Observační studie LTFU pro pacienty dříve léčené autologní ex vivo genovou terapií pro ADA-SCID
Observační dlouhodobá následná studie pro pacienty, kteří byli dříve léčeni autologní ex vivo genovou terapií pro těžkou kombinovanou imunodeficienci způsobenou deficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID)
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Hlavním cílem této studie je zaznamenat a vyhodnotit dlouhodobá bezpečnostní a účinnostní data od pacientů s ADA-SCID dříve léčených autologními ex vivo genovými terapeutiky založenými na vektoru EFS-ADA, a to jako součást klinického vývojového programu UCL/A-ADA. Tím budou splněny požadavky regulačních orgánů na sledování opožděných nežádoucích příhod u subjektů léčených genovými terapiemi.
Studie bude mít následující specifické cíle:
- Charakterizovat dlouhodobou bezpečnost léčby genovou terapií;
- Charakterizovat dlouhodobou klinickou účinnost léčby genovou terapií. Pacienti, kteří byli léčeni v rámci klinického vývojového programu UCL/A-ADA, ale nedokončili očekávané sledovací období (např. v důsledku předčasného ukončení z bezpečnostních důvodů), budou do studie LTFU zařazeni, a to za předpokladu jejich souhlasu a splnění vstupních a vylučovacích kritérií.
U všech pacientů, kteří dokončili své očekávané sledovací období předtím, než se tato studie stala dostupnou, budou výsledková data retrospektivně shromažďována za mezidobí. Od prvního hodnocení LTFU budou prospektivní data shromažďována z ročních hodnocení standardní péče, které pacienti obdrží od hlavního vyšetřovatele (PI) nebo od svých místních zdravotnických pracovníků (HCPs).
Každý pacient nebo jeho zákonný zástupce bude muset poskytnout informovaný souhlas, který bude definovat cíle této studie, očekávanou dobu účasti pacienta, stejně jako data, která mají být shromážděna, a harmonogram jejich sběru. Předpokládá se, že data budou shromažďována ročně, aby se časově shodovala s návštěvami standardní péče.
Výsledky studie budou:
- Celkové přežití (OS) po 15 letech sledování po léčbě genovou terapií;
- Přežití bez události (EvFS) po 15 letech sledování po léčbě genovou terapií. „Událost“ bude definována jako opětovné zavedení enzymatické substituční terapie (ERT), potřeba záchranné alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo další léčby genovou terapií;
- Použití imunoglobulinové substituční terapie (IgRT);
- Nežádoucí příhody (AEs), závažné nežádoucí příhody (SAEs) a bezpečnostní problémy
- Další fyzikální a laboratorní parametry
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacient je způsobilý pro zařazení do studie, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:
- pacient byl léčen autologním ex vivo produktem genové terapie založeným na EFS-ADA LV jako součást programu klinického vývoje OTL-101;
- pacient vykazuje perzistentní detekovatelné genové značení, jak určil zkoušející;
- pacient nebo případně jeho rodiče/zákonní zástupci jsou schopni a ochotni poskytnout informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Neexistují žádná vylučovací kritéria pro účast v této observační studii LTFU.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 15 let po léčbě
|
Stanovení účinnosti prostřednictvím celkového přežití
|
15 let po léčbě
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 15 let po léčbě
|
Stanovení účinnosti prostřednictvím přežití bez událostí
|
15 let po léčbě
|
|
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 15 let po léčbě
|
Výskyt AE a SAE z dlouhodobého hlediska
|
15 let po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Donald B. Kohn, M.D., University of Califorina, Los Angeles
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Poruchy opravy DNA-nedostatek
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Těžká kombinovaná imunodeficience
- Těžká kombinovaná imunodeficience v důsledku nedostatku adenosin deaminázy
- Komponenty genomu
- Genom
- Genetické struktury
- Genetické jevy
- Geny
Další identifikační čísla studie
- OTL-101-6
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .