Обсервационное исследование LTFU для пациентов, ранее получавших аутологичную генную терапию ex Vivo для ADA-SCID
3 мая 2023 г. обновлено: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles
Обсервационное долгосрочное последующее исследование пациентов, ранее получавших аутологичную генную терапию ex Vivo для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, вызванного дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID)
Это обсервационное долгосрочное последующее исследование предназначено для сбора данных о безопасности и эффективности пациентов с ADA-SCID, ранее получавших аутологичные продукты генной терапии ex vivo на основе EFS-ADA LV, кодирующего ген аденозиндезаминазы (ADA) человека (EFS- ADA LV) в рамках программы клинических исследований OTL-101.
Этим пациентам в рамках исследования OTL-101-6 не будет назначаться исследуемый лекарственный препарат.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
70
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Это обсервационное исследование LTFU открыто для включения пациентов с ADA-SCID, ранее получавших аутологичные продукты генной терапии ex vivo на основе лентивирусного вектора EFS-ADA в рамках программы клинических исследований OTL-101.
Пациенты, проходящие лечение в рамках клинических исследований в рамках IND #15440, исследования OTL-101-5 (EudraCT № 2017-001275-23) или исследования 10-MI-29 (EudraCT № 2010-024253-36), а также в расширенном доступе или Программы благотворительного использования, будут иметь право на регистрацию.
Описание
Критерии включения:
Пациент имеет право на включение в исследование при соблюдении всех следующих критериев:
- пациент проходил лечение аутологичным продуктом генной терапии ex vivo на основе EFS-ADA LV в рамках программы клинических исследований OTL-101;
- пациент демонстрирует постоянную обнаруживаемую генную маркировку, как определено исследователем;
- пациент или, если применимо, родитель(и)/законный(ые) опекун(ы) пациента могут и желают дать информированное согласие.
Критерий исключения:
- Критериев исключения для участия в этом обсервационном исследовании LTFU нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 15 лет после лечения
|
Установление эффективности через общую выживаемость
|
15 лет после лечения
|
|
Бессобытийное выживание
Временное ограничение: 15 лет после лечения
|
Установление эффективности посредством бессобытийной выживаемости
|
15 лет после лечения
|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 15 лет после лечения
|
Частота НЯ и СНЯ в долгосрочной перспективе, связанная с безопасностью
|
15 лет после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 сентября 2019 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 августа 2035 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 августа 2035 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 августа 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 августа 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 августа 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
5 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения репарации ДНК
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Синдромы иммунологического дефицита
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антиаритмические агенты
- Сосудорасширяющие агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Анальгетики
- Агенты сенсорной системы
- Пуринергические агенты
- Агонисты пуринергических рецепторов Р1
- Пуринергические агонисты
- Аденозин
Другие идентификационные номера исследования
- OTL-101-6
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .