Une étude observationnelle LTFU pour les patients précédemment traités par thérapie génique ex vivo autologue pour ADA-SCID
3 mai 2023 mis à jour par: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles
Une étude de suivi observationnelle à long terme pour des patients précédemment traités par thérapie génique ex vivo autologue pour un déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID)
Cette étude de suivi observationnelle à long terme est conçue pour collecter des données d'innocuité et d'efficacité auprès de patients ADA-SCID précédemment traités avec des produits de thérapie génique ex vivo autologues basés sur le codage EFS-ADA LV pour le gène de l'adénosine désaminase humaine (ADA) (EFS- ADA LV), dans le cadre du programme de développement clinique OTL-101.
Aucun médicament expérimental ne sera administré à ces patients dans le cadre de l'étude OTL-101-6.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
70
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cette étude observationnelle LTFU est ouverte au recrutement des patients ADA-SCID précédemment traités avec des produits de thérapie génique ex vivo autologues basés sur le vecteur lentiviral EFS-ADA dans le cadre du programme de développement clinique OTL-101.
Patients traités dans les essais cliniques dans le cadre de l'IND #15440, de l'étude OTL-101-5 (EudraCT No 2017-001275-23) ou de l'étude 10-MI-29 (EudraCT No 2010-024253-36), ainsi qu'en Accès Elargi ou des programmes d'utilisation compassionnelle, seront éligibles pour l'inscription.
La description
Critère d'intégration:
Un patient est éligible pour l'inscription à l'étude si tous les critères suivants sont remplis :
- le patient a été traité avec un produit de thérapie génique ex vivo autologue basé sur l'EFS-ADA LV, dans le cadre du programme de développement clinique OTL-101 ;
- le patient présente un marquage génétique détectable persistant, tel que déterminé par l'investigateur ;
- le patient ou, le cas échéant, le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient, sont capables et désireux de fournir un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Il n'y a pas de critères d'exclusion pour la participation à cette étude observationnelle LTFU.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La survie globale
Délai: 15 ans après le traitement
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Établir l'efficacité par la survie globale
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15 ans après le traitement
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Survie sans événement
Délai: 15 ans après le traitement
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Établir l'efficacité grâce à la survie sans événement
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15 ans après le traitement
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Incidence des événements indésirables
Délai: 15 ans après le traitement
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Incidence des EI et des EIG sur la sécurité à long terme
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15 ans après le traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 septembre 2019
Achèvement primaire (Anticipé)
1 août 2035
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 août 2035
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 août 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 août 2019
Première publication (Réel)
7 août 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
5 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système immunitaire
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Troubles de la réparation de l'ADN
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Syndromes d'immunodéficience
- Déficit immunitaire combiné sévère
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-arythmie
- Agents vasodilatateurs
- Agents du système nerveux périphérique
- Analgésiques
- Agents du système sensoriel
- Agents purinergiques
- Agonistes des récepteurs purinergiques P1
- Agonistes purinergiques
- Adénosine
Autres numéros d'identification d'étude
- OTL-101-6
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .