이전에 ADA-SCID에 대한 자가 체외 유전자 요법으로 치료받은 환자에 대한 관찰 LTFU 연구
2023년 5월 3일 업데이트: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles
아데노신 데아미나제 결핍으로 인한 중증 복합 면역결핍(ADA-SCID)에 대해 이전에 자가 체외 유전자 요법으로 치료받은 환자에 대한 관찰 장기 추적 연구
이 장기 관찰 추적 연구는 인간 아데노신 데아미나제(ADA) 유전자(EFS- ADA LV), OTL-101 임상 개발 프로그램의 일부로.
OTL-101-6 연구의 일부로 이 환자들에게 조사 의약품이 투여되지 않을 것입니다.
연구 개요
상태
초대로 등록
연구 유형
관찰
등록 (예상)
70
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 LTFU 관찰 연구는 OTL-101 임상 개발 프로그램의 일환으로 EFS-ADA 렌티바이러스 벡터를 기반으로 하는 자가 체외 유전자 치료제로 이전에 치료를 받은 ADA-SCID 환자에 대한 등록을 위해 열려 있습니다.
IND #15440, 연구 OTL-101-5(EudraCT No 2017-001275-23) 또는 연구 10-MI-29(EudraCT No 2010-024253-36)의 일부로 임상 시험에서 치료받은 환자 및 확장 액세스 또는 Compassionate Use Programs에 등록할 수 있습니다.
설명
포함 기준:
환자는 다음 기준이 모두 충족되는 경우 연구에 등록할 수 있습니다.
- 환자가 OTL-101 임상 개발 프로그램의 일환으로 EFS-ADA LV에 기반한 자가 조직 체외 유전자 치료제로 치료를 받았습니다.
- 환자는 연구자에 의해 결정된 바와 같이 지속적으로 검출 가능한 유전자 마킹을 나타냅니다.
- 환자 또는 해당되는 경우 환자의 부모/법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
- 이 관찰 LTFU 연구 참여에 대한 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전반적인 생존
기간: 치료 후 15년
|
전반적인 생존을 통한 효능 확립
|
치료 후 15년
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|
이벤트 프리 서바이벌
기간: 치료 후 15년
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무사고 생존을 통한 효능 확립
|
치료 후 15년
|
|
부작용의 발생률
기간: 치료 후 15년
|
AE 및 SAE의 장기 안전성 발생률
|
치료 후 15년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 26일
기본 완료 (예상)
2035년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2035년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 6일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OTL-101-6
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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