Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för NBI-74788 hos pediatriska patienter med medfödd binjurehyperplasi

17 juli 2024 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En öppen fas 2-studie med flera doser för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos NBI-74788 hos pediatriska patienter med medfödd binjurehyperplasi

Detta är en öppen fas 2-studie med flera doser, dosökning för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) hos NBI-74788 hos cirka 12 pediatriska kvinnliga och manliga försökspersoner (14 till 17 år) med en dokumenterad medicinsk diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist medfödd adrenal hyperplasi (CAH).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Var vid god allmän hälsa.
  2. Har en medicinskt bekräftad diagnos av klassisk 21-hydroxylasbrist CAH.
  3. Gå på en stabil steroidbehandling för CAH som förväntas förbli stabil under hela studien.
  4. Försökspersoner i fertil ålder måste instrueras om korrekt användning av barriärmetoder för preventivmedel och samtycka till att använda hormonell eller två former av icke-hormonell preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent från screening till det sista studiebesöket eller ett förbestämt fönster efter den sista dosen av studieläkemedlet , beroende på vilket som är längst.
  5. Försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och negativt uringraviditetstest vid baslinjen.
  6. Har ett negativt urinläkemedel (för illegala droger) och alkoholutandningstest vid screening och baseline.
  7. Var villig och kapabel att följa studieregimen och studieprocedurerna som beskrivs i protokollet och formuläret för informerat samtycke/samtycke, inklusive alla krav på studiecentret och återkomst för uppföljningsbesöket.

Exklusions kriterier:

  1. Har ett kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd eller kronisk sjukdom eller malignitet.
  2. Hade en medicinskt signifikant sjukdom inom 30 dagar efter screening.
  3. Har en känd eller misstänkt differentialdiagnos av någon av de andra kända formerna av klassisk CAH.
  4. Har en historia som inkluderar bilateral adrenalektomi, hypopituitarism eller annat tillstånd som kräver daglig behandling med oralt administrerade glukokortikoider.
  5. Är dräktiga eller ammande honor.
  6. Har en historia av epilepsi eller allvarlig huvudskada.
  7. Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärttakyarytmi.
  8. Har överkänslighet mot eventuella kortikotropinfrisättande hormonantagonister.
  9. Testa positivt vid screening för hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV), eller har en historia av ett positivt resultat.
  10. Har en nyligen anamnes (≤1 år) av alkohol- eller drogmissbruk, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbrukskriterier.
  11. Använde antikoagulantia eller trombocythämmande terapier inom 30 dagar före screening.
  12. Har en aktiv blödningsstörning.
  13. Använde något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar före initial screening, eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studieläkemedlet) under studien.
  14. Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 56 dagar eller donerat plasma inom 7 dagar före baslinjen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Crinecerfont 50 milligram (mg) två gånger dagligen (BID)
Crinecerfont administreras oralt under 14 dagar i följd.
Läkemedel: Crinecerfont
Crinecerfont administreras oralt under 14 dagar i följd.
Andra namn:
  • NBI-74788

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i serum 17-OHP-koncentrationer (genomsnitt av morgonfönster)
Tidsram: Baslinje, dag 14
Procentuella förändringar i 17-OHP bedömdes genom insamling av prover från 07.00 till 10.00 timmar (morgonfönster) både före studieläkemedelsadministrering (d.v.s. baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering. De 2 proverna som samlades in under detta morgonfönster vid varje besök togs som medelvärde och användes för att bestämma procentuell förändring från baslinjen.
Baslinje, dag 14

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i serum 17-OHP-koncentrationer (24-timmarsperiod)
Tidsram: Baslinje, dag 14
Procentuella förändringar i 17-OHP utvärderades genom insamling av prover under en 24-timmarsperiod före studieläkemedelsadministrering (d.v.s. baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering. Genomsnittet av varje deltagares serieprovsvärden vid varje besök där serieprovtagning utfördes beräknades och användes för att bestämma procentuell förändring från baslinjen.
Baslinje, dag 14
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i adrenokortikotropt hormon (ACTH) (genomsnitt av morgonfönster)
Tidsram: Baslinje, dag 14
Procentuella förändringar i ACTH utvärderades genom insamling av prover från 0700 timmar till 1000 timmar (morgonfönster) både före studieläkemedelsadministrering (dvs baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering. De prover som samlades in under detta morgonfönster vid varje besök togs som medelvärde och användes för att bestämma procentuell förändring från baslinjen.
Baslinje, dag 14
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i Androstenedione (genomsnitt av morgonfönster)
Tidsram: Baslinje, dag 14
Procentuella förändringar i androstenedion utvärderades genom insamling av prover från 07.00 till 10.00 timmar (morgonfönster) både före studieläkemedelsadministrering (d.v.s. baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering. De prover som samlades in under detta morgonfönster vid varje besök togs som medelvärde och användes för att bestämma procentuell förändring från baslinjen.
Baslinje, dag 14
Procentuell förändring från baslinje till dag 14 i testosteron (genomsnitt av morgonfönster)
Tidsram: Baslinje, dag 14
Procentuell förändring i testosteron utvärderades genom insamling av prover från 0700 timmar till 1000 timmar (morgonfönster) både före studieläkemedelsadministrering (dvs baslinje) och efter 14 dagars studieläkemedelsdosering. De prover som samlades in under detta morgonfönster vid varje besök togs som medelvärde och användes för att bestämma procentuell förändring från baslinjen.
Baslinje, dag 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

2 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

2 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

5 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-74788-CAH2008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera