以前に ADA-SCID に対する自家 ex Vivo 遺伝子治療を受けた患者を対象とした観察的 LTFU 研究
2025年12月10日 更新者：Donald B. Kohn, M.D.、University of California, Los Angeles
アデノシンデアミナーゼ欠乏症（ADA-SCID）による重度の複合免疫不全症に対する自家ex Vivo遺伝子治療で以前に治療された患者の長期観察研究
この観察長期フォローアップ研究は、ヒトアデノシンデアミナーゼ（ADA）遺伝子（EFS- ADA LV)、OTL-101 臨床開発プログラムの一環として。
OTL-101-6試験の一環として、これらの患者に治験薬が投与されることはありません。
調査の概要
状態
招待による登録
詳細な説明
本研究の全体的な目的は、UCL/A-ADA臨床開発プログラムの一環として、EFS-ADAベクターに基づく自家体外遺伝子治療製品で以前に治療されたADA-SCID患者からの長期的な安全性および有効性データを記録および評価することです。 これにより、遺伝子治療を受けた被験者に対する規制当局が設定した遅発性有害事象のモニタリング要件を満たします。
本研究は以下の具体的な目的を持ちます：
- 遺伝子治療の長期的な安全性を特徴づけること；
- 遺伝子治療の長期的な臨床的有効性を特徴づけること。 UCL/A-ADA臨床開発プログラムの一環として治療を受けたが、予定された追跡期間を完了しなかった患者（例：安全性事象による早期中止の結果）は、同意を得て、組み入れ・除外基準に準拠する限り、LTFU研究に含まれます。
本研究が利用可能になる前に予定された追跡期間を完了した患者については、介入期間の結果データを遡及的に収集します。 最初のLTFU評価以降、患者がPIまたは地域の医療専門家（HCP）から受ける年次標準ケア評価から前向きデータが収集されます。
各患者またはその法定後見人は、本研究の目的、患者の参加予定期間、収集されるデータおよび収集スケジュールを定義するインフォームドコンセントを提供する必要があります。 データは標準ケア訪問と一致するように毎年収集されることが予想されます。
研究結果は以下の通りです：
- 遺伝子治療後15年間の追跡における全生存期間（OS）；
- 遺伝子治療後15年間の追跡における無イベント生存期間（EvFS）。 「イベント」は酵素補充療法（ERT）の再開、救助的同種造血幹細胞移植（HSCT）またはさらなる遺伝子治療の必要性と定義されます；
- 免疫グロブリン補充療法（IgRT）の使用；
- 有害事象（AEs）、重篤な有害事象（SAEs）および安全性上の懸念
- その他の身体的および検査室パラメーター
研究の種類
観察的
入学 (推定)
70
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この観察的 LTFU 研究は、OTL-101 臨床開発プログラムの一環として、EFS-ADA レンチウイルスベクターに基づく自家 ex vivo 遺伝子治療製品で以前に治療された ADA-SCID 患者の登録に開放されています。
IND #15440、研究 OTL-101-5 (EudraCT No 2017-001275-23) または研究 10-MI-29 (EudraCT No 2010-024253-36) の一部として臨床試験で治療された患者、および拡張アクセスまたは思いやりのある使用プログラムは、登録の対象となります。
説明
包含基準:
以下の基準がすべて満たされている場合、患者は研究への登録に適格です。
- 患者は、OTL-101 臨床開発プログラムの一環として、EFS-ADA LV に基づく自家 ex vivo 遺伝子治療製品で治療されています。
- 治験責任医師が決定したように、患者は持続的な検出可能な遺伝子マーキングを示します。
- -患者、または該当する場合は患者の親/法定後見人が、インフォームドコンセントを提供することができ、提供する意思がある。
除外基準:
- この観察 LTFU 研究への参加の除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全生存
時間枠：治療後15年
|
全生存による有効性の確立
|
治療後15年
|
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イベントフリーサバイバル
時間枠：治療後15年
|
無病生存による有効性の確立
|
治療後15年
|
|
有害事象の発生率
時間枠：治療後15年
|
AE および SAE の長期安全性発生率
|
治療後15年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Donald B. Kohn, M.D.、University of Califorina, Los Angeles
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月26日
一次修了 (推定)
2040年8月1日
研究の完了 (推定)
2040年8月1日
試験登録日
最初に提出
2019年8月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月6日
最初の投稿 (実際)
2019年8月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月10日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OTL-101-6
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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