Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havainnollinen LTFU-tutkimus potilaille, joita on aiemmin hoidettu ADA-SCID:n autologisella ex vivo -geeniterapialla

keskiviikko 10. joulukuuta 2025 päivittänyt: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles

Havainnollinen pitkäaikainen seurantatutkimus potilaille, joita on aiemmin hoidettu autologisella ex vivo -geeniterapialla adenosiinideaminaasin puutteesta johtuvan vakavan yhdistelmä-immunopuutosen (ADA-SCID) vuoksi

Tämä havainnollinen pitkän aikavälin seurantatutkimus on suunniteltu keräämään turvallisuus- ja tehotietoja ADA-SCID-potilailta, joita on aiemmin hoidettu autologisilla ex vivo -geeniterapiatuotteilla, jotka perustuvat ihmisen adenosiinideaminaasi (ADA) -geeniä (EFS-) koodaavaan EFS-ADA LV:hen. ADA LV) osana OTL-101 kliinistä kehitysohjelmaa. Näille potilaille ei anneta tutkimuslääkettä osana OTL-101-6-tutkimusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on kerätä ja arvioida pitkän aikavälin turvallisuus- ja tehoaineistoja ADA-SCID-potilailta, jotka on aiemmin hoidettu autologisilla ex vivo geeniterapiatuotteilla, jotka perustuvat EFS-ADA-vektoriin osana UCL/A-ADA-kliinistä kehitysohjelmaa. Tämä täyttää sääntelyviranomaisten asettamat vaatimukset viivästyneiden haittatapahtumien seurannalle geeniterapioilla hoidetuille potilaille.

Tutkimuksella on seuraavat erityistavoitteet:

  • Karakterisoida geeniterapiahoidon pitkän aikavälin turvallisuus;
  • Karakterisoida geeniterapiahoidon pitkän aikavälin kliininen teho. Potilaat, joita hoidettiin osana UCL/A-ADA-kliinistä kehitysohjelmaa, mutta jotka eivät suorittaneet odotettua seurantajaksoa (esim. turvallisuustapahtumien vuoksi tapahtuneen ennenaikaisen keskeyttämisen seurauksena), sisällytetään LTFU-tutkimukseen, mikäli he antavat suostumuksensa ja täyttävät sisällytys- ja poissulkemiskriteerit.

Kaikille potilaille, jotka suorittivat odotetun seurantajaksonsa ennen kuin tämä tutkimus tuli saataville, kerätään lopputulotiedot taaksepäin kyseiseltä välijaksolta. Ensimmäisestä LTFU-arvioinnista alkaen kerätään prospektiivista aineistoa potilaiden vuosittaisista standardoiduista hoitoarvioinneista, jotka he saavat pääasiantutkijalta tai paikallisilta terveydenhuollon ammattilaisilta (HCP).

Jokaisen potilaan tai hänen laillisen edustajansa on annettava tietoon perustuva suostumus, joka määrittelee tämän tutkimuksen tavoitteet, potilaan osallistumisen odotetun keston sekä kerättävän aineiston ja keräilyaikataulun. Oletetaan, että aineistoa kerätään vuosittain standardoitujen hoitokäyntien yhteydessä.

Tutkimuksen lopputulokset ovat:

  • Kokonaiselossaolo (OS) 15 vuoden seurannassa geeniterapiahoidon jälkeen;
  • Tapahtumavapaa elossaolo (EvFS) 15 vuoden seurannassa geeniterapiahoidon jälkeen. "Tapahtuma" määritellään entsyymikorvaushoidon (ERT) uudelleenaloittamiseksi, pelastavan allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) tai lisägeeniterapiahoidon tarpeeksi;
  • Immuunoglobuliinikorvaushoidon (IgRT) käyttö;
  • Haittatapahtumat (AEs), vakavat haittatapahtumat (SAEs) ja turvallisuushuolenaiheet
  • Muut fysikaaliset ja laboratoriomittaukset

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä havainnollinen LTFU-tutkimus on avoin ADA-SCID-potilaille, joita on aiemmin hoidettu autologisilla ex vivo -geeniterapiatuotteilla, jotka perustuvat EFS-ADA-lentivirusvektoriin osana OTL-101-kliinistä kehitysohjelmaa. Potilaat, joita hoidettiin kliinisissä tutkimuksissa osana IND #15440 -tutkimusta, tutkimusta OTL-101-5 (EudraCT-nro 2017-001275-23) tai tutkimusta 10-MI-29 (EudraCT-nro 2010-024253-36) sekä laajennettua pääsyä tai Comessionate Use Programs, voidaan ilmoittautua.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilas on kelvollinen osallistumaan tutkimukseen, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

  1. potilasta on hoidettu autologisella ex vivo -geeniterapiatuotteella, joka perustuu EFS-ADA LV:hen, osana OTL-101-kliinistä kehitysohjelmaa;
  2. potilaalla on pysyvästi havaittavissa oleva geenimerkintä, jonka tutkija on määrittänyt;
  3. potilas tai tarvittaessa potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat pystyvät ja haluavat antaa tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tähän havainnolliseen LTFU-tutkimukseen osallistumiselle ei ole poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 15 vuotta hoidon jälkeen
Tehokkuuden vahvistaminen yleisen selviytymisen kautta
15 vuotta hoidon jälkeen
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 15 vuotta hoidon jälkeen
Tehokkuuden vahvistaminen tapahtumattoman selviytymisen avulla
15 vuotta hoidon jälkeen
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 15 vuotta hoidon jälkeen
AE ja SAE pitkäaikaisturvallisuus
15 vuotta hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, Los Angeles

Yhteistyökumppanit

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2040

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2040

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OTL-101-6

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Adenosiinideaminaasin puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa