Uno studio osservazionale LTFU per pazienti precedentemente trattati con terapia genica autologa ex vivo per ADA-SCID
3 maggio 2023 aggiornato da: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles
Uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine per pazienti precedentemente trattati con terapia genica ex vivo autologa per immunodeficienza combinata grave dovuta a deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)
Questo studio osservazionale di follow-up a lungo termine è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia da pazienti ADA-SCID precedentemente trattati con prodotti di terapia genica autologa ex vivo basati sulla codifica EFS-ADA LV per il gene dell'adenosina deaminasi umana (ADA) (EFS- ADA LV), come parte del programma di sviluppo clinico OTL-101.
Nessun medicinale sperimentale verrà somministrato a questi pazienti nell'ambito dello studio OTL-101-6.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
70
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Questo studio osservazionale LTFU è aperto all'arruolamento di pazienti ADA-SCID precedentemente trattati con prodotti di terapia genica autologa ex vivo basati sul vettore lentivirale EFS-ADA come parte del programma di sviluppo clinico OTL-101.
Pazienti trattati negli studi clinici nell'ambito di IND #15440, studio OTL-101-5 (EudraCT n. 2017-001275-23) o studio 10-MI-29 (EudraCT n. 2010-024253-36), nonché in accesso allargato o programmi di uso compassionevole, saranno idonei per l'iscrizione.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Un paziente è idoneo per l'arruolamento nello studio se sono soddisfatti tutti i seguenti criteri:
- il paziente è stato trattato con un prodotto di terapia genica autologo ex vivo basato su EFS-ADA LV, nell'ambito del programma di sviluppo clinico OTL-101;
- il paziente mostra una marcatura genetica rilevabile persistente, come determinato dallo sperimentatore;
- il paziente o, se applicabile, i genitori/i tutori legali del paziente, sono in grado e disposti a fornire il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Non ci sono criteri di esclusione per la partecipazione a questo studio osservazionale LTFU.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 15 anni dopo il trattamento
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Stabilire l'efficacia attraverso la sopravvivenza globale
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15 anni dopo il trattamento
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 15 anni dopo il trattamento
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Stabilire l'efficacia attraverso la sopravvivenza libera da eventi
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15 anni dopo il trattamento
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Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 15 anni dopo il trattamento
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Incidenza sulla sicurezza a lungo termine di AE e SAE
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15 anni dopo il trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 settembre 2019
Completamento primario (Anticipato)
1 agosto 2035
Completamento dello studio (Anticipato)
1 agosto 2035
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
7 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
5 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi da carenza di riparazione del DNA
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Sindromi da deficit immunologico
- Immunodeficienza combinata grave
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antiaritmici
- Agenti vasodilatatori
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Agenti purinergici
- Agonisti del recettore purinergico P1
- Agonisti purinergici
- Adenosina
Altri numeri di identificazione dello studio
- OTL-101-6
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .