Une étude observationnelle LTFU pour les patients précédemment traités par thérapie génique ex vivo autologue pour ADA-SCID
Une étude de suivi observationnelle à long terme pour des patients précédemment traités par thérapie génique ex vivo autologue pour un déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID)
Aperçu de l'étude
Statut
Description détaillée
L'objectif global de cette étude est d'enregistrer et d'évaluer les données de sécurité et d'efficacité à long terme chez les patients atteints d'ADA-SCID précédemment traités avec des produits de thérapie génique ex vivo autologues basés sur le vecteur EFS-ADA, dans le cadre du programme de développement clinique UCL/A-ADA. Cela répondra aux exigences de surveillance des événements indésirables différés fixées par les agences réglementaires pour les sujets traités par thérapies géniques.
L'étude aura les objectifs spécifiques suivants :
- Caractériser la sécurité à long terme du traitement par thérapie génique ;
- Caractériser l'efficacité clinique à long terme du traitement par thérapie génique. Les patients traités dans le cadre du programme de développement clinique UCL/A-ADA mais n'ayant pas terminé la période de suivi prévue (par exemple, en raison d'un retrait précoce dû à des événements de sécurité) seront inclus dans l'étude de suivi à long terme (LTFU), sous réserve de leur consentement et de leur conformité aux critères d'inclusion et d'exclusion.
Pour tout patient ayant terminé sa période de suivi prévue avant que cette étude ne soit disponible, les données de résultat seront collectées rétrospectivement pour la période intermédiaire. À partir de la première évaluation LTFU, des données prospectives seront recueillies lors des évaluations annuelles standard des soins que les patients recevront du chercheur principal (PI) ou de leurs professionnels de santé locaux (HCPs).
Chaque patient, ou son tuteur légal, devra fournir un consentement éclairé, qui définira les objectifs de cette étude, la durée prévue de la participation du patient, ainsi que les données à collecter et le calendrier de collecte. Il est prévu que les données soient collectées annuellement pour coïncider avec les visites standard de soins.
Les critères d'évaluation de l'étude seront :
- La survie globale (OS) à 15 ans de suivi après le traitement par thérapie génique ;
- La survie sans événement (EvFS) à 15 ans de suivi après le traitement par thérapie génique. Un "événement" sera défini comme la réinstitution d'un traitement de substitution enzymatique (ERT), la nécessité d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques de sauvetage (HSCT) ou un traitement ultérieur par thérapie génique ;
- L'utilisation d'un traitement de substitution par immunoglobulines (IgRT) ;
- Les événements indésirables (AEs), les événements indésirables graves (SAEs) et les problèmes de sécurité
- Autres paramètres physiques et de laboratoire
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
Un patient est éligible pour l'inscription à l'étude si tous les critères suivants sont remplis :
- le patient a été traité avec un produit de thérapie génique ex vivo autologue basé sur l'EFS-ADA LV, dans le cadre du programme de développement clinique OTL-101 ;
- le patient présente un marquage génétique détectable persistant, tel que déterminé par l'investigateur ;
- le patient ou, le cas échéant, le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient, sont capables et désireux de fournir un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Il n'y a pas de critères d'exclusion pour la participation à cette étude observationnelle LTFU.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La survie globale
Délai: 15 ans après le traitement
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Établir l'efficacité par la survie globale
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15 ans après le traitement
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Survie sans événement
Délai: 15 ans après le traitement
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Établir l'efficacité grâce à la survie sans événement
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15 ans après le traitement
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Incidence des événements indésirables
Délai: 15 ans après le traitement
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Incidence des EI et des EIG sur la sécurité à long terme
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15 ans après le traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système immunitaire
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Syndromes d'immunodéficience
- Troubles de la réparation de l'ADN
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Déficit immunitaire combiné sévère
- Immunodéficience combinée sévère due à une carence en adénosine désaminase
- Composants du génome
- Génome
- Structures génétiques
- Phénomènes génétiques
- Gènes
Autres numéros d'identification d'étude
- OTL-101-6
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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