自閉症の困難な行動に対するプロプラノロール
自閉症スペクトラム障害の青年および成人における重度および慢性の困難な行動を治療するための高用量プロプラノロールの使用に関するパイロット/実現可能性研究
攻撃性や自傷行為などの深刻な困難な行動は、自閉症スペクトラム障害 (ASD) を持つ個人の重大な罹患率を引き起こし、生活の質を低下させる可能性があります。 ASD患者の過敏症の治療薬として厳密に研究され、FDAに承認されたのは2つの薬（RisperdalとAbilify）だけです. これらの薬は常に成功するとは限らず、多くの短期的および長期的な副作用があります. 代替薬物療法の選択肢の有効性と安全性を実証する適切に設計された研究が必要です。 高用量のプロプラノロールは、重度の攻撃性を示し、抗精神病薬や気分安定薬に反応しない ASD 患者に有効であるという予備的な証拠があります。 高用量プロプラノロールの安全性に関する懸念により、その臨床応用は制限されています。 高用量プロプラノロールの有効性と安全性を実証する適切に設計された臨床試験は、臨床診療に大きな影響を与え、十分なサービスを受けていない ASD 患者のサブセットの身体的および行動的な生活の質を改善します。
この研究では、高用量のプロプラノロールの安全性と有効性を試験的に検証します。 調査員は、参加者をプロプラノロールまたはプラセボのいずれかにランダムに割り当て、後で各参加者を他のグループにクロスオーバーします。 プロプラノロールは血圧と心機能の変化を引き起こす可能性があるため、各参加者は最初の包括的なテストを完了して、研究全体で心臓の安全性を監視します。 調査官は、遠隔医療とコンピューターベースのテレメトリーを利用して、個人と家族のオフィス訪問の負担を最小限に抑えます。
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照クロスオーバー試験です。 ロバート ウッド ジョンソン メディカル スクールの小児心臓病学チームが完全な心臓検査を実施します。 すべての参加者は、研究のすべての段階を通じて、既存の研究前の投薬を続けます。
研究への参加が認められると、ベースライン期間が開始されます。 ベースライン期間中、認知および適応情報が収集されます。 その後、参加者はプロプラノロール (フェーズ A) またはプラセボ (フェーズ B) にランダムに割り当てられます。 滴定スケジュールは柔軟であり、投与量は長期間にわたって一定に保つことができます。 副作用を管理するための減量はいつでも許可されます。 毎週、家族はオンラインで行動フォームに記入し、遠隔医療を介して研究精神科医と面会します。 初期フェーズ（AまたはB）の後、参加者はウォッシュアウト期間（プロプラノロールまたはプラセボ）を受けます。 その後、他のフェーズ (A または B) に移行します。 クロスオーバー フェーズが完了すると、スタディ ブラインドが解除されます。 その後、参加者はオープンラベル段階に進みます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Department of Pediatrics, Division of Pediatric Neurology, Robert Wood Johnson Medical School
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 12 歳から 30 歳までの男女で、ニュージャージー州在住です。
- Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) または Social Communication Questionnaire (SCQ) を使用した確認を伴う臨床医による自閉症の診断。
次の挑戦的な行動の少なくとも 1 つ。
- 自傷行為（例えば、自分自身を殴る、頭を叩く、または他の体の部分を叩いて、ある程度の組織損傷を引き起こす）;
- 他人に対する身体的攻撃（例：他人に物をぶつけたり、蹴ったり、押したり、投げたりする）;
- 怒りのエピソード中の財産の破壊、機能を妨げる過度の叫び声を含む破壊的な行動。と
- 挑戦的な行動は、一般的に（必ずしも排他的ではありませんが）合同感情（つまり、 研究精神科医によって決定されるように、怒りまたは攻撃的な怒り）。
- 1 つの抗精神病薬を含む少なくとも 2 つの向精神薬による薬理学的治療は、不適切な結果をもたらしました (1 つまたは複数の薬の部分的な改善は研究に受け入れられます)。
- Clinical Global Impression 重症度スケール スコア 6 または 7。
- 異常な行動チェックリスト - コミュニティ過敏性スケール スコアが 18 以上。
- 医学的および心臓のクリアランス。
除外基準:
- -喘息または喘息の病歴または気管支収縮を伴う障害。
- 高用量でのプロプラノロールの使用が禁忌となる心臓病。
- -制御不能な発作障害（参加者は過去1年以内に発作を起こした、および/または過去6か月間に発作薬を変更しました）。
- 糖尿病またはケトアシドーシスの病歴。
- -プロプラノロールの使用を禁忌とする他の医学的障害または薬物。
- -プロプラノロールに対するアレルギーまたは有害反応の病歴。
- 妊娠。
