Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för NBI-74788 hos pediatriska patienter med medfödd binjurehyperplasi

Inklusionskriterier:

1. Var vid god allmän hälsa.
2. Har en medicinskt bekräftad diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
3. Gå på en stabil steroidbehandling för CAH som förväntas förbli stabil under hela studien.
4. Försökspersoner i fertil ålder måste instrueras om korrekt användning av barriärmetoder för preventivmedel och samtycka till att använda hormonell eller två former av icke-hormonell preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent från screening till det sista studiebesöket eller ett förbestämt fönster efter den sista dosen av studieläkemedlet , beroende på vilket som är längst.
5. Försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och negativt uringraviditetstest vid baslinjen.
6. Har ett negativt urinläkemedel (för illegala droger) och alkoholutandningstest vid screening och baseline.
7. Var villig och kapabel att följa studieregimen och studieprocedurerna som beskrivs i protokollet och formuläret för informerat samtycke/samtycke, inklusive alla krav på studiecentret och återkomst för uppföljningsbesöket.

Exklusions kriterier:

1. Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller kronisk sjukdom eller malignitet.
2. Hade en medicinskt signifikant sjukdom inom 30 dagar efter screening.
3. Har en känd eller misstänkt differentialdiagnos av någon av de andra kända formerna av klassisk CAH.
4. Har en historia som inkluderar bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver daglig behandling med oralt administrerade glukokortikoider.
5. Är dräktiga eller ammande honor.
6. Har en historia av epilepsi eller allvarlig huvudskada.
7. Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärttakyarytmi.
8. Har överkänslighet mot eventuella kortikotropinfrisättande hormonantagonister.
9. Testa positivt vid screening för hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV), eller har en historia av ett positivt resultat.
10. Har en nyligen anamnes (≤1 år) av alkohol- eller drogmissbruk, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbrukskriterier.
11. Använde antikoagulantia eller trombocythämmande terapier inom 30 dagar före screening.
12. Har en aktiv blödningsstörning.
13. Använde något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening, eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
14. Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 56 dagar eller donerat plasma inom 7 dagar före baslinjen.