ファブリー病の小児被験者（12歳以上）におけるミガラスタットの安全性、薬力学、および有効性
2026年1月19日 更新者：Amicus Therapeutics
ファブリー病および従順なGLAバリアントを有する12歳以上の被験者におけるミガラスタットの安全性、薬力学、および有効性を評価するための長期非盲検試験
これは、ファブリー病および従順なGLAバリアントを有する12歳以上の被験者におけるミガラスタットの安全性、薬力学、および有効性を評価するための長期の非盲検試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- The Emory Clinic
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
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London、イギリス
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究AT1001-020を完了した12歳以上のファブリー病と診断された男性または女性の被験者
- 被験者の親または法的に権限を与えられた代理人は、個人の健康情報または研究関連の健康情報の使用および開示について、書面によるインフォームド コンセントおよび承認を提供する意思があり、それが可能であり、該当する場合、被験者は同意を提供します。
- 被験者の親または法的に権限を与えられた代理人は、個人の健康情報または研究関連の健康情報の使用および開示について、書面によるインフォームド コンセントおよび承認を提供する意思があり、それが可能であり、該当する場合、被験者は同意を提供します。
除外基準:
- 中等度または重度の腎障害がある（eGFR
- -透析または腎移植を必要とする進行した腎疾患がある
- -研究薬（賦形剤を含む）または他のイミノ糖（例、ミグルスタット、ミグリトール）に対するアレルギーまたは過敏症の病歴
- 任意の時点で遺伝子治療を受けたことがある、または研究期間中に遺伝子治療を開始する予定である
- -スクリーニング前の6か月以内または研究全体を通して、グリセット（ミグリトール）、ザベスカ（ミグルスタット）による治療が必要
- -スクリーニング前の14日以内または研究全体を通して、Replagal（アガルシダーゼアルファ）またはファブラザイム（アガルシダーゼベータ）による治療が必要
- -被験者は、スクリーニング前の30日以内に治験薬/実験薬、生物製剤、またはデバイスで治療されているか、治療されています
- -スクリーニングまたはベースラインで禁忌と見なされる、または被験者がプロトコル要件を満たすことを妨げる可能性がある、または潜在的な被験者がこの研究に参加することにより許容できないリスクを有する可能性があることを治験責任医師に示唆する可能性がある、併存疾患または状態または併用薬の使用
- 妊娠中または授乳中
- それ以外の場合、研究者の意見では研究に不適切です
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミガラスタットHCl 150mg
治療期間中、ミガラスタット HCl 150 mg に相当するミガラスタット 123 mg カプセル 1 個を隔日 (QOD) に投与します。
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ミガラスタット HCl 150 mg カプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に発生した有害事象（TEAE）、深刻な有害事象（SAE）、および研究薬の中止につながるAES（有害事象）の発生率
時間枠：研究全体
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ティー、SAE、およびAEが研究期間中に中止につながる被験者の数
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研究全体
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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推定糸球体ろ過率（EGFR）のベースラインから24ヶ月目への変更
時間枠：ベースライン、24か月
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推定GFRは、中央研究所の基準に従って修正されたシュワルツ式を使用して計算されました。
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ベースライン、24か月
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尿タンパク質レベルのベースラインから24か月目に変化する
時間枠：ベースライン、24か月
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腎機能は、尿タンパク質レベル（mg/L）によって評価されました。
尿サンプルは尿検査の一部として収集されました。
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ベースライン、24か月
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尿アルブミンのベースラインから24か月目に変化します
時間枠：ベースライン、24か月
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腎機能は、尿アルブミンレベル（mg/L）によって評価されました。
尿サンプルは尿検査の一部として収集されました
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ベースライン、24か月
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左心室腫瘤指数（LVMI）のベースラインから24か月目に変更
時間枠：ベースライン、24か月
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LVMIは、研究参加者の心障害の尺度として評価されました。
Mモードと2Dビューの両方のLVMI値が表示されます。
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ベースライン、24か月
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小児およびQuality of Life Inventory™（PEDSQL™）スコアのベースラインから24か月目への変更
時間枠：ベースライン、24か月
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小児の生活の質の在庫（PEDSQL™）は、健康な子供や青年、および急性および慢性の健康状態のある人の健康関連の生活の質（QOL）を測定するためのモジュール式アプローチでした。
PEDSQLのすべてのコンポーネントは、0（決して）から4（ほとんど常に）のスケールに基づいてスコア付けされ、次のように0〜100スケールに直線的に変換されました：0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0。
PEDSQLの心理社会的スコアには、被験者の感情、他者との社会的相互作用、学校に関する15の質問が含まれていました。
物理スコアは、被験者の身体活動の管理の容易さに関する8つの質問への回答から派生しました。
合計スコアは、すべてのスケールで回答されたアイテムの数にわたるすべてのアイテムスコアの合計でした。
<0のベースライン値からの変化は悪化を表し、0は変化なし、> 0は改善を表します。
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ベースライン、24か月
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ファブリー固有の小児健康と疼痛アンケート（FPHPQ）の痛みの強度のスコアのベースラインから24か月目に変更
時間枠：ベースライン、24か月
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ファブリー固有の小児健康と痛みのアンケート（FPHPQ）には、ファブリー疾患特異的症状に関する質問が含まれていました。
「今日のあなたの痛みはどれほど悪いですか？」の評価は0（痛みなし）から10までの10ポイントスケールで測定されました（想像できるほど悪い痛み）。
ベースラインからの減少は、状態の改善を示します。
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ベースライン、24か月
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ファブリー固有の健康と痛みのアンケート（FPHPQ）を使用して評価された突然の痛みの発症を経験した被験者の数
時間枠：24か月目
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被験者は「過去3か月で、突然の痛みの発症を何回経験しましたか？」と尋ねられました。 FPHPQで回答が報告されました。
応答は、突然の痛みの発症の0、1〜3、4〜6、および6> 6の発生に分類されました。
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24か月目
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LYSO-GB3のプラズマレベルでベースラインから24か月目に変化する
時間枠：ベースライン、24か月
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血漿中のLyso-GB3レベルの測定のために、血液サンプルを収集しました。
LYSO-GB3の血漿レベルは、検証済みの液体クロマトグラフィマス分光測定アッセイを使用して測定されました。
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ベースライン、24か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月11日
一次修了 (実際)
2024年11月29日
研究の完了 (実際)
2024年11月29日
試験登録日
最初に提出
2019年7月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月6日
最初の投稿 (実際)
2019年8月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月19日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AT1001-036
- 2019-000222-21 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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