Um estudo observacional de LTFU para pacientes previamente tratados com terapia gênica autóloga ex vivo para ADA-SCID
Um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo para pacientes previamente tratados com terapia gênica autóloga ex vivo para imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID)
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
O objetivo geral deste estudo é registar e avaliar dados de segurança e eficácia a longo prazo de doentes com ADA-SCID previamente tratados com produtos de terapia genética autóloga ex vivo baseados no vetor EFS-ADA, como parte do programa de desenvolvimento clínico UCL/A-ADA. Isto cumprirá os requisitos para a monitorização de eventos adversos tardios estabelecidos pelas agências reguladoras para sujeitos tratados com terapias genéticas.
O estudo terá os seguintes objetivos específicos:
- Caracterizar a segurança a longo prazo do tratamento com terapia genética;
- Caracterizar a eficácia clínica a longo prazo do tratamento com terapia genética. Pacientes que foram tratados como parte do programa de desenvolvimento clínico UCL/A-ADA, mas não completaram o período de seguimento esperado (por exemplo, como consequência de retirada precoce devido a eventos de segurança) serão incluídos no estudo LTFU, sujeito ao seu consentimento e cumprimento dos critérios de inclusão e exclusão.
Para quaisquer pacientes que completaram o seu período de seguimento esperado antes deste estudo estar disponível, os dados de resultados serão recolhidos retrospetivamente para o período interveniente. A partir da primeira avaliação LTFU em diante, dados prospetivos serão recolhidos das avaliações anuais de cuidados padrão que os pacientes receberão do investigador principal (PI) ou dos seus profissionais de saúde locais (HCPs).
Cada paciente, ou seu representante legal, será obrigado a fornecer consentimento informado, que definirá os objetivos deste estudo, a duração esperada da participação do paciente, bem como os dados a serem recolhidos e o calendário de recolha. Antecipa-se que os dados sejam recolhidos anualmente para coincidir com as visitas de cuidados padrão.
Os resultados do estudo serão:
- Sobrevivência global (OS) aos 15 anos de seguimento após tratamento com terapia genética;
- Sobrevivência livre de eventos (EvFS) aos 15 anos de seguimento após tratamento com terapia genética. Um "evento" será definido como reinício da terapia de reposição enzimática (ERT), necessidade de um transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas (HSCT) de resgate ou tratamento adicional com terapia genética;
- Utilização de terapia de reposição de imunoglobulinas (IgRT);
- Eventos adversos (AEs), eventos adversos graves (SAEs) e preocupações de segurança
- Outros parâmetros físicos e laboratoriais
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Um paciente é elegível para inclusão no estudo se todos os seguintes critérios forem atendidos:
- o paciente foi tratado com um produto de terapia gênica ex vivo autólogo baseado no EFS-ADA LV, como parte do programa de desenvolvimento clínico OTL-101;
- o paciente apresenta marcação genética detectável persistente, conforme determinado pelo Investigador;
- o paciente ou, se aplicável, o(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) do paciente, são capazes e estão dispostos a fornecer consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão para participação neste estudo observacional LTFU.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência geral
Prazo: 15 anos após o tratamento
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Estabelecendo a eficácia através da sobrevida global
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15 anos após o tratamento
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Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 15 anos após o tratamento
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Estabelecendo a eficácia por meio da sobrevida livre de eventos
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15 anos após o tratamento
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 15 anos após o tratamento
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Incidência de segurança a longo prazo de EAs e SAEs
|
15 anos após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do sistema imunológico
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Distúrbios de Deficiência de Reparo do DNA
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Imunodeficiência Combinada Grave
- Imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de adenosina desaminase
- Componentes do genoma
- Genoma
- Estruturas genéticas
- Fenômenos genéticos
- Genes
Outros números de identificação do estudo
- OTL-101-6
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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