Propranolol az autizmus kihívásait jelentő viselkedésekre
Kísérleti/megvalósíthatósági tanulmány a nagy dózisú propranolol súlyos és krónikus kihívást jelentő magatartások kezelésére autista spektrumzavarban szenvedő serdülőknél és felnőtteknél
Az olyan súlyos, kihívást jelentő viselkedési formák, mint az agresszió és az önsérülés, jelentős megbetegedést okozhatnak, és ronthatják az autizmus spektrum zavarokkal (ASD) szenvedő egyének életminőségét. Csak két gyógyszer (Risperdal és Abilify) van alaposan tanulmányozott és az FDA által jóváhagyott az ASD-vel küzdő egyének ingerlékenységének kezelésére. Ezek a gyógyszerek nem mindig sikeresek, és sok rövid és hosszú távú mellékhatásuk van. Jól megtervezett tanulmányokra van szükség, amelyek bizonyítják az alternatív gyógyszeres kezelési lehetőségek hatékonyságát és biztonságosságát. Előzetes bizonyítékok vannak arra vonatkozóan, hogy a nagy dózisú propranolol hatásos lehet olyan ASD-ben szenvedő egyéneknél, akik súlyos agressziót mutatnak, és nem reagáltak az antipszichotikumokra vagy a hangulatstabilizátorokra. A nagy dózisú propranolol biztonságosságával kapcsolatos aggályok korlátozták klinikai alkalmazását. A nagy dózisú propranolol hatékonyságát és biztonságosságát bizonyító jól megtervezett klinikai vizsgálatok jelentős hatást gyakorolnak a klinikai gyakorlatra, és javítják az ASD-ben szenvedő egyének alullátott alcsoportjának fizikai és viselkedési életminőségét.
Ez a tanulmány a nagy dózisú propranolol biztonságosságát és hatásosságát próbálja ki. A kutatók véletlenszerűen a résztvevőket propranololhoz vagy placebóhoz rendelik, majd minden résztvevőt átvesznek a másik csoportba. Mivel a propranolol változásokat okozhat a vérnyomásban és a szívműködésben, minden résztvevőnek el kell végeznie a kezdeti átfogó vizsgálatot, hogy figyelemmel kísérje a szívbiztonságot a vizsgálat során. A nyomozók távorvoslást és számítógépes telemetriát alkalmaznak, hogy minimalizálják az egyénre és a családra nehezedő irodalátogatások terhét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat. A teljes szívvizsgálatot a Robert Wood Johnson Medical School gyermekkardiológiai csapata végzi. Minden résztvevő a vizsgálat minden szakaszában a meglévő, vizsgálat előtti gyógyszeres kezelést fogja alkalmazni.
A vizsgálatba való felvétel után egy alapidőszak kezdődik. Az alapidőszakban kognitív és adaptív információkat gyűjtenek. A résztvevőt ezután véletlenszerűen propranololra (A fázis) vagy placebóra (B fázis) osztják be. A titrálási ütemezés rugalmas lesz, és az adagot hosszabb ideig állandóan lehet tartani. A mellékhatások kezelése érdekében a dózis csökkentése bármikor megengedett. A család minden héten online tölt ki viselkedési űrlapokat, és távorvosláson keresztül találkozik a tanulmányozó pszichiáterrel. A kezdeti fázist (A vagy B) követően a résztvevők kimosási időszakon mennek keresztül (propranolol vagy placebo). Ezután átlépnek a másik fázisba (A vagy B). A keresztezési fázis befejeztével a tanulmányi roló letörik. A résztvevő ezután a nyílt címkés szakaszban folytatja.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Department of Pediatrics, Division of Pediatric Neurology, Robert Wood Johnson Medical School
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 12-30 év közötti férfiak és nők, New Jersey államban élnek.
- Az autizmus diagnosztizálása klinikus által, az Autizmus Diagnosztikai Megfigyelési Menetrend (ADOS) vagy a Social Communication Questionnaire (SCQ) segítségével történő megerősítéssel.
Az alábbi kihívást jelentő viselkedések legalább egyike.
- Önkárosító viselkedések (pl. önmaga megütése, fej ütése vagy más testrészek ütése, ami bizonyos fokú szövetkárosodást okoz);
- Másokkal szembeni fizikai agresszió (pl. ütés, rúgás, tárgyak lökése vagy mások felé dobása);
- Bomlasztó viselkedés, beleértve a tulajdon megsemmisítését haragepizódok során, túlzott sikoltozás, amely zavarja a működést; és
- A kihívást jelentő viselkedések általában (de nem feltétlenül kizárólag) egy egybevágó affektushoz kapcsolódnak (pl. harag vagy düh agresszió esetén) a vizsgálati pszichiáter megállapította.
- A farmakológiai kezelés legalább két pszichotróp, köztük egy antipszichotikus gyógyszerrel nem hozott megfelelő eredményt (egy vagy több gyógyszer részleges javulása elfogadható a vizsgálat számára).
- A klinikai globális benyomás súlyossági skála pontszáma 6 vagy 7.
- Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista – A közösségi ingerlékenység skála pontszáma 18 vagy annál magasabb.
- Orvosi és szívelégtelenség.
Kizárási kritériumok:
- Asztma vagy bármilyen asztma anamnézisében vagy bármilyen hörgőszűkülettel járó rendellenesség.
- Szívbetegségek, amelyekben a propranolol nagy dózisban történő alkalmazása ellenjavallt.
- Kontrollálatlan rohamzavar (a résztvevőnek rohama volt az elmúlt évben, és/vagy megváltozott a rohamok gyógyszere az elmúlt hat hónapban).
- Cukorbetegség vagy a kórtörténetben szereplő ketoacidózis.
- Bármilyen egyéb olyan betegség vagy gyógyszer, amely ellenjavallja a propranolol alkalmazását.
- A propranololra adott allergia vagy mellékhatás anamnézisében.
- Terhesség.
- A gyógyszeres kezelés kizárása közé tartozik a klonidin/guanfacin/digoxin vagy más, a vérnyomást befolyásoló gyógyszerek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A csoport: először a propranolol
Az ebbe a csoportba véletlenszerűen besorolt résztvevők először Propranololt kapnak. A kimosódási időszak után placebót kapnak. A propranololt folyékony vagy tabletta formájában adják be. |
A propranolol egy béta-blokkoló, amelyet magas vérnyomás, szabálytalan szívverés és remegés kezelésére használnak.
Szívinfarktus után, valamint migrénes fejfájás és mellkasi fájdalom megelőzésére használják.
A szorongás és a PTSD kezelésére is használják.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: B csoport: Placebo első
Az ebbe a csoportba véletlenszerűen besorolt résztvevők először placebót kapnak. A kimosódási időszak után Propranololt kapnak. A placebo megegyezik a Propranolol vizsgálati gyógyszerrel. |
A propranolol egy béta-blokkoló, amelyet magas vérnyomás, szabálytalan szívverés és remegés kezelésére használnak.
Szívinfarktus után, valamint migrénes fejfájás és mellkasi fájdalom megelőzésére használják.
A szorongás és a PTSD kezelésére is használják.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Aberráns viselkedés-ellenőrző lista-Közösségi (ABC-C) ingerlékenységi pontszámok
Időkeret: A titrálási ütemterv az egyéni válaszok alapján változott; Nem volt előre meghatározva. Átlagosan a placebo 8 hét volt, a propranolol pedig 11 hét volt, beleértve a titrálást is. Az utolsó kiindulási pontszámot, valamint a placebo és a propranolol fázisának utolsó pontszámait elemezték.
|
A rendellenes viselkedés ellenőrzőlista-Közösség (ABC-C) egy olyan viselkedés-ellenőrző lista, amely a szellemi és fejlődési fogyatékossággal élő emberek gyógyszer- és egyéb kezelési hatásait méri.
Öt alskálából áll, beleértve az ingerlékenységet, a letargiát, a nem megfelelő beszédet, a hiperaktivitást és a sztereotípiát, amely 58 tételen alapul, amelyek különféle viselkedési problémákat írnak le.
Minden tételt Likert skálán pontoznak: 1 = Egyáltalán nem probléma, 3 = a probléma fokonként súlyos.
Az ingerlékenységi alskála elsődleges függő intézkedésként szolgált.
Az ingerlékenységi alskálán lévő minimális pontszám 0, a maximális pontszám pedig 45.
Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményt jelentenek.
|
A titrálási ütemterv az egyéni válaszok alapján változott; Nem volt előre meghatározva. Átlagosan a placebo 8 hét volt, a propranolol pedig 11 hét volt, beleértve a titrálást is. Az utolsó kiindulási pontszámot, valamint a placebo és a propranolol fázisának utolsó pontszámait elemezték.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai globális benyomásjavító (CGI-I) skála
Időkeret: A titrálási ütemterv az egyéni válaszok alapján változott; Nem volt előre meghatározva. Átlagosan a placebo 8 hét volt, a propranolol pedig 11 hét volt, beleértve a titrálást is. Az utolsó kiindulási pontszámot, valamint a placebo és a propranolol fázisának utolsó pontszámait elemezték.
|
A klinikai globális benyomás-javítási (CGI-I) skálát a tanulmány pszichiáter használja, hogy megítélje a teljes klinikai állapotot az alapvonalhoz viszonyítva, ugyanolyan skálán, mint a CGI-S.
A tanulmányi pszichiáter értékelni fogja a javulást az alapvonalhoz képest.
A CGI egy 7-pontos szubjektív skálán áll, amely felméri a tünetet.
Az alacsonyabb pontszámok jobb eredményeket jelentenek.
Az 1, 2 és 3 pontszámok normális, tünetek jelenlétét és enyhe viselkedését képviselik.
A 4 pontszám a mérsékelt viselkedést jelent.
Az 5, 6 és 7 pontszám jelölt, súlyos és a legsúlyosabb viselkedés között szerepel.
|
A titrálási ütemterv az egyéni válaszok alapján változott; Nem volt előre meghatározva. Átlagosan a placebo 8 hét volt, a propranolol pedig 11 hét volt, beleértve a titrálást is. Az utolsó kiindulási pontszámot, valamint a placebo és a propranolol fázisának utolsó pontszámait elemezték.
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Barbie Zimmerman-Bier, M.D., Rutgers, The State University of New Jersey
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Rendellenes motoros viselkedés demenciában
- Mentális zavarok
- Viselkedési tünetek
- Neurofejlődési zavarok
- Gyermekfejlődési zavarok, átható
- Autizmus spektrum zavar
- Fejlődési fogyatékosságok
- Autisztikus zavar
- Agresszió
- Önkárosító viselkedés
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Neurotranszmitter szerek
- Aritmia elleni szerek
- Adrenerg szerek
- Értágító szerek
- Vérnyomáscsökkentő szerek
- Adrenerg béta-antagonisták
- Adrenerg antagonisták
- Propranolol
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro20170001942
- CAUT17 APL025 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: NJ Governor's Council)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .