Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Propranolol for utfordrende atferd ved autisme

15. mai 2025 oppdatert av: Barbie Zimmerman-Bier, M.D., Rutgers, The State University of New Jersey

En pilot-/gjennomførbarhetsstudie av bruk av høydose propranolol for å behandle alvorlig og kronisk utfordrende atferd hos ungdom og voksne med autismespekterforstyrrelser

Alvorlig utfordrende atferd som aggresjon og selvskading kan forårsake betydelig sykelighet og redusere livskvaliteten for personer med autismespektrumforstyrrelser (ASD). Det er bare to medisiner (Risperdal og Abilify) grundig studert og FDA-godkjent for behandling av irritabilitet hos personer med ASD. Disse medisinene er ikke alltid vellykkede og har mange kort- og langsiktige bivirkninger. Godt utformede studier som viser effekt og sikkerhet ved alternativ medisinbehandling er nødvendig. Det er foreløpige bevis for at høydose propranolol kan være effektivt hos personer med ASD som viser alvorlig aggresjon og ikke har respondert på antipsykotika eller humørstabilisatorer. Bekymringer angående sikkerheten til høydose propranolol har begrenset dens kliniske anvendelse. Godt utformede kliniske studier som viser effektiviteten og sikkerheten til høydose propranolol vil ha betydelige effekter på klinisk praksis og forbedre den fysiske og atferdsmessige livskvaliteten for en undertjent undergruppe av individer med ASD.

Denne studien vil pilotere sikkerheten og effekten av høydose propranolol. Etterforskerne vil tilfeldig tildele deltakerne enten propranolol eller placebo, og deretter krysse hver deltaker til den andre gruppen. Siden propranolol kan forårsake endringer i blodtrykk og hjertefunksjon, vil hver deltaker fullføre innledende omfattende testing for å overvåke hjertesikkerhet gjennom hele studien. Etterforskerne vil bruke telemedisin og datamaskinbasert telemetri for å minimere belastningen av kontorbesøk på individet og familien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert crossover-studie. En fullstendig hjerteundersøkelse vil bli utført av det pediatriske kardiologiteamet ved Robert Wood Johnson Medical School. Alle deltakerne vil forbli på sine eksisterende medisiner før studien gjennom alle faser av studien.

Når du er tatt opp til studiet, vil en basisperiode begynne. I løpet av basisperioden vil kognitiv og adaptiv informasjon bli samlet inn. Deltakeren vil deretter bli tilfeldig tildelt propranolol (fase A) eller placebo (fase B). Titreringsskjemaet vil være fleksibelt og dosen kan holdes stabil i en lengre periode. Dosereduksjon for å håndtere bivirkninger er tillatt når som helst. Hver uke vil familien fylle ut atferdsskjemaer på nettet og møte studiepsykiateren via telemedisin. Etter den innledende fasen (A eller B), vil deltakerne gjennomgå en utvaskingsperiode (enten propranolol eller placebo). Deretter vil de gå over til den andre fasen (A eller B). Etter fullføring av crossover-fasen vil studiegardinen bli ødelagt. Deltakeren vil deretter fortsette i open label-fasen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Department of Pediatrics, Division of Pediatric Neurology, Robert Wood Johnson Medical School

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner i alderen 12-30 år og er bosatt i delstaten New Jersey.
  2. Diagnose av autisme utført av en kliniker med bekreftelse ved hjelp av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) eller Social Communication Questionnaire (SCQ).

  3. Minst én av følgende utfordrende atferd.

    1. Selvskadende atferd (f.eks. å slå seg selv, banking med hodet eller banking i andre kroppsdeler som forårsaker en viss grad av vevsskade);
    2. Fysisk aggresjon mot andre (f.eks. slå, sparke, dytte eller kaste gjenstander mot andre);
    3. Forstyrrende atferd inkludert ødeleggelse av eiendom under sinneepisoder, overdreven skriking som forstyrrer funksjonen; og
    4. Den utfordrende atferden er generelt (men ikke nødvendigvis utelukkende) assosiert med en kongruent affekt (dvs. sinne eller raseri ved aggresjon) som bestemt av studiepsykiateren.
  4. Farmakologisk behandling med minst to psykotrope medisiner inkludert en antipsykotisk medisin har gitt utilstrekkelig utfall (delvis forbedring av ett eller flere medisiner er akseptabelt for studien).
  5. Clinical Global Impression Severity-skalaen poengsum på 6 eller 7.
  6. Sjekkliste for avvikende atferd – skala for lokalsamfunnsirritasjon er på eller over 18.
  7. Medisinsk og hjerteklarering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Astma eller en historie med astma eller lidelser som involverer bronkokonstriksjon.
  2. Hjertesykdommer der bruk av propranolol i høye doser er kontraindisert.
  3. Ukontrollert anfallsforstyrrelse (deltaker hadde et anfall i løpet av det siste året og/eller endringer i anfallsmedisinering siste seks måneder).
  4. Diabetes eller en historie med ketoacidose.
  5. Enhver annen medisinsk lidelse eller medisin som vil kontraindisere bruken av propranolol.
  6. Anamnese med allergi eller bivirkning på propranolol.
  7. Svangerskap.
  8. Medikamentekskluderinger inkluderer klonidin/guanfacin/digoksin eller andre medisiner som påvirker blodtrykket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A: Propranolol først

Deltakere tilfeldig tildelt denne gruppen vil motta Propranolol først. Etter utvaskingsperioden vil de få placebo.

Propranolol vil bli gitt i flytende eller pilleform.
Legemiddel: Propranolol
Propranolol er en betablokker som brukes til å behandle høyt blodtrykk, uregelmessige hjerteslag og skjelvinger. Den brukes etter et hjerteinfarkt og for å forhindre migrene og brystsmerter. Det brukes også off-label for angst og PTSD.
Andre navn:
  • Inderal
Placebo komparator: Gruppe B: Placebo først

Deltakere som er tilfeldig tildelt denne gruppen vil motta placebo først. Etter utvaskingsperioden vil de få Propranolol.

Placebo vil se identisk ut med studiemedisinen Propranolol.
Legemiddel: Propranolol
Propranolol er en betablokker som brukes til å behandle høyt blodtrykk, uregelmessige hjerteslag og skjelvinger. Den brukes etter et hjerteinfarkt og for å forhindre migrene og brystsmerter. Det brukes også off-label for angst og PTSD.
Andre navn:
  • Inderal

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avvikende atferdssjekkliste-fellesskap (ABC-C) Irritabilitetsunderskala score
Tidsramme: Titreringsplan varierte basert på individuell respons; Det var ikke forhåndsbestemt. I gjennomsnitt var placebo 8 uker og propranolol var 11 uker, inkludert titrering. Den siste baseline -poengsummen og de siste score fra placebo- og propranololfaser ble analysert.
Den avvikende atferdssjekklisten-fellesskap (ABC-C) er en atferdssjekkliste som måler medikamentell medikament og andre behandlingseffekter hos personer med intellektuelle og utviklingshemmede. Det består av fem underskalaer, inkludert irritabilitet, slapphet, upassende tale, hyperaktivitet og stereotypi basert på 58 elementer som beskriver forskjellige atferdsproblemer. Hvert element blir scoret på en Likert -skala: 1 = slett ikke et problem, til 3 = problemet er alvorlig i grad. Irritabilitetsunderskalaen fungerte som det primære avhengige tiltaket. Minimumsscore på underskalaen for irritabilitet er 0 og maksimal poengsum er 45. Lavere score representerer bedre utfall.
Titreringsplan varierte basert på individuell respons; Det var ikke forhåndsbestemt. I gjennomsnitt var placebo 8 uker og propranolol var 11 uker, inkludert titrering. Den siste baseline -poengsummen og de siste score fra placebo- og propranololfaser ble analysert.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) skala
Tidsramme: Titreringsplan varierte basert på individuell respons; Det var ikke forhåndsbestemt. I gjennomsnitt var placebo 8 uker og propranolol var 11 uker, inkludert titrering. Den siste baseline -poengsummen og de siste score fra placebo- og propranololfaser ble analysert.
Den kliniske globale Impression Improvement (CGI-I) skalaen brukes av studiepsykiateren for å bedømme den generelle kliniske tilstanden i forhold til baseline ved å bruke samme skala som CGI-S. Studiepsykiateren vil vurdere forbedringen fra baseline. CGI består av en 7-punkts subjektiv skala som vurderer symptomet. Lavere score representerer bedre resultater. Poeng på henholdsvis 1, 2 og 3 representerer normal, en viss tilstedeværelse av symptomer og mild atferd. En poengsum på 4 representerer moderat oppførsel. Poeng på 5, 6 og 7 representerer henholdsvis merket, alvorlig og blant de alvorligste oppførselen.
Titreringsplan varierte basert på individuell respons; Det var ikke forhåndsbestemt. I gjennomsnitt var placebo 8 uker og propranolol var 11 uker, inkludert titrering. Den siste baseline -poengsummen og de siste score fra placebo- og propranololfaser ble analysert.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rutgers, The State University of New Jersey

Samarbeidspartnere

New York State Institute for Basic Research
New Jersey Governor's Council for Medical Research and Treatment of Autism

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Barbie Zimmerman-Bier, M.D., Rutgers, The State University of New Jersey

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro20170001942
  • CAUT17 APL025 (Annet stipend/finansieringsnummer: NJ Governor's Council)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Propranolol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere