Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование LTFU для пациентов, ранее получавших аутологичную генную терапию ex Vivo для ADA-SCID

10 декабря 2025 г. обновлено: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles

Обсервационное долгосрочное последующее исследование пациентов, ранее получавших аутологичную генную терапию ex Vivo для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, вызванного дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID)

Это обсервационное долгосрочное последующее исследование предназначено для сбора данных о безопасности и эффективности пациентов с ADA-SCID, ранее получавших аутологичные продукты генной терапии ex vivo на основе EFS-ADA LV, кодирующего ген аденозиндезаминазы (ADA) человека (EFS- ADA LV) в рамках программы клинических исследований OTL-101. Этим пациентам в рамках исследования OTL-101-6 не будет назначаться исследуемый лекарственный препарат.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Биологический: аутологичные продукты генной терапии ex vivo на основе EFS LV, кодирующего ген аденозиндезаминазы (ADA) человека (EFS-ADA LV)

Подробное описание

Основной целью данного исследования является регистрация и оценка долгосрочных данных по безопасности и эффективности у пациентов с АДА-ТКИН, ранее получавших аутологичные продукты ex vivo генной терапии на основе вектора EFS-ADA, в рамках клинической программы разработки UCL/A-ADA. Это позволит выполнить требования регуляторных органов по мониторингу отсроченных нежелательных явлений у субъектов, получавших генную терапию.

Исследование будет иметь следующие конкретные цели:

Охарактеризовать долгосрочную безопасность лечения генной терапией;
Охарактеризовать долгосрочную клиническую эффективность лечения генной терапией. Пациенты, которые лечились в рамках клинической программы разработки UCL/A-ADA, но не завершили ожидаемый период наблюдения (например, из-за досрочного прекращения участия по причинам безопасности), будут включены в исследование ДН, при условии их согласия и соответствия критериям включения и исключения.

Для любых пациентов, завершивших ожидаемый период наблюдения до того, как это исследование стало доступным, данные об исходах будут собраны ретроспективно за промежуточный период. Начиная с первой оценки ДН, проспективные данные будут собираться из ежегодных оценок стандартного медицинского обслуживания, которые пациенты будут получать от главного исследователя или их местных медицинских работников.

От каждого пациента или его законного представителя потребуется предоставить информированное согласие, которое определит цели данного исследования, ожидаемую продолжительность участия пациента, а также данные, которые будут собираться, и график их сбора. Ожидается, что данные будут собираться ежегодно в соответствии с визитами по стандарту медицинского обслуживания.

Исходами исследования будут:

Общая выживаемость (ОВ) через 15 лет наблюдения после лечения генной терапией;
Выживаемость без событий (ВБС) через 15 лет наблюдения после лечения генной терапией. «Событие» будет определено как возобновление ферментозаместительной терапии (ФЗТ), необходимость в спасительной аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) или дальнейшем лечении генной терапией;
Применение иммуноглобулинозаместительной терапии (ИгЗТ);
Нежелательные явления (НЯ), серьезные нежелательные явления (СНЯ) и проблемы безопасности;
Другие физические и лабораторные параметры.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
    - UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
Соединенные Штаты
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
    - Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это обсервационное исследование LTFU открыто для включения пациентов с ADA-SCID, ранее получавших аутологичные продукты генной терапии ex vivo на основе лентивирусного вектора EFS-ADA в рамках программы клинических исследований OTL-101. Пациенты, проходящие лечение в рамках клинических исследований в рамках IND #15440, исследования OTL-101-5 (EudraCT № 2017-001275-23) или исследования 10-MI-29 (EudraCT № 2010-024253-36), а также в расширенном доступе или Программы благотворительного использования, будут иметь право на регистрацию.

Описание

Критерии включения:

Пациент имеет право на включение в исследование при соблюдении всех следующих критериев:

пациент проходил лечение аутологичным продуктом генной терапии ex vivo на основе EFS-ADA LV в рамках программы клинических исследований OTL-101;
пациент демонстрирует постоянную обнаруживаемую генную маркировку, как определено исследователем;
пациент или, если применимо, родитель(и)/законный(ые) опекун(ы) пациента могут и желают дать информированное согласие.

Критерий исключения:

Критериев исключения для участия в этом обсервационном исследовании LTFU нет.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Общая выживаемость Временное ограничение: 15 лет после лечения	Установление эффективности через общую выживаемость	15 лет после лечения
Бессобытийное выживание Временное ограничение: 15 лет после лечения	Установление эффективности посредством бессобытийной выживаемости	15 лет после лечения
Частота нежелательных явлений Временное ограничение: 15 лет после лечения	Частота НЯ и СНЯ в долгосрочной перспективе, связанная с безопасностью	15 лет после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, Los Angeles

Соавторы

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Следователи

Директор по исследованиям: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Booth C, Masiuk K, Vazouras K, Fernandes A, Xu-Bayford J, Campo Fernandez B, Roy S, Curio-Penny B, Arnold J, Terrazas D, Reid J, Gilmour KC, Adams S, Alvarez Mediavilla E, Mhaldien L, O'Toole G, Ahmed R, Garabedian E, Malech H, De Ravin SS, Moore TB, De Oliveira S, Pellin D, Lin TY, Dang TT, Cornetta K, Hershfield MS, Hara H, Thrasher AJ, Gaspar HB, Kohn DB. Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. N Engl J Med. 2025 Oct 16;393(15):1486-1497. doi: 10.1056/NEJMoa2502754.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2040 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2040 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

18 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

ОТЛ-101

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

OTL-101-6

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .