NBI-74788 在患有先天性肾上腺增生症的儿科受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
2024年7月17日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项 2 期、开放标签、多剂量研究，以评估 NBI-74788 在患有先天性肾上腺增生症的儿科受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这是一项 2 期、开放标签、多剂量、剂量递增研究，旨在评估 NBI-74788 在大约 12 名儿童女性和男性受试者（14 至17 岁）有经典 21-羟化酶缺乏症先天性肾上腺增生症 (CAH) 的医学诊断记录。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Neurocrine Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 身体健康。
- 经医学证实诊断为典型的 21-羟化酶缺乏症 CAH。
- 采用稳定的 CAH 类固醇治疗方案，预计在整个研究过程中保持稳定。
- 必须指导有生育能力的受试者正确使用屏障避孕方法，并同意从筛选到最后一次研究访视或最后一次研究药物给药后的预定窗口期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕） , 以较长者为准。
- 有生育能力的受试者必须在筛选时进行阴性妊娠试验并且在基线时进行阴性尿妊娠试验。
- 在筛选和基线时尿液药物（非法药物）和酒精呼气测试呈阴性。
- 愿意并能够遵守方案和知情同意书/同意表中描述的研究方案和研究程序，包括研究中心的所有要求并返回进行后续访问。
排除标准：
- 有临床上显着的不稳定医疗状况或慢性疾病，或恶性肿瘤。
- 在筛选后 30 天内患有重大医学疾病。
- 对任何其他已知形式的经典 CAH 有已知或疑似鉴别诊断。
- 病史包括双侧肾上腺切除术、垂体功能减退症或其他需要每日口服糖皮质激素治疗的病症。
- 是怀孕或哺乳期的女性。
- 有癫痫病史或头部严重外伤史。
- 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史。
- 对任何促肾上腺皮质激素释放激素拮抗剂过敏。
- 乙型肝炎、丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 筛查呈阳性，或有阳性结果史。
- 最近有酒精或药物滥用史（≤ 1 年），或当前有物质依赖或滥用标准的证据。
- 在筛选前 30 天内使用过任何抗凝剂或抗血小板疗法。
- 患有活动性出血性疾病。
- 在初始筛选前 30 天内使用过任何其他研究药物，或计划在研究期间使用研究药物（研究药物除外）。
- 在基线前 56 天内失血 ≥ 250 mL 或献血或在 7 天内献血。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Crinecerfont 50 毫克 (mg) 每日两次（BID）
Crinecerfont 连续 14 天口服给药。
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Crinecerfont 连续 14 天口服给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清 17-OHP 浓度从基线到第 14 天的百分比变化（晨窗平均值）
大体时间：基线，第 14 天
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通过在研究药物给药前（即基线）和研究药物给药 14 天后 0700 小时至 1000 小时（早晨窗口）收集样本来评估 17-OHP 的变化百分比。
对每次访视今晨窗口期间收集的 2 个样本进行平均，并用于确定相对于基线的百分比变化。
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基线，第 14 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 14 天血清 17-OHP 浓度的百分比变化（24 小时周期）
大体时间：基线，第 14 天
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通过收集研究药物给药前 24 小时（即基线）和研究药物给药后 14 天后的样本来评估 17-OHP 的变化百分比。
计算每次访问时执行连续采样的每个参与者的连续采样值的平均值，并用于确定相对于基线的百分比变化。
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基线，第 14 天
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促肾上腺皮质激素 (ACTH) 从基线到第 14 天的百分比变化（上午窗口平均值）
大体时间：基线，第 14 天
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通过在研究药物给药前（即基线）和研究药物给药 14 天后 0700 小时至 1000 小时（早晨窗口）收集样本来评估 ACTH 的变化百分比。
对每次访问的早晨窗口期间收集的样本进行平均并用于确定相对于基线的百分比变化。
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基线，第 14 天
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雄烯二酮从基线到第 14 天的百分比变化（上午窗口平均值）
大体时间：基线，第 14 天
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通过在研究药物给药前（即基线）和研究药物给药 14 天后 0700 小时至 1000 小时（早晨窗口）收集样品来评估雄烯二酮的百分比变化。
对每次访问的早晨窗口期间收集的样本进行平均并用于确定相对于基线的百分比变化。
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基线，第 14 天
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从基线到第 14 天睾酮水平的百分比变化（早晨窗口平均值）
大体时间：基线，第 14 天
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通过在研究药物给药前（即基线）和研究药物给药 14 天后 0700 小时至 1000 小时（早晨窗口）收集样本来评估睾酮的百分比变化。
对每次访问的早晨窗口期间收集的样本进行平均并用于确定相对于基线的百分比变化。
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基线，第 14 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月12日
初级完成 (实际的)
2021年7月2日
研究完成 (实际的)
2021年7月2日
研究注册日期
首次提交
2019年7月31日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月1日
首次发布 (实际的)
2019年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月17日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NBI-74788-CAH2008
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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