Badanie obserwacyjne LTFU dla pacjentów wcześniej leczonych autologiczną terapią genową ex vivo dla ADA-SCID
Obserwacyjne długoterminowe badanie obserwacyjne dla pacjentów wcześniej leczonych autologiczną terapią genową ex vivo w przypadku ciężkiego złożonego niedoboru odporności spowodowanego niedoborem deaminazy adenozyny (ADA-SCID)
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest rejestracja i ocena długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z ADA-SCID, wcześniej leczonych autologicznymi egzogennymi produktami terapii genowej opartymi na wektorze EFS-ADA, jako część programu rozwoju klinicznego UCL/A-ADA. Ma to na celu spełnienie wymogów monitorowania opóźnionych zdarzeń niepożądanych ustalonych przez organy regulacyjne dla pacjentów leczonych terapiami genowymi.
Badanie będzie miało następujące szczegółowe cele:
- Scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa leczenia terapią genową;
- Scharakteryzowanie długoterminowej skuteczności klinicznej leczenia terapią genową. Pacjenci, którzy byli leczeni w ramach programu rozwoju klinicznego UCL/A-ADA, ale nie ukończyli oczekiwanego okresu obserwacji (np. z powodu wcześniejszego wycofania się z powodu zdarzeń bezpieczeństwa), zostaną włączeni do badania LTFU, pod warunkiem ich zgody i zgodności z kryteriami włączenia i wykluczenia.
Dla każdego pacjenta, który ukończył oczekiwany okres obserwacji przed rozpoczęciem tego badania, dane dotyczące wyników zostaną zebrane retrospektywnie za okres pośredni. Od pierwszej oceny LTFU dane prospektywne będą gromadzone z corocznych standardowych ocen opieki, które pacjenci będą otrzymywać od głównego badacza (PI) lub lokalnych pracowników służby zdrowia (HCPs).
Każdy pacjent lub jego opiekun prawny będzie musiał wyrazić świadomą zgodę, która określi cele tego badania, przewidywany czas trwania udziału pacjenta, a także dane, które mają zostać zebrane, oraz harmonogram ich zbierania. Przewiduje się, że dane będą zbierane corocznie, zbieżnie z wizytami w ramach standardowej opieki.
Wyniki badania będą obejmować:
- Całkowite przeżycie (OS) po 15 latach obserwacji po leczeniu terapią genową;
- Przeżycie wolne od zdarzeń (EvFS) po 15 latach obserwacji po leczeniu terapią genową. „Zdarzenie” będzie zdefiniowane jako ponowne wdrożenie terapii zastępczej enzymem (ERT), konieczność przeprowadzenia ratunkowego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych hematopoezy (HSCT) lub dalszego leczenia terapią genową;
- Stosowanie terapii zastępczej immunoglobulinami (IgRT);
- Zdarzenia niepożądane (AEs), poważne zdarzenia niepożądane (SAEs) oraz obawy dotyczące bezpieczeństwa;
- Inne parametry fizyczne i laboratoryjne.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjent kwalifikuje się do włączenia do badania, jeśli spełnione są wszystkie poniższe kryteria:
- pacjent był leczony autologicznym produktem terapii genowej ex vivo opartym na EFS-ADA LV, w ramach programu rozwoju klinicznego OTL-101;
- pacjent wykazuje trwałe wykrywalne oznakowanie genowe, jak ustalił badacz;
- pacjent lub, w stosownych przypadkach, rodzice/opiekunowie prawni pacjenta są w stanie i chcą wyrazić świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Nie ma kryteriów wykluczenia z udziału w tym badaniu obserwacyjnym LTFU.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 15 lat po leczeniu
|
Ustalenie skuteczności na podstawie przeżycia całkowitego
|
15 lat po leczeniu
|
|
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: 15 lat po leczeniu
|
Ustalenie skuteczności poprzez przeżycie wolne od zdarzeń
|
15 lat po leczeniu
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 15 lat po leczeniu
|
Częstość występowania AE i SAE w zakresie długoterminowego bezpieczeństwa
|
15 lat po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Pierwotne niedobory odporności
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Zespoły niedoboru odporności
- Zaburzenia związane z niedoborem naprawy DNA
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Ciężki złożony niedobór odporności
- Ciężki połączony niedobór odporności z powodu niedoboru deaminazy adenozyny
- Składniki genomu
- Genom
- Struktury genetyczne
- Zjawiska genetyczne
- Geny
Inne numery identyfikacyjne badania
- OTL-101-6
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .