NBI-74788 在患有先天性肾上腺增生症的儿科受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

纳入标准：

1. 身体健康。
2. 经医学证实诊断为典型的 21-羟化酶缺乏症 CAH。
3. 采用稳定的 CAH 类固醇治疗方案，预计在整个研究过程中保持稳定。
4. 必须指导有生育能力的受试者正确使用屏障避孕方法，并同意从筛选到最后一次研究访视或最后一次研究药物给药后的预定窗口期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕） , 以较长者为准。
5. 有生育能力的受试者必须在筛选时进行阴性妊娠试验并且在基线时进行阴性尿妊娠试验。
6. 在筛选和基线时尿液药物（非法药物）和酒精呼气测试呈阴性。
7. 愿意并能够遵守方案和知情同意书/同意表中描述的研究方案和研究程序，包括研究中心的所有要求并返回进行后续访问。

排除标准：

1. 有临床上显着的不稳定医疗状况或慢性疾病，或恶性肿瘤。
2. 在筛选后 30 天内患有重大医学疾病。
3. 对任何其他已知形式的经典 CAH 有已知或疑似鉴别诊断。
4. 病史包括双侧肾上腺切除术、垂体功能减退症或其他需要每日口服糖皮质激素治疗的病症。
5. 是怀孕或哺乳期的女性。
6. 有癫痫病史或头部严重外伤史。
7. 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史。
8. 对任何促肾上腺皮质激素释放激素拮抗剂过敏。
9. 乙型肝炎、丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 筛查呈阳性，或有阳性结果史。
10. 最近有酒精或药物滥用史（≤ 1 年），或当前有物质依赖或滥用标准的证据。
11. 在筛选前 30 天内使用过任何抗凝剂或抗血小板疗法。
12. 患有活动性出血性疾病。
13. 在初始筛选前 30 天内使用过任何其他研究药物，或计划在研究期间使用研究药物（研究药物除外）。
14. 在基线前 56 天内失血 ≥ 250 mL 或献血或在 7 天内献血。