- 薬物の除外には、クロニジン/グアンファシン/ジゴキシンまたは血圧に影響を与える他の薬物が含まれます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループA：まずプロプラノロール
このグループにランダムに割り当てられた参加者は、最初にプロプラノロールを受け取ります。 ウォッシュアウト期間の後、彼らはプラセボを受け取ります. プロプラノロールは、液体または錠剤の形で投与されます。 |
プロプラノロールは、高血圧、不整脈、振戦の治療に使用されるベータ遮断薬です。
心臓発作の後に使用され、片頭痛や胸の痛みを防ぎます。
また、不安症やPTSDにも適応外で使用されています。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：グループ B: プラセボが最初
このグループにランダムに割り当てられた参加者は、最初にプラセボを受け取ります。 ウォッシュアウト期間の後、彼らはプロプラノロールを受け取ります. プラセボは治験薬プロプラノロールと同じように見えます. |
プロプラノロールは、高血圧、不整脈、振戦の治療に使用されるベータ遮断薬です。
心臓発作の後に使用され、片頭痛や胸の痛みを防ぎます。
また、不安症やPTSDにも適応外で使用されています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常な動作チェックリスト - コミュニティ（ABC-C）刺激性サブスケールスコア
時間枠：滴定スケジュールは、個々の応答に基づいて異なります。それは事前に決定されていませんでした。平均して、プラセボは8週間で、プロプラノロールは滴定を含む11週間でした。最後のベースラインスコアとプラセボおよびプロプラノロール相の最後のスコアを分析しました。
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異常な行動チェックリスト - コミュニティ（ABC-C）は、知的障害および発達障害のある人々の薬物やその他の治療効果を測定する行動チェックリストです。
それは、さまざまな行動上の問題を説明する58の項目に基づいて、いらいら、嗜眠、不適切な発話、多動性、およびステレオタイプを含む5つのサブスケールで構成されています。
各アイテムは、リッカートスケールでスコアリングされます。1=まったく問題ではなく、3 =問題は程度が深刻です。
過敏性サブスケールは、主要な依存測定値として機能しました。
過敏性サブスケールの最小スコアは0で、最大スコアは45です。
スコアの低下は、より良い結果を表します。
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滴定スケジュールは、個々の応答に基づいて異なります。それは事前に決定されていませんでした。平均して、プラセボは8週間で、プロプラノロールは滴定を含む11週間でした。最後のベースラインスコアとプラセボおよびプロプラノロール相の最後のスコアを分析しました。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床グローバルな印象改善（CGI-I）スケール
時間枠：滴定スケジュールは、個々の応答に基づいて異なります。それは事前に決定されていませんでした。平均して、プラセボは8週間で、プロプラノロールは滴定を含む11週間でした。最後のベースラインスコアとプラセボおよびプロプラノロール相の最後のスコアを分析しました。
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CGI-Sと同じスケールを使用して、ベースラインと比較して全体的な臨床状態を判断するために、研究精神科医によって臨床的グローバルな印象改善（CGI-I）スケールが使用されます。
研究精神科医は、ベースラインからの改善を評価します。
CGIは、症状を評価する7ポイントの主観スケールで構成されています。
スコアの低下は、より良い結果を表しています。
1、2、および3のスコアは、それぞれ正常、症状のある程度の存在、および軽度の行動を表します。
4のスコアは中程度の動作を表します。
5、6、および7のスコアは、それぞれ最も深刻な行動の中で、マークされた、深刻なものを表しています。
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滴定スケジュールは、個々の応答に基づいて異なります。それは事前に決定されていませんでした。平均して、プラセボは8週間で、プロプラノロールは滴定を含む11週間でした。最後のベースラインスコアとプラセボおよびプロプラノロール相の最後のスコアを分析しました。
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Barbie Zimmerman-Bier, M.D.、Rutgers, The State University of New Jersey
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro20170001942
- CAUT17 APL025 (その他の助成金/資金番号：NJ Governor's Council)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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