Innocuité, tolérabilité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du NBI-74788 chez les sujets pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

Critère d'intégration:

1. Être en bonne santé générale.
2. Avoir un diagnostic médicalement confirmé de déficit classique en 21-hydroxylase CAH.
3. Être sur un régime stable de traitement stéroïdien pour CAH qui devrait rester stable tout au long de l'étude.
4. Les sujets en âge de procréer doivent être informés de l'utilisation appropriée des méthodes de contraception de barrière et accepter d'utiliser une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) de manière cohérente depuis le dépistage jusqu'à la dernière visite d'étude ou une fenêtre prédéfinie après la dernière dose de médicament à l'étude , selon la durée la plus longue.
5. Les sujets en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au départ.
6. Avoir une urine négative (pour les drogues illégales) et un test respiratoire à l'alcool lors du dépistage et de la ligne de base.
7. Être disposé et capable d'adhérer au régime d'étude et aux procédures d'étude décrites dans le protocole et le formulaire de consentement/assentiment éclairé, y compris toutes les exigences du centre d'étude et le retour pour la visite de suivi.

Critère d'exclusion:

1. Avoir une condition médicale instable cliniquement significative ou une maladie chronique, ou une malignité.
2. A eu une maladie médicalement significative dans les 30 jours suivant le dépistage.
3. Avoir un diagnostic différentiel connu ou suspecté de l'une des autres formes connues de CAH classique.
4. Avoir des antécédents qui incluent une surrénalectomie bilatérale, un hypopituitarisme ou une autre affection nécessitant un traitement quotidien avec des glucocorticoïdes administrés par voie orale.
5. Sont des femelles gestantes ou allaitantes.
6. Avoir des antécédents d'épilepsie ou de traumatisme crânien grave.
7. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou de tachy-arythmie cardiaque.
8. Avoir une hypersensibilité à tout antagoniste de l'hormone de libération de la corticotropine.
9. Testez positif lors du dépistage de l'hépatite B, de l'hépatite C ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou avez des antécédents de résultat positif.
10. Avoir des antécédents récents (≤ 1 an) d'abus d'alcool ou de drogues, ou des preuves actuelles de critères de dépendance ou d'abus de substances.
11. A utilisé des anticoagulants ou des traitements antiplaquettaires dans les 30 jours précédant le dépistage.
12. Avoir un trouble hémorragique actif.
13. A utilisé tout autre médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage initial, ou prévoit d'utiliser un médicament expérimental (autre que le médicament à l'étude) pendant l'étude.
14. Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 56 jours ou donné du plasma dans les 7 jours précédant le départ.