Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av NBI-74788 hos pediatriske personer med medfødt binyrehyperplasi

Inklusjonskriterier:

1. Være i god generell helse.
2. Har en medisinsk bekreftet diagnose klassisk 21-hydroksylase-mangel CAH.
3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH som forventes å forbli stabilt gjennom hele studien.
4. Personer i fertil alder må instrueres om riktig bruk av barriereprevensjonsmetoder og samtykke i å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent fra screening til siste studiebesøk eller et forhåndsspesifisert vindu etter siste dose av studiemedikamentet , avhengig av hva som er lengst.
5. Fertile personer må ha en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline.
6. Ta en negativ urinmedisin (for ulovlige rusmidler) og alkoholpustetest ved screening og baseline.
7. Være villig og i stand til å følge studieregimet og studieprosedyrene beskrevet i protokollen og informert samtykke/samtykkeskjema, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom eller malignitet.
2. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager etter screening.
3. Har en kjent eller mistenkt differensialdiagnose av noen av de andre kjente formene for klassisk CAH.
4. Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever daglig behandling med oralt administrerte glukokortikoider.
5. Er gravide eller ammende kvinner.
6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hodeskade.
7. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
8. Har overfølsomhet overfor kortikotropinfrigjørende hormonantagonister.
9. Test positivt ved screening for hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
10. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller narkotikamisbruk, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller misbrukskriterier.
11. Brukte antikoagulantia eller blodplatehemmende terapi innen 30 dager før screening.
12. Har en aktiv blødningsforstyrrelse.
13. Brukte et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager før første screening, eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiemedisinen) under studien.
14. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 56 dager eller donert plasma innen 7 dager før baseline.