel regime van steroïdale behandeling voor CAH volgen waarvan verwacht wordt dat het gedurende de hele studie stabiel zal blijven.
4. Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten worden geïnstrueerd over het juiste gebruik van barrièremethoden voor anticonceptie en moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken vanaf de screening tot het laatste studiebezoek of een vooraf gespecificeerd tijdsbestek na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel , welke langer is.
5. Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline.
6. Heb een negatieve urinedrug (voor illegale drugs) en alcoholademtest bij screening en baseline.
7. Bereid en in staat zijn om zich te houden aan het studieregime en de studieprocedures beschreven in het protocol en het geïnformeerde toestemmings-/instemmingsformulier, inclusief alle vereisten in het studiecentrum en de terugkeer voor het vervolgbezoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Een klinisch significante onstabiele medische aandoening of chronische ziekte of maligniteit hebben.
2. Had een medisch significante ziekte binnen 30 dagen na screening.
3. Een bekende of vermoedelijke differentiële diagnose hebben van een van de andere bekende vormen van klassieke CAH.
4. Een voorgeschiedenis hebben met bilaterale adrenalectomie, hypopituïtarisme of een andere aandoening die dagelijkse behandeling met oraal toegediende glucocorticoïden vereist.
5. Zijn drachtige of zogende vrouwtjes.
6. Heb een voorgeschiedenis van epilepsie of ernstig hoofdletsel.
7. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of cardiale tachy-aritmie.
8. Overgevoelig zijn voor corticotropine-releasing hormoonantagonisten.
9. Test positief bij screening op hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of heb een voorgeschiedenis van een positief resultaat.
10. Een recente geschiedenis (≤1 jaar) hebben van alcohol- of drugsmisbruik, of actueel bewijs van middelenafhankelijkheid of criteria voor misbruik.
11. Anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers gebruikt binnen 30 dagen vóór de screening.
12. Heb een actieve bloedingsstoornis.
13. Heeft binnen 30 dagen voor de eerste screening een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruikt of is van plan om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan het onderzoeksgeneesmiddel) te gebruiken.
14. Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 56 dagen of plasma hebben gedoneerd binnen 7 dagen vóór baseline.