Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av NBI-74788 hos pediatriske personer med medfødt binyrehyperplasi

17. juli 2024 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 2, åpen, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NBI-74788 hos pediatriske personer med medfødt binyrehyperplasi

Dette er en fase 2, åpen, flerdose-, doseeskaleringsstudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til NBI-74788 hos ca. 12 pediatriske kvinnelige og mannlige forsøkspersoner (14 til 17 år) med en dokumentert medisinsk diagnose av klassisk 21-hydroksylase-mangel medfødt adrenal hyperplasi (CAH).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Være i god generell helse.
  2. Har en medisinsk bekreftet diagnose klassisk 21-hydroksylase-mangel CAH.
  3. Vær på et stabilt regime med steroidbehandling for CAH som forventes å forbli stabilt gjennom hele studien.
  4. Personer i fertil alder må instrueres om riktig bruk av barriereprevensjonsmetoder og samtykke i å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent fra screening til siste studiebesøk eller et forhåndsspesifisert vindu etter siste dose av studiemedikamentet , avhengig av hva som er lengst.
  5. Fertile personer må ha en negativ graviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest ved baseline.
  6. Ta en negativ urinmedisin (for ulovlige rusmidler) og alkoholpustetest ved screening og baseline.
  7. Være villig og i stand til å følge studieregimet og studieprosedyrene beskrevet i protokollen og informert samtykke/samtykkeskjema, inkludert alle krav ved studiesenteret og retur for oppfølgingsbesøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller kronisk sykdom eller malignitet.
  2. Hadde en medisinsk signifikant sykdom innen 30 dager etter screening.
  3. Har en kjent eller mistenkt differensialdiagnose av noen av de andre kjente formene for klassisk CAH.
  4. Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi, hypopituitarisme eller annen tilstand som krever daglig behandling med oralt administrerte glukokortikoider.
  5. Er gravide eller ammende kvinner.
  6. Har en historie med epilepsi eller alvorlig hodeskade.
  7. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi.
  8. Har overfølsomhet overfor kortikotropinfrigjørende hormonantagonister.
  9. Test positivt ved screening for hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV), eller har en historie med et positivt resultat.
  10. Har en nylig historie (≤1 år) med alkohol- eller narkotikamisbruk, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller misbrukskriterier.
  11. Brukte antikoagulantia eller blodplatehemmende terapi innen 30 dager før screening.
  12. Har en aktiv blødningsforstyrrelse.
  13. Brukte et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager før første screening, eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiemedisinen) under studien.
  14. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 56 dager eller donert plasma innen 7 dager før baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Crinecerfont 50 milligram (mg) to ganger daglig (BID)
Crinecerfont administrert oralt i 14 påfølgende dager.
Legemiddel: Crinecerfont
Crinecerfont administrert oralt i 14 påfølgende dager.
Andre navn:
  • NBI-74788

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i serum 17-OHP-konsentrasjoner (gjennomsnittlig morgenvindu)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i 17-OHP ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra 0700 timer til 1000 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. De 2 prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i serum 17-OHP-konsentrasjoner (24-timers periode)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i 17-OHP ble vurdert gjennom innsamling av prøver i en 24-timers periode før studielegemiddeladministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Gjennomsnittet av hver deltakers serieprøvetakingsverdier ved hvert besøk der serieprøvetaking ble utført ble beregnet og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i adrenokortikotropt hormon (ACTH) (gjennomsnitt av morgenvinduer)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i ACTH ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i Androstenedione (gjennomsnitt av morgenvinduer)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvise endringer i androstenedion ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring fra baseline til dag 14 i testosteron (gjennomsnitt av morgenvinduer)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14
Prosentvis endring i testosteron ble vurdert gjennom innsamling av prøver fra kl. 07.00 til 10.00 timer (morgenvindu) både før studiemedikamentadministrering (dvs. baseline) og etter 14 dager med studielegemiddeldosering. Prøvene samlet i løpet av dette morgenvinduet ved hvert besøk ble beregnet som gjennomsnitt og brukt til å bestemme prosentvis endring fra baseline.
Grunnlinje, dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

2. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

2. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-74788-CAH2008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på CAH - Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på Crinecerfont

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere