Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de NBI-74788 em pacientes pediátricos com hiperplasia adrenal congênita

Critério de inclusão:

1. Estar em boa saúde geral.
2. Ter um diagnóstico clinicamente confirmado de HAC clássico por deficiência de 21-hidroxilase.
3. Estar em um regime estável de tratamento com esteróides para HAC que deve permanecer estável durante todo o estudo.
4. Indivíduos com potencial para engravidar devem ser instruídos sobre o uso adequado de métodos de barreira de contracepção e concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente desde a triagem até a visita final do estudo ou uma janela pré-especificada após a última dose do medicamento do estudo , o que for mais longo.
5. Indivíduos com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e teste de gravidez de urina negativo no início do estudo.
6. Ter um teste de urina negativo para drogas (para drogas ilegais) e teste de bafômetro para álcool na triagem e na linha de base.
7. Estar disposto e ser capaz de aderir ao regime do estudo e aos procedimentos do estudo descritos no protocolo e no formulário de consentimento/consentimento informado, incluindo todos os requisitos no centro de estudo e retorno para a visita de acompanhamento.

Critério de exclusão:

1. Ter uma condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica ou malignidade.
2. Teve uma doença clinicamente significativa dentro de 30 dias após a triagem.
3. Ter um diagnóstico diferencial conhecido ou suspeito de qualquer uma das outras formas conhecidas de HAC clássica.
4. Tem uma história que inclui adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requer terapia diária com glicocorticóides administrados por via oral.
5. São fêmeas grávidas ou lactantes.
6. Tem um histórico de epilepsia ou traumatismo craniano grave.
7. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou taquiarritmia cardíaca.
8. Têm hipersensibilidade a qualquer antagonista do hormônio liberador de corticotropina.
9. Teste positivo na triagem para hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou tenha histórico de resultado positivo.
10. Ter uma história recente (≤1 ano) de abuso de álcool ou drogas, ou evidência atual de dependência de substâncias ou critérios de abuso.
11. Usou quaisquer anticoagulantes ou terapias antiplaquetárias dentro de 30 dias antes da triagem.
12. Tem um distúrbio hemorrágico ativo.
13. Usou qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem inicial ou planeja usar um medicamento experimental (diferente do medicamento do estudo) durante o estudo.
14. Ter uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 56 dias ou plasma doado dentro de 7 dias antes da linha de base.