Propranololi haastavaan käyttäytymiseen autismissa
Pilotti-/toteutettavuustutkimus suuriannoksisen propranololin käytöstä vakavan ja kroonisen haastavan käytöksen hoidossa nuorilla ja aikuisilla, joilla on autismikirjon häiriöitä
Vaikeat haastavat käytökset, kuten aggressio ja itsensä vahingoittaminen, voivat aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta ja heikentää autismispektrihäiriöistä (ASD) kärsivien henkilöiden elämänlaatua. Vain kaksi lääkettä (Risperdal ja Abilify) on tutkittu tarkasti ja FDA:n hyväksymä ASD-potilaiden ärtyneisyyden hoitoon. Nämä lääkkeet eivät aina ole onnistuneita, ja niillä on monia lyhyt- ja pitkäaikaisia sivuvaikutuksia. Tarvitaan hyvin suunniteltuja tutkimuksia, jotka osoittavat vaihtoehtoisten lääkehoitovaihtoehtojen tehokkuuden ja turvallisuuden. On alustavaa näyttöä siitä, että suuriannoksinen propranololi voi olla tehokas ASD-potilailla, jotka osoittavat vakavaa aggressiota ja jotka eivät ole reagoineet psykoosilääkkeisiin tai mielialan stabilointiaineisiin. Suuriannoksisen propranololin turvallisuuteen liittyvät huolet ovat rajoittaneet sen kliinistä käyttöä. Hyvin suunnitelluilla kliinisillä tutkimuksilla, jotka osoittavat suuriannoksisen propranololin tehokkuuden ja turvallisuuden, on merkittäviä vaikutuksia kliiniseen käytäntöön ja ne parantavat fyysistä ja käyttäytymiseen liittyvää elämänlaatua heikosti hoidetussa ASD-potilasryhmässä.
Tämä tutkimus pilotoi suuriannoksisen propranololin turvallisuutta ja tehoa. Tutkijat määräävät osallistujat satunnaisesti joko propranololiin tai lumelääkkeeseen ja siirtävät myöhemmin kunkin osallistujan toiseen ryhmään. Koska propranololi voi aiheuttaa muutoksia verenpaineessa ja sydämen toiminnassa, jokainen osallistuja suorittaa alustavat kattavat testit sydämen turvallisuuden seuraamiseksi koko tutkimuksen ajan. Tutkijat käyttävät telelääketieteen ja tietokonepohjaisen telemetrian avulla minimoimaan toimistokäyntien taakkaa yksilölle ja perheelle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu crossover-tutkimus. Robert Wood Johnson Medical Schoolin lasten kardiologian tiimi suorittaa täydellisen sydäntutkimuksen. Kaikki osallistujat jatkavat olemassa olevaa tutkimusta edeltävää lääkitystään tutkimuksen kaikissa vaiheissa.
Kun tutkimukseen on hyväksytty, alkaa perusjakso. Perusjakson aikana kerätään kognitiivista ja adaptiivista tietoa. Osallistuja määrätään sitten satunnaisesti propranololiin (vaihe A) tai lumelääkkeeseen (vaihe B). Titrausaikataulu on joustava ja annos voidaan pitää vakaana pitkän ajan. Annoksen pienentäminen sivuvaikutusten hallitsemiseksi on sallittu milloin tahansa. Joka viikko perhe täyttää käyttäytymislomakkeita verkossa ja tapaa tutkimuspsykiatrin telelääketieteen kautta. Alkuvaiheen (A tai B) jälkeen osallistujat läpikäyvät poistumisjakson (joko propranololi tai lumelääke). Sitten he siirtyvät toiseen vaiheeseen (A tai B). Crossover-vaiheen päätyttyä tutkimusverho rikotaan. Tämän jälkeen osallistuja jatkaa avoimen levyn vaiheeseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Department of Pediatrics, Division of Pediatric Neurology, Robert Wood Johnson Medical School
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset ovat 12–30-vuotiaita ja asuvat New Jerseyn osavaltiossa.
- Kliinikon suorittaa autismin diagnoosi, joka on vahvistettu autismin diagnostisen havainnointiaikataulun (ADOS) tai Social Communication Questionnairen (SCQ) avulla.
Ainakin yksi seuraavista haastavista käytöksistä.
- Itseään vahingoittava käyttäytyminen (esim. itsensä lyöminen, pään hakkaaminen tai muiden ruumiinosien lyöminen, mikä aiheuttaa jonkinasteista kudosvauriota);
- Fyysinen aggressio muita kohtaan (esim. lyöminen, potkiminen, työntäminen tai muiden esineiden heittäminen);
- Häiritsevä käytös, mukaan lukien omaisuuden tuhoaminen vihajaksojen aikana, liiallinen huutaminen, joka häiritsee toimintaa; ja
- Haastava käyttäytyminen liittyy yleensä (mutta ei välttämättä yksinomaan) yhteneväiseen vaikutukseen (ts. viha tai raivo aggressiivisesti) tutkimuspsykiatrin määrittämänä.
- Farmakologinen hoito vähintään kahdella psykotrooppisella lääkkeellä, mukaan lukien yksi antipsykoottinen lääke, on tuottanut riittämättömän tuloksen (osittainen parannus yhdellä tai useammalla lääkkeellä on hyväksyttävä tutkimuksessa).
- Kliinisen globaalin vaikutelman vakavuusasteikko 6 tai 7.
- Poikkeavan käytöksen tarkistuslista – Yhteisön ärtyneisyysasteikon pistemäärä 18 tai yli.
- Lääketieteellinen ja sydänpuhdistuma.
Poissulkemiskriteerit:
- Astma tai mikä tahansa astma tai mikä tahansa sairaus, johon liittyy keuhkoputkien supistumista.
- Sydänsairaudet, joissa propranololin käyttö suurina annoksina olisi vasta-aiheista.
- Hallitsematon kohtaushäiriö (osallistujalla oli kohtaus viimeisen vuoden aikana ja/tai kouristuskohtauslääkitys on muuttunut viimeisen kuuden kuukauden aikana).
- Diabetes tai aiempi ketoasidoosi.
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen häiriö tai lääkitys, joka olisi vasta-aiheinen propranololin käytölle.
- Aiemmat allergiat tai haittavaikutukset propranololille.
- Raskaus.
- Lääkitysrajoituksia ovat klonidiini/guanfasiini/digoksiini tai muut verenpaineeseen vaikuttavat lääkkeet.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A: Propranololi ensin
Tähän ryhmään satunnaisesti määrätyt osallistujat saavat ensin propranololia. Pesujakson jälkeen he saavat Placeboa. Propranololia annetaan nestemäisenä tai pillerimuodossa. |
Propranololi on beetasalpaaja, jota käytetään korkean verenpaineen, epäsäännöllisten sydämenlyöntien ja vapinan hoitoon.
Sitä käytetään sydänkohtauksen jälkeen ja estämään migreenipäänsärkyä ja rintakipua.
Sitä käytetään myös off-labelin ahdistukseen ja PTSD:hen.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ryhmä B: Placebo ensin
Tähän ryhmään satunnaisesti määrätyt osallistujat saavat ensin Placebon. Huuhtelujakson jälkeen he saavat Propranololia. Plasebo näyttää samalta kuin tutkimuslääke Propranolol. |
Propranololi on beetasalpaaja, jota käytetään korkean verenpaineen, epäsäännöllisten sydämenlyöntien ja vapinan hoitoon.
Sitä käytetään sydänkohtauksen jälkeen ja estämään migreenipäänsärkyä ja rintakipua.
Sitä käytetään myös off-labelin ahdistukseen ja PTSD:hen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-Community (ABC-C) ärtyneisyys ala-asteikon pisteet
Aikaikkuna: Titrausaikataulu vaihteli yksilöllisen vastauksen perusteella; Se ei ollut ennalta määrätty. Keskimäärin lumelääke oli 8 viikkoa ja propranololi oli 11 viikkoa, mukaan lukien titraus. Viimeinen peruspiste ja viimeiset pistemäärät lumelääke- ja propranololifaasista analysoitiin.
|
Poikkeava käyttäytymisen tarkistuslista-Community (ABC-C) on käyttäytymisen tarkistuslista, joka mittaa lääkkeitä ja muita hoitovaikutuksia henkisellä ja kehitysvammaisilla ihmisillä.
Se koostuu viidestä ala -asteikosta, mukaan lukien ärtyneisyys, letargia, sopimaton puhe, hyperaktiivisuus ja stereotyyppi, joka perustuu 58 kohteeseen, jotka kuvaavat erilaisia käyttäytymisongelmia.
Jokainen esine pisteytetään Likert -asteikolla: 1 = ei ollenkaan ongelma, 3 = ongelma on astetta vakava.
Ärrattavuusaliasteikko toimi ensisijaisena riippuvaisena toimenpiteenä.
Äristävyysalatasuhteessa oleva minimipiste on 0 ja enimmäispiste on 45.
Pienet pisteet edustavat parempaa lopputulosta.
|
Titrausaikataulu vaihteli yksilöllisen vastauksen perusteella; Se ei ollut ennalta määrätty. Keskimäärin lumelääke oli 8 viikkoa ja propranololi oli 11 viikkoa, mukaan lukien titraus. Viimeinen peruspiste ja viimeiset pistemäärät lumelääke- ja propranololifaasista analysoitiin.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliininen globaali vaikutelman parantaminen (CGI-I) asteikko
Aikaikkuna: Titrausaikataulu vaihteli yksilöllisen vastauksen perusteella; Se ei ollut ennalta määrätty. Keskimäärin lumelääke oli 8 viikkoa ja propranololi oli 11 viikkoa, mukaan lukien titraus. Viimeinen peruspiste ja viimeiset pistemäärät lumelääke- ja propranololifaasista analysoitiin.
|
Tutkimuksen psykiatri käyttää kliinisen globaalin vaikutelman parantamisen (CGI-I) asteikkoa arvioidakseen kokonaiskliinistä tilaa lähtötilanteessa samalla asteikolla kuin CGI-S.
Tutkimuspsykiatri arvioi parannuksen lähtötilanteesta.
CGI koostuu 7-pisteisestä subjektiivisesta asteikosta, joka arvioi oireita.
Pienet pisteet edustavat parempia tuloksia.
Pisteet 1, 2 ja 3 edustavat normaalia, vastaavasti oireiden ja lievää käyttäytymistä.
Pistemäärä 4 edustaa kohtalaista käyttäytymistä.
Pisteet 5, 6 ja 7 edustavat merkittävää, vakavia ja vakavimpia käyttäytymisiä.
|
Titrausaikataulu vaihteli yksilöllisen vastauksen perusteella; Se ei ollut ennalta määrätty. Keskimäärin lumelääke oli 8 viikkoa ja propranololi oli 11 viikkoa, mukaan lukien titraus. Viimeinen peruspiste ja viimeiset pistemäärät lumelääke- ja propranololifaasista analysoitiin.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Barbie Zimmerman-Bier, M.D., Rutgers, The State University of New Jersey
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Poikkeava motorinen käyttäytyminen dementiassa
- Mielenterveyshäiriöt
- Käyttäytymisoireet
- Neurokehityshäiriöt
- Lapsen kehityshäiriöt, leviävät
- Autismispektrihäiriö
- Kehitysvammat
- Autistinen häiriö
- Aggressio
- Itseään vahingoittava käytös
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Neurotransmitterit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Adrenergiset aineet
- Vasodilataattorit
- Verenpainetta alentavat aineet
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Propranololi
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro20170001942
- CAUT17 APL025 (Muu apuraha/rahoitusnumero: NJ Governor's Council)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Propranololi
-
University Hospital, GenevaKeskeytettyIB-vaiheen ihomelanooma | Vaihe III Ihomelanooma | Vaihe II Ihon melanoomaSveitsi
-
Douglas Mental Health University InstituteValmisTraumaan ja stressiin liittyvät häiriöt | Posttraumaattinen stressihäiriö | SopeutumishäiriötKanada
-
MetroHealth Medical CenterValmisPitkä QT-oireyhtymä | Sydämen repolarisaatio
-
Par Pharmaceutical, Inc.SFBC AnapharmValmisBioekvivalenssin määrittäminen Fed-olosuhteissa
-
University of North Carolina, Chapel HillPeruutettu
-
Azienda Ospedaliero, Universitaria MeyerValmisKeskosten retinopatiaItalia
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Institutes of Health (NIH); University of Florida; National Institute... ja muut yhteistyökumppanitValmis
-
University of VirginiaTuntematonCavernous epämuodostumat, aivojen ja/tai selkäranganYhdysvallat
-
University of AarhusAarhus University HospitalTuntematonTemporomandibulaariset nivelsairaudet | Myofaskiaaliset temporomandibulaariset häiriötTanska
-
University Hospital, ToulouseRekrytointi