Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af NBI-74788 hos pædiatriske forsøgspersoner med medfødt binyrehyperplasi

17. juli 2024 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 2, åbent, flerdosisstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NBI-74788 hos pædiatriske forsøgspersoner med medfødt binyrehyperplasi

Dette er et fase 2, åbent, flerdosis-, dosis-eskaleringsstudie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af NBI-74788 hos ca. 12 pædiatriske kvindelige og mandlige forsøgspersoner (14 til 17 år) med en dokumenteret medicinsk diagnose af klassisk 21-hydroxylasemangel medfødt adrenal hyperplasi (CAH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Være ved et godt generelt helbred.
  2. Har en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21-hydroxylase-mangel CAH.
  3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH, som forventes at forblive stabilt gennem hele undersøgelsen.
  4. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal instrueres i korrekt brug af barriere-præventionsmetoder og acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent fra screening til det sidste undersøgelsesbesøg eller et forudbestemt vindue efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet , alt efter hvad der er længst.
  5. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline.
  6. Få et negativt urinstof (for ulovlige stoffer) og alkoholudåndingstest ved screening og baseline.
  7. Være villig og i stand til at overholde undersøgelsesregimet og undersøgelsesprocedurerne beskrevet i protokollen og informeret samtykke/samtykkeformular, herunder alle krav på studiecentret og tilbagevenden til opfølgningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller kronisk sygdom eller malignitet.
  2. Havde en medicinsk signifikant sygdom inden for 30 dage efter screening.
  3. Har en kendt eller mistænkt differentialdiagnose af en af ​​de andre kendte former for klassisk CAH.
  4. Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller anden tilstand, der kræver daglig behandling med oralt administrerede glukokortikoider.
  5. Er drægtige eller ammende hunner.
  6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hovedskade.
  7. Har en kendt historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Har overfølsomhed over for kortikotropinfrigørende hormonantagonister.
  9. Test positiv ved screening for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
  10. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller stofmisbrug eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller misbrugskriterier.
  11. Brugte antikoagulantia eller blodpladehæmmende behandlinger inden for 30 dage før screening.
  12. Har en aktiv blødningsforstyrrelse.
  13. Brugte et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indledende screening, eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end undersøgelseslægemidlet) under undersøgelsen.
  14. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 56 dage eller doneret plasma inden for 7 dage før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Crinecerfont 50 milligram (mg) to gange dagligt (BID)
Crinecerfont administreret oralt i 14 på hinanden følgende dage.
Medicin: Crinecerfont
Crinecerfont administreret oralt i 14 på hinanden følgende dage.
Andre navne:
  • NBI-74788

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til dag 14 i serum 17-OHP-koncentrationer (gennemsnit af morgenvindue)
Tidsramme: Baseline, dag 14
Procentvise ændringer i 17-OHP blev vurderet gennem indsamling af prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindue) både før studielægemiddeladministration (dvs. baseline) og efter 14 dages undersøgelseslægemiddeldosering. De 2 prøver, der blev indsamlet i løbet af dette morgenvindue ved hvert besøg, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme den procentvise ændring fra baseline.
Baseline, dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline til dag 14 i serum 17-OHP koncentrationer (24-timers periode)
Tidsramme: Baseline, dag 14
Procentvise ændringer i 17-OHP blev vurderet gennem indsamling af prøver i en 24-timers periode før undersøgelseslægemiddeladministration (dvs. baseline) og efter 14 dages undersøgelseslægemiddeldosering. Gennemsnittet af hver deltagers serielle prøvetagningsværdier ved hvert besøg, hvor seriel prøvetagning blev udført, blev beregnet og brugt til at bestemme den procentvise ændring fra baseline.
Baseline, dag 14
Procentvis ændring fra baseline til dag 14 i adrenokortikotropt hormon (ACTH) (gennemsnit af morgenvinduer)
Tidsramme: Baseline, dag 14
Procentvise ændringer i ACTH blev vurderet gennem indsamling af prøver fra 0700 timer til 1000 timer (morgenvindue) både før studielægemiddeladministration (dvs. baseline) og efter 14 dages studielægemiddeldosering. De prøver, der blev indsamlet i løbet af dette morgenvindue ved hvert besøg, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme den procentvise ændring fra baseline.
Baseline, dag 14
Procentvis ændring fra baseline til dag 14 i Androstenedione (gennemsnit af morgenvinduer)
Tidsramme: Baseline, dag 14
Procentvise ændringer i androstenedion blev vurderet gennem indsamling af prøver fra kl. 07.00 til 1.000 timer (morgenvindue) både før studielægemiddeladministration (dvs. baseline) og efter 14 dages studielægemiddeldosering. De prøver, der blev indsamlet i løbet af dette morgenvindue ved hvert besøg, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme den procentvise ændring fra baseline.
Baseline, dag 14
Procentvis ændring fra baseline til dag 14 i testosteron (gennemsnit af morgenvinduer)
Tidsramme: Baseline, dag 14
Procentvis ændring i testosteron blev vurderet gennem indsamling af prøver fra kl. 07.00 til 1.000 timer (morgenvindue) både før studielægemiddeladministration (dvs. baseline) og efter 14 dages undersøgelseslægemiddeldosering. De prøver, der blev indsamlet i løbet af dette morgenvindue ved hvert besøg, blev beregnet som gennemsnit og brugt til at bestemme den procentvise ændring fra baseline.
Baseline, dag 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

2. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2019

Først opslået (Faktiske)

5. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-74788-CAH2008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CAH - Kongenital Adrenal Hyperplasi

Kliniske forsøg med Crinecerfont

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner