Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationel LTFU-undersøgelse for patienter, der tidligere er behandlet med autolog ex vivo genterapi for ADA-SCID

3. maj 2023 opdateret af: Donald B. Kohn, M.D., University of California, Los Angeles

En observationel langtidsopfølgningsundersøgelse for patienter, der tidligere er behandlet med autolog ex vivo genterapi for svær kombineret immundefekt på grund af adenosindeaminase-mangel (ADA-SCID)

Denne observationelle langsigtede opfølgningsundersøgelse er designet til at indsamle sikkerheds- og effektivitetsdata fra ADA-SCID-patienter tidligere behandlet med autologe ex vivo genterapiprodukter baseret på EFS-ADA LV, der koder for humant adenosindeaminase (ADA) gen (EFS- ADA LV), som en del af OTL-101 klinisk udviklingsprogram. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret til disse patienter som en del af OTL-101-6-studiet.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

70

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette observationelle LTFU-studie er åbent for tilmelding til ADA-SCID-patienter, der tidligere er behandlet med autologe ex vivo-genterapiprodukter baseret på EFS-ADA lentiviral vektor som en del af OTL-101 kliniske udviklingsprogram. Patienter behandlet i kliniske forsøg som en del af IND #15440, undersøgelse OTL-101-5 (EudraCT nr. 2017-001275-23) eller undersøgelse 10-MI-29 (EudraCT nr. 2010-024253-36), såvel som i udvidet adgang eller Compassionate Use Programmer, vil være berettiget til tilmelding.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

En patient er berettiget til at blive tilmeldt undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier er opfyldt:

  1. patienten er blevet behandlet med et autologt ex vivo genterapiprodukt baseret på EFS-ADA LV, som en del af det kliniske udviklingsprogram OTL-101;
  2. patienten viser vedvarende påviselig genmarkering, som bestemt af investigator;
  3. patienten eller, hvis det er relevant, patientens forældre/værge(r), er i stand til og villige til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for deltagelse i denne observationelle LTFU-undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 15 år efter behandling
Etablering af effektivitet gennem samlet overlevelse
15 år efter behandling
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 15 år efter behandling
Etablering af effektivitet gennem begivenhedsfri overlevelse
15 år efter behandling
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 15 år efter behandling
Langsigtet sikkerhedsforekomst af AE'er og SAE'er
15 år efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbejdspartnere

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2035

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2019

Først opslået (Faktiske)

7. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OTL-101-6

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adenosindeaminase mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner