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Eine LTFU-Beobachtungsstudie für Patienten, die zuvor mit einer autologen ex-vivo-Gentherapie für ADA-SCID behandelt wurden

10. Dezember 2025 aktualisiert von: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles

Eine beobachtende Langzeit-Follow-up-Studie für Patienten, die zuvor mit einer autologen ex-vivo-Gentherapie für schwere kombinierte Immunschwäche aufgrund von Adenosin-Deaminase-Mangel (ADA-SCID) behandelt wurden

Diese Beobachtungs-Langzeit-Follow-up-Studie dient der Sammlung von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von ADA-SCID-Patienten, die zuvor mit autologen ex-vivo-Gentherapieprodukten behandelt wurden, basierend auf der EFS-ADA LV-Codierung für das humane Adenosindeaminase (ADA)-Gen (EFS- ADA LV), als Teil des klinischen Entwicklungsprogramms OTL-101. Im Rahmen der OTL-101-6-Studie wird diesen Patienten kein Prüfpräparat verabreicht.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist die Erfassung und Auswertung von Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von ADA-SCID-Patienten, die zuvor mit autologen ex-vivo-Gentherapieprodukten auf Basis des EFS-ADA-Vektors behandelt wurden, im Rahmen des UCL/A-ADA-klinischen Entwicklungsprogramms. Dies erfüllt die Anforderungen der Aufsichtsbehörden für die Überwachung verzögerter unerwünschter Ereignisse bei mit Gentherapien behandelten Probanden.

Die Studie wird folgende spezifische Ziele haben:

  • Charakterisierung der Langzeitsicherheit der Gentherapiebehandlung;
  • Charakterisierung der langfristigen klinischen Wirksamkeit der Gentherapiebehandlung. Patienten, die im Rahmen des UCL/A-ADA-klinischen Entwicklungsprogramms behandelt wurden, aber die erwartete Nachbeobachtungszeit nicht abgeschlossen haben (z.B. aufgrund eines frühzeitigen Abbruchs wegen Sicherheitsereignissen), werden in die LTFU-Studie eingeschlossen, vorbehaltlich ihrer Einwilligung und Einhaltung der Ein- und Ausschlusskriterien.

Für alle Patienten, die ihre erwartete Nachbeobachtungszeit abgeschlossen hatten, bevor diese Studie verfügbar wurde, werden Ergebnisdaten für den dazwischenliegenden Zeitraum retrospektiv erhoben. Ab der ersten LTFU-Bewertung werden prospektive Daten aus den jährlichen Standardversorgungsevaluierungen gesammelt, die die Patienten vom Prüfarzt (PI) oder ihren lokalen Gesundheitsfachkräften (HCPs) erhalten.

Jeder Patient oder sein gesetzlicher Vormund muss eine informierte Einwilligung erteilen, die die Ziele dieser Studie, die voraussichtliche Dauer der Teilnahme des Patienten sowie die zu erhebenden Daten und den Erhebungszeitplan festlegt. Es wird erwartet, dass die Daten jährlich im Rahmen der Standardversorgungsbesuche erhoben werden.

Die Studienendpunkte werden sein:

  • Gesamtüberleben (OS) nach 15 Jahren Nachbeobachtung nach Gentherapiebehandlung;
  • Ereignisfreies Überleben (EvFS) nach 15 Jahren Nachbeobachtung nach Gentherapiebehandlung. Ein „Ereignis“ wird definiert als Wiedereinsetzen der Enzymersatztherapie (ERT), Notwendigkeit einer Rettungsallogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) oder weiterer Gentherapiebehandlung;
  • Verwendung der Immunglobulinersatztherapie (IgRT);
  • Unerwünschte Ereignisse (AEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) und Sicherheitsbedenken
  • Andere physische und Laborparameter

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In diese LTFU-Beobachtungsstudie können ADA-SCID-Patienten aufgenommen werden, die zuvor im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms OTL-101 mit autologen Ex-vivo-Gentherapieprodukten auf Basis des lentiviralen EFS-ADA-Vektors behandelt wurden. Patienten, die in klinischen Studien im Rahmen von IND Nr. 15440, Studie OTL-101-5 (EudraCT Nr. 2017-001275-23) oder Studie 10-MI-29 (EudraCT Nr. 2010-024253-36) sowie im erweiterten Zugang behandelt wurden oder Compassionate-Use-Programme, sind zur Anmeldung berechtigt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Patient ist für die Aufnahme in die Studie geeignet, wenn alle folgenden Kriterien erfüllt sind:

  1. der Patient wurde im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms OTL-101 mit einem autologen Ex-vivo-Gentherapieprodukt auf Basis von EFS-ADA LV behandelt;
  2. der Patient zeigt eine anhaltende nachweisbare Genmarkierung, wie vom Prüfarzt festgestellt;
  3. der Patient oder gegebenenfalls die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten in der Lage und willens sind, eine Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien für die Teilnahme an dieser LTFU-Beobachtungsstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Behandlung
Nachweis der Wirksamkeit durch das Gesamtüberleben
15 Jahre nach der Behandlung
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Behandlung
Nachweis der Wirksamkeit durch ereignisfreies Überleben
15 Jahre nach der Behandlung
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Behandlung
Langzeitsicherheitsinzidenz von UEs und SUEs
15 Jahre nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Mitarbeiter

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Studienleiter: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2040

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2040

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

18. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OTL-101-6

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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