Un estudio observacional de LTFU para pacientes tratados previamente con terapia génica ex vivo autóloga para ADA-SCID
3 de mayo de 2023 actualizado por: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles
Un estudio observacional de seguimiento a largo plazo para pacientes tratados previamente con terapia génica ex vivo autóloga para la inmunodeficiencia combinada grave debida a la deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID)
Este estudio observacional de seguimiento a largo plazo está diseñado para recopilar datos de seguridad y eficacia de pacientes ADA-SCID tratados previamente con productos de terapia génica ex vivo autólogos basados en la codificación EFS-ADA LV para el gen de la adenosina desaminasa humana (ADA) (EFS- ADA LV), como parte del programa de desarrollo clínico OTL-101.
No se administrará ningún medicamento en investigación a estos pacientes como parte del estudio OTL-101-6.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
70
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Este estudio observacional de LTFU está abierto para la inscripción de pacientes ADA-SCID tratados previamente con productos de terapia génica ex vivo autólogos basados en el vector lentiviral EFS-ADA como parte del programa de desarrollo clínico OTL-101.
Pacientes tratados en ensayos clínicos como parte del IND n.º 15440, estudio OTL-101-5 (EudraCT n.º 2017-001275-23) o estudio 10-MI-29 (EudraCT n.º 2010-024253-36), así como en acceso ampliado o Programas de Uso Compasivo, serán elegibles para la inscripción.
Descripción
Criterios de inclusión:
Un paciente es elegible para la inscripción en el estudio si se cumplen todos los siguientes criterios:
- el paciente ha sido tratado con un producto de terapia génica ex vivo autólogo basado en el EFS-ADA LV, como parte del programa de desarrollo clínico OTL-101;
- el paciente muestra una marca genética detectable persistente, según lo determine el investigador;
- el paciente o, si corresponde, los padres/tutores legales del paciente, pueden y están dispuestos a dar su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- No existen criterios de exclusión para participar en este estudio observacional LTFU.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 15 años después del tratamiento
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Establecimiento de la eficacia a través de la supervivencia global
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15 años después del tratamiento
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Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 15 años después del tratamiento
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Establecimiento de la eficacia a través de la supervivencia libre de eventos
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15 años después del tratamiento
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 15 años después del tratamiento
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Incidencia de seguridad a largo plazo de EA y SAE
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15 años después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de agosto de 2035
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de agosto de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
7 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
5 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Inmunodeficiencia Combinada Severa
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Agentes vasodilatadores
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes Purinérgicos
- Agonistas purinérgicos del receptor P1
- Agonistas purinérgicos
- Adenosina
Otros números de identificación del estudio
- OTL-101-6
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .