Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika NBI-74788 u pediatrických pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií

17. července 2024 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2, otevřená studie s více dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NBI-74788 u pediatrických pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií

Jedná se o fázi 2, otevřenou studii s více dávkami, s eskalací dávek za účelem posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NBI-74788 u přibližně 12 dětských žen a mužů (14 až 17 let) s dokumentovanou lékařskou diagnózou klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) s deficitem 21-hydroxylázy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Buďte v dobrém celkovém zdraví.
  2. Mít lékařsky potvrzenou diagnózu klasického deficitu 21-hydroxylázy CAH.
  3. Být na stabilním režimu steroidní léčby CAH, u kterého se očekává, že zůstane stabilní po celou dobu studie.
  4. Subjekty ve fertilním věku musí být poučeny o správném používání bariérových metod antikoncepce a musí souhlasit s používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) důsledně od screeningu do poslední návštěvy ve studii nebo do předem stanoveného okna po poslední dávce studovaného léku. , podle toho, co je delší.
  5. Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku.
  6. Při screeningu a základním vyšetření mějte negativní moč (na nelegální drogy) a dechovou zkoušku na alkohol.
  7. Být ochoten a schopen dodržovat studijní režim a postupy studie popsané v protokolu a ve formuláři informovaného souhlasu/souhlasu, včetně všech požadavků ve studijním centru a návratu na následnou návštěvu.

Kritéria vyloučení:

  1. Mít klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo chronické onemocnění nebo malignitu.
  2. Do 30 dnů od screeningu měl lékařsky závažné onemocnění.
  3. Mít známou nebo suspektní diferenciální diagnózu jakékoli jiné známé formy klasické CAH.
  4. Mít v anamnéze bilaterální adrenalektomii, hypopituitarismus nebo jiný stav vyžadující každodenní terapii perorálně podávanými glukokortikoidy.
  5. Jsou březí nebo kojící samice.
  6. Máte v anamnéze epilepsii nebo vážné poranění hlavy.
  7. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční tachyarytmii.
  8. Máte přecitlivělost na jakékoli antagonisty hormonu uvolňujícího kortikotropin.
  9. Test pozitivní při screeningu na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo mít v anamnéze pozitivní výsledek.
  10. Mít v nedávné anamnéze (≤ 1 rok) zneužívání alkoholu nebo drog nebo v současné době prokázat závislost na látkách nebo kritéria zneužívání.
  11. Použil jakékoli antikoagulancia nebo antiagregační léčbu během 30 dnů před screeningem.
  12. Máte aktivní poruchu krvácení.
  13. Použil jakýkoli jiný hodnocený lék během 30 dnů před počátečním screeningem nebo plánuje použít testovaný lék (jiný než studovaný lék) během studie.
  14. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 56 dnů nebo darovanou plazmu během 7 dnů před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Crinecerfont 50 miligramů (mg) dvakrát denně (BID)
Crinecerfont podáván perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Lék: Crinecerfont
Crinecerfont podáván perorálně po dobu 14 po sobě jdoucích dnů.
Ostatní jména:
  • NBI-74788

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu do 14. dne v sérových koncentracích 17-OHP (průměr ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny v 17-OHP byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech dávkování studovaného léčiva. 2 vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 14. dne v sérových koncentracích 17-OHP (24hodinové období)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny v 17-OHP byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků po dobu 24 hodin před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie) a po 14 dnech dávkování studovaného léčiva. Byl vypočítán průměr hodnot sériového vzorkování každého účastníka při každé návštěvě, kde bylo provedeno sériové vzorkování, a použit ke stanovení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 14. dne v adrenokortikotropním hormonu (ACTH) (průměry ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny ACTH byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. Vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14
Procentuální změna od výchozího stavu do 14. dne v Androstenedione (průměry ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změny androstendionu byly hodnoceny prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. Vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14
Procentní změna testosteronu od výchozího stavu do 14. dne (průměry ranního okna)
Časové okno: Základní stav, den 14
Procentuální změna testosteronu byla hodnocena prostřednictvím sběru vzorků od 07:00 do 1000 hodin (ranní okno) jak před podáním studovaného léčiva (tj. základní linie), tak po 14 dnech podávání studovaného léčiva. Vzorky odebrané během tohoto ranního okna při každé návštěvě byly zprůměrovány a použity k určení procentuální změny od výchozí hodnoty.
Základní stav, den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

2. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

2. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-74788-CAH2008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crinecerfont

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit