Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NBI-74788 biztonságossága, tolerálhatósága, farmakokinetikája és farmakodinámiája veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő gyermekeknél

2024. július 17. frissítette: Neurocrine Biosciences

2. fázis, nyílt, többszörös dózisú vizsgálat az NBI-74788 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő gyermekeknél

Ez egy 2. fázisú, nyílt, többszörös dózisú, dózis-eszkalációs vizsgálat az NBI-74788 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) felmérésére körülbelül 12 gyermekkorú női és férfi alanyon (14-től). 17 éves kor) klasszikus 21-hidroxiláz-hiányos veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) dokumentált orvosi diagnózisával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Legyen jó általános egészségi állapotban.
  2. Orvosilag megerősített klasszikus 21-hidroxiláz-hiányos CAH diagnózisa van.
  3. A CAH szteroidos kezelésének stabil sémája legyen, amely várhatóan stabil marad a vizsgálat során.
  4. A fogamzóképes korú alanyokat oktatni kell a fogamzásgátlás gátlási módszereinek megfelelő használatáról, és bele kell egyezniük abba, hogy a szűréstől az utolsó vizsgálati látogatásig vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő előre meghatározott időtartamig következetesen alkalmazzák a hormonális vagy a nem hormonális fogamzásgátlás két formáját (kettős fogamzásgátlás). , amelyik hosszabb.
  5. A fogamzóképes korú alanyoknak negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a kiinduláskor.
  6. A szűréskor és a kiinduláskor végezzen negatív vizelet-gyógyszert (illegális drogokra) és alkoholos kilégzési tesztet.
  7. Legyen hajlandó és képes betartani a protokollban és a tájékoztatáson alapuló beleegyezési/beleegyezési űrlapban leírt vizsgálati rendet és vizsgálati eljárásokat, beleértve az összes követelményt a vizsgálati központban, és térjen vissza a nyomon követési látogatásra.

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapota, krónikus betegsége vagy rosszindulatú daganata van.
  2. A szűrést követő 30 napon belül egészségügyileg jelentős betegségben szenvedett.
  3. Ismert vagy gyanított differenciáldiagnózisa van a klasszikus CAH bármely más ismert formájának.
  4. Az anamnézisben kétoldali mellékvese eltávolítás, hypopituitarismus vagy egyéb olyan állapot szerepel, amely napi szájon át alkalmazott glükokortikoid kezelést igényel.
  5. Terhes vagy szoptató nőstények.
  6. Volt már epilepsziája vagy súlyos fejsérülése.
  7. Ismert, hogy kórtörténetében hosszú QT-szindróma vagy szívtachy-arrhythmia szerepel.
  8. Bármely kortikotropin-felszabadító hormon antagonistával szemben túlérzékeny.
  9. A hepatitis B, hepatitis C vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) szűrése során a teszt pozitív, vagy ha az anamnézisben pozitív eredmény szerepel.
  10. A közelmúltban (≤1 év) alkohollal vagy kábítószerrel visszaélt, vagy jelenlegi bizonyítéka van a szerfüggőségnek vagy a visszaélés kritériumainak.
  11. A szűrést megelőző 30 napon belül bármilyen véralvadásgátlót vagy vérlemezke-ellenes terápiát alkalmazott.
  12. Aktív vérzési rendellenessége van.
  13. Bármilyen más vizsgálati gyógyszert használt az első szűrést megelőző 30 napon belül, vagy azt tervezi, hogy a vizsgálat során egy vizsgálati gyógyszert (a vizsgálati gyógyszertől eltérő) használ.
  14. Vérvesztesége ≥250 ml, vagy vért adott 56 napon belül, vagy plazmát adott a kiindulási érték előtti 7 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Crinecerfont 50 milligramm (mg) naponta kétszer (BID)
A Crinecerfont szájon át 14 egymást követő napon át.
Drog: Crinecerfont
A Crinecerfont szájon át 14 egymást követő napon át.
Más nevek:
  • NBI-74788

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékről a 14. napra a szérum 17-OHP koncentrációjában (reggeli ablak átlaga)
Időkeret: Alaphelyzet, 14. nap
A 17-OHP százalékos változásait 07:00 órától 1000 óráig (reggeli ablak) minták gyűjtésén keresztül értékelték mind a vizsgálati gyógyszer beadása előtt (azaz a kiindulási érték), mind a 14 napos vizsgálati gyógyszer adagolása után. Az ezen a reggeli ablakban gyűjtött 2 mintát minden látogatáskor átlagoltuk, és felhasználtuk az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás meghatározásához.
Alaphelyzet, 14. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalról a 14. napra a szérum 17-OHP koncentrációjában (24 órás periódus)
Időkeret: Alaphelyzet, 14. nap
A 17-OHP százalékos változásait a vizsgálati gyógyszer beadása előtti 24 órás (azaz kiindulási) és 14 napos vizsgálati gyógyszeradagolás utáni minták gyűjtésén keresztül értékelték. Az egyes résztvevők sorozatos mintavételi értékeinek átlagát minden olyan látogatás alkalmával, ahol soros mintavétel történt, kiszámítottuk, és felhasználtuk az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás meghatározásához.
Alaphelyzet, 14. nap
Az adrenokortikotrop hormon (ACTH) százalékos változása a kiindulási értékről a 14. napra (reggeli ablak átlagai)
Időkeret: Alaphelyzet, 14. nap
Az ACTH százalékos változásait 07:00 órától 1000 óráig (reggeli ablak) minták gyűjtésén keresztül értékelték mind a vizsgálati gyógyszer beadása előtt (azaz a kiindulási érték), mind a 14 napos vizsgálati gyógyszer adagolása után. A reggeli ablakban gyűjtött mintákat minden egyes látogatáskor átlagoltuk, és felhasználtuk az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás meghatározásához.
Alaphelyzet, 14. nap
Százalékos változás a kiindulási értékről a 14. napra az androsztén-dionban (reggeli ablak átlagai)
Időkeret: Alaphelyzet, 14. nap
Az androszténdion százalékos változásait 07:00 órától 1000 óráig (reggeli ablak) minták gyűjtésén keresztül értékelték mind a vizsgálati gyógyszer beadása előtt (azaz a kiindulási érték), mind a 14 napos vizsgálati gyógyszer adagolása után. A reggeli ablakban gyűjtött mintákat minden egyes látogatáskor átlagoltuk, és felhasználtuk az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás meghatározásához.
Alaphelyzet, 14. nap
Százalékos változás a kiindulási értékről a 14. napra a tesztoszteronban (reggeli ablak átlagai)
Időkeret: Alaphelyzet, 14. nap
A tesztoszteron százalékos változását 07:00 órától 1000 óráig (reggeli ablak) minták gyűjtésén keresztül értékelték mind a vizsgálati gyógyszer beadása előtt (azaz a kiindulási érték), mind a 14 napos vizsgálati gyógyszer adagolása után. A reggeli ablakban gyűjtött mintákat minden egyes látogatáskor átlagoltuk, és felhasználtuk az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás meghatározásához.
Alaphelyzet, 14. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurocrine Biosciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. július 2.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 1.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. július 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2024. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NBI-74788-CAH2008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel