Безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика NBI-74788 у детей с врожденной гиперплазией надпочечников

Критерии включения:

1. Будьте здоровы.
2. Иметь подтвержденный с медицинской точки зрения диагноз классической 21-гидроксилазной недостаточности ВГН.
3. Принимать стабильный режим стероидного лечения ХАГ, который, как ожидается, останется стабильным на протяжении всего исследования.
4. Субъекты с детородным потенциалом должны быть проинструктированы о надлежащем использовании барьерных методов контрацепции и согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) от скрининга до последнего визита в рамках исследования или в заранее установленное время после последней дозы исследуемого препарата. , в зависимости от того, что длиннее.
5. Субъекты с детородным потенциалом должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность на исходном уровне.
6. Иметь отрицательный анализ мочи на наркотики (на запрещенные наркотики) и анализ дыхания на алкоголь при скрининге и исходном уровне.
7. Быть готовым и способным соблюдать режим исследования и процедуры исследования, описанные в протоколе и форме информированного согласия/согласия, включая все требования в исследовательском центре и вернуться для последующего визита.

Критерий исключения:

1. Имеют клинически значимое нестабильное заболевание, хроническое заболевание или злокачественную опухоль.
2. В течение 30 дней после скрининга у вас было серьезное заболевание с медицинской точки зрения.
3. Наличие известного или подозреваемого дифференциального диагноза любой из других известных форм классической ХАГ.
4. Иметь в анамнезе двустороннюю адреналэктомию, гипопитуитаризм или другое состояние, требующее ежедневной терапии пероральными глюкокортикоидами.
5. Беременные или кормящие самки.
6. В анамнезе эпилепсия или серьезная травма головы.
7. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT или сердечной тахиаритмии.
8. Повышенная чувствительность к любым антагонистам кортикотропин-рилизинг-гормона.
9. Положительный результат при скрининге на гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или положительный результат в анамнезе.
10. Иметь недавнюю историю (≤1 года) злоупотребления алкоголем или наркотиками или текущие доказательства зависимости от психоактивных веществ или критериев злоупотребления.
11. Использовали любые антикоагулянты или антитромбоцитарную терапию в течение 30 дней до скрининга.
12. Наличие активного нарушения свертываемости крови.
13. Принимал любой другой исследуемый препарат в течение 30 дней до первоначального скрининга или планирует использовать исследуемый препарат (кроме исследуемого препарата) во время исследования.
14. Иметь кровопотерю ≥250 мл или сдать кровь в течение 56 дней или сдать плазму в течение 7 дней до исходного уровня.