Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-74788:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

keskiviikko 17. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaihe 2, avoin, moniannostutkimus NBI-74788:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Tämä on vaiheen 2, avoin, usean annoksen, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida NBI-74788:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) noin 12 lapsella nais- ja miespotilaalla (14–14). 17-vuotias), joilla on dokumentoitu lääketieteellinen diagnoosi klassisesta 21-hydroksylaasipuutoksen synnynnäisestä lisämunuaisen liikakasvusta (CAH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ole hyvässä yleiskunnossa.
  2. Sinulla on lääketieteellisesti vahvistettu klassisen 21-hydroksylaasipuutoksen CAH:n diagnoosi.
  3. Käytä vakaata CAH:n steroidihoitoa, jonka odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan.
  4. Hedelmällisessä iässä olevia koehenkilöitä on opastettava esteettisten ehkäisymenetelmien oikeasta käytöstä ja heidän on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti seulonnasta viimeiseen tutkimuskäyntiin tai ennalta määrättyyn ajanjaksoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. , kumpi on pidempi.
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla koehenkilöillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa.
  6. Negatiivinen virtsan huume (laittomien huumeiden varalta) ja alkoholin hengitystesti seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  7. Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa ja tietoon perustuvassa suostumuksessa/hyväksyntälomakkeessa kuvattua tutkimusohjelmaa ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien kaikki tutkimuskeskuksen vaatimukset ja paluu seurantakäynnille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on kliinisesti merkittävä epävakaa sairaus tai krooninen sairaus tai pahanlaatuinen kasvain.
  2. Hänellä oli lääketieteellisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä seulonnasta.
  3. Sinulla on tunnettu tai epäilty erotusdiagnoosi jostakin muista tunnetuista klassisen CAH:n muodoista.
  4. Sinulla on ollut molemminpuolinen lisämunuaisten poisto, hypopituitarismi tai muu sairaus, joka vaatii päivittäistä hoitoa suun kautta annettavilla glukokortikoideilla.
  5. Ovatko raskaana olevat tai imettävät naiset.
  6. Sinulla on ollut epilepsia tai vakava päävamma.
  7. Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen taky-arytmia.
  8. Sinulla on yliherkkyys jollekin kortikotropiinia vapauttavan hormonin antagonisteille.
  9. Testaa positiivinen B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa tai sinulla on positiivinen tulos.
  10. Sinulla on lähihistoria (≤1 vuosi) alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tai todisteita päihderiippuvuudesta tai väärinkäytön kriteereistä.
  11. Käyttänyt mitä tahansa antikoagulanttia tai verihiutalehoitoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  12. Sinulla on aktiivinen verenvuotohäiriö.
  13. Käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä seulontaa tai aikoo käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimuslääkettä) tutkimuksen aikana.
  14. Sinulla on verenhukka ≥ 250 ml tai luovutettu verta 56 päivän sisällä tai plasman luovutus 7 päivän sisällä ennen lähtötasoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Crinecerfont 50 milligrammaa (mg) kahdesti päivässä (BID)
Crinecerfont suun kautta 14 peräkkäisenä päivänä.
Lääke: Crinecerfont
Crinecerfont suun kautta 14 peräkkäisenä päivänä.
Muut nimet:
  • NBI-74788

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 14 seerumin 17-OHP-pitoisuuksissa (aamuikkunan keskiarvo)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Prosentuaaliset muutokset 17-OHP:ssä arvioitiin keräämällä näytteitä kello 07.00 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä kahdesta näytteestä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 14 seerumin 17-OHP-pitoisuuksissa (24 tunnin jakso)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Prosentuaaliset muutokset 17-OHP:ssä arvioitiin keräämällä näytteitä 24 tunnin ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötasoa) ja 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Kunkin osallistujan sarjanäytteenottoarvojen keskiarvo kullakin käynnillä, jossa sarjanäytteenotto suoritettiin, laskettiin ja sitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14
Adrenokortikotrooppisen hormonin (ACTH) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta päivään 14 (aamuikkunan keskiarvot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
ACTH:n prosentuaaliset muutokset arvioitiin keräämällä näytteitä kello 0700 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä näytteistä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14
Prosenttimuutos perustasosta päivään 14 Androstenedionissa (aamuikkunan keskiarvot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Androsteenidionin prosentuaaliset muutokset arvioitiin keräämällä näytteitä kello 0700 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä näytteistä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14
Testosteronin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 14 (aamuikkunan keskiarvot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
Testosteronin prosentuaalinen muutos arvioitiin keräämällä näytteitä kello 0700 tunnista 1000 tuntiin (aamuikkuna) sekä ennen tutkimuslääkkeen antamista (eli lähtötaso) että 14 päivän tutkimuslääkkeen annostelun jälkeen. Tämän aamuikkunan aikana kullakin käynnillä kerätyistä näytteistä laskettiin keskiarvo ja niitä käytettiin määrittämään prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, päivä 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 2. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 2. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-74788-CAH2008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Crinecerfont

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa