Megfigyelő LTFU-vizsgálat olyan betegeknél, akiket korábban autológ ex vivo génterápiával kezeltek ADA-SCID miatt
Megfigyeléses, hosszú távú nyomon követési vizsgálat olyan betegeknél, akiket korábban autológ ex vivo génterápiával kezeltek adenozin-deamináz-hiány (ADA-SCID) miatti súlyos kombinált immunhiány miatt
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az általános célja, hogy a korábban autológ ex vivo géntechnológiai termékekkel kezelt ADA-SCID betegek hosszú távú biztonsági és hatékonysági adatait rögzítse és értékelje, amelyek az EFS-ADA vektoron alapulnak, az UCL/A-ADA klinikai fejlesztési program részeként. Ez teljesíti a szabályozó hatóságok által a géntechnológiával kezelt alanyokra vonatkozóan előírt, késleltetett mellékhatások megfigyelésére vonatkozó követelményeket.
A vizsgálatnak a következő konkrét céljai lesznek:
- A géntechnológiai kezelés hosszú távú biztonságának jellemzése;
- A géntechnológiai kezelés hosszú távú klinikai hatékonyságának jellemzése. Azokat a betegeket, akiket az UCL/A-ADA klinikai fejlesztési program részeként kezeltek, de nem teljesítették a várt követési időszakot (például biztonsági események miatti korai kivonulás következtében), belefoglaljuk az LTFU vizsgálatba, hozzájárulásuk és a befogadási és kizárási kritériumok betartása mellett.
Azokra a betegekre vonatkozóan, akik a várt követési időszakukat a vizsgálat elérhetővé válása előtt teljesítették, az eredményadatok retrospektív módon gyűjtődnek össze a közbeeső időszakra. Az első LTFU értékeléstől kezdve prospektív adatok gyűjtődnek az éves szokásos ellátási értékelésekből, amelyeket a betegek a PI-től vagy helyi egészségügyi szakembereiktől (HCP-k) kapnak.
Minden betegtől, vagy törvényes gyámjától tájékoztatott beleegyezés szükséges, amely meghatározza a vizsgálat céljait, a beteg részvételének várható időtartamát, valamint a gyűjtendő adatokat és a gyűjtési ütemtervet. Várhatóan az adatok évente gyűjtődnek, hogy egybeessenek a szokásos ellátási látogatásokkal.
A vizsgálat eredményei a következők lesznek:
- Teljes túlélés (OS) 15 éves követés után a géntechnológiai kezelést követően;
- Eseménymentes túlélés (EvFS) 15 éves követés után a géntechnológiai kezelést követően. Az „eseményt” a következőként definiáljuk: enzimpótló terápia (ERT) újraindítása, mentő allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció (HSCT) szükségessége vagy további géntechnológiai kezelés;
- Imunglobulinpótló terápia (IgRT) alkalmazása;
- Mellékhatások (AEs), súlyos mellékhatások (SAEs) és biztonsági aggályok
- Egyéb fizikai és laboratóriumi paraméterek
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
Egy beteg akkor vehet részt a vizsgálatban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:
- a beteget az OTL-101 klinikai fejlesztési program részeként EFS-ADA LV-n alapuló autológ ex vivo génterápiás termékkel kezelték;
- a páciens tartósan kimutatható génjelölést mutat, a vizsgáló által meghatározott módon;
- a beteg vagy adott esetben a beteg szülője/törvényes gyámja(i) képes és hajlandó is beleegyezését adni.
Kizárási kritériumok:
- Nincsenek kizárási kritériumok a megfigyeléses LTFU-vizsgálatban való részvételre.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 15 évvel a kezelés után
|
A hatékonyság megállapítása az általános túlélésen keresztül
|
15 évvel a kezelés után
|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 15 évvel a kezelés után
|
A hatékonyság megteremtése eseménymentes túlélésen keresztül
|
15 évvel a kezelés után
|
|
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 15 évvel a kezelés után
|
Az AE és SAE hosszú távú biztonsági előfordulása
|
15 évvel a kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Immunhiányos szindrómák
- DNS-javítás-hiányos rendellenességek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Súlyos kombinált immunhiány
- Súlyos kombinált immunhiány az adenozin -deamináz hiány miatt
- Genomkomponensek
- Genom
- Genetikai struktúrák
- Genetikai jelenség
- Gének
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OTL-101-6
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .