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Segurança, farmacodinâmica e eficácia do migalastat em pacientes pediátricos (com idade > 12 anos) com doença de Fabry

12 de janeiro de 2024 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto de longo prazo para avaliar a segurança, a farmacodinâmica e a eficácia do migalastat em indivíduos > 12 anos de idade com doença de Fabry e variantes de GLA passíveis

Este é um estudo aberto de longo prazo para avaliar a segurança, a farmacodinâmica e a eficácia do migalastat em indivíduos > 12 anos de idade com doença de Fabry e variantes de GLA passíveis

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino diagnosticados com doença de Fabry > 12 anos de idade que completaram o Estudo AT1001-020
  • O pai do sujeito ou representante legal autorizado está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e autorização para uso e divulgação de informações pessoais de saúde ou informações de saúde relacionadas à pesquisa, e o sujeito fornece consentimento, se aplicável
  • O pai do sujeito ou representante legal autorizado está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e autorização para uso e divulgação de informações pessoais de saúde ou informações de saúde relacionadas à pesquisa, e o sujeito fornece consentimento, se aplicável

Critério de exclusão:

  • Tem insuficiência renal moderada ou grave (eGFR
  • Tem doença renal avançada que requer diálise ou transplante renal
  • História de alergia ou sensibilidade ao medicamento do estudo (incluindo excipientes) ou outros iminosaçúcares (por exemplo, miglustat, miglitol)
  • Recebeu qualquer terapia genética a qualquer momento ou antecipa o início da terapia genética durante o período do estudo
  • Requer tratamento com Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) dentro de 6 meses antes da triagem ou durante o estudo
  • Requer tratamento com Replagal (agalsidase alfa) ou Fabrazyme (agalsidase beta) dentro de 14 dias antes da triagem ou durante o estudo
  • O sujeito é tratado ou foi tratado com qualquer medicamento experimental/experimental, biológico ou dispositivo dentro de 30 dias antes da triagem
  • Qualquer doença ou condição intercorrente ou uso concomitante de medicação considerada uma contraindicação na triagem ou na linha de base ou que possa impedir o sujeito de cumprir os requisitos do protocolo ou sugerir ao investigador que o sujeito em potencial pode ter um risco inaceitável ao participar deste estudo
  • Grávida ou amamentando
  • De outra forma inadequado para o estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: migalastat HCl 150 mg
Uma cápsula de migalastat 123 mg equivalente a 150 mg de migalastat HCl será administrada em dias alternados (QOD) durante o período de tratamento.
Medicamento: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg cápsula
Outros nomes:
  • AT1001
  • migalastat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e AEs que levaram à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Mês 60
Mês 60
mudança no peso corporal em quilogramas
Prazo: linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
mudança de altura em centímetros
Prazo: linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
alterações nos resultados do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
Será obtido um ECG de 12 derivações.
linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
incidência de alterações nos resultados do ecocardiograma
Prazo: linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
A função e estrutura cardíaca sistólica e diastólica são avaliadas por ultrassom do coração. Os parâmetros do ecocardiograma incluem índice de massa ventricular esquerda (LVMi), fração de ejeção, encurtamento fracional, diástole final do diâmetro interno do ventrículo esquerdo e sístole final, encurtamento fracional da parede média e espessura da parede.
linha de base ao longo do tempo; até 5 anos
mudança no estágio de Tanner
Prazo: A cada 6 meses; até 5 anos
O Estadiamento do Desenvolvimento Sexual de Tanner será usado para avaliar o desenvolvimento sexual (i.e. desenvolvimento das mamas (B1 a B5) e desenvolvimento de pelos pubianos (Ph-1 a Ph-5) em mulheres e pelos pubianos e desenvolvimento genético (G1-G5) em homens.
A cada 6 meses; até 5 anos
incidência de uso concomitante de medicamentos
Prazo: A cada 1 mês; até 5 anos
A cada 1 mês; até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
alteração nos níveis plasmáticos de liso-Gb3
Prazo: A cada 6 meses; até 5 anos
A cada 6 meses; até 5 anos
mudança na eGFR
Prazo: A cada 6 meses; até 5 anos
A cada 6 meses; até 5 anos
alteração na proteína da urina
Prazo: A cada 6 meses; até 5 anos
A cada 6 meses; até 5 anos
alteração nos níveis de albumina
Prazo: A cada 6 meses; até 5 anos
A cada 6 meses; até 5 anos
alteração no Índice de Massa Ventricular Esquerda (LVMi)
Prazo: Todo ano; até 5 anos
Todo ano; até 5 anos
alteração nas pontuações do Questionário Pediátrico de Saúde e Dor (FPHPQ) específico da Fabry
Prazo: A cada 3 meses; até 5 anos
O FPHPQ inclui perguntas sobre os sintomas específicos da doença de Fabry (por exemplo, sudorese, dor, tontura e cansaço, intolerância ao calor e ao frio, pálpebras inchadas, sintomas gastrointestinais, sensação de sede, dificuldade em ouvir, zumbido ou zumbido nos ouvidos e capacidade e prazer participar de esportes). A frequência desses sintomas será avaliada usando uma escala Likert de 5 pontos (sempre (pior), frequentemente, às vezes, raramente, nunca (melhor)). A intensidade da dor é medida em uma escala de 10 pontos, respostas numéricas são dadas para o início da dor e faltas na escola, e perguntas sim/não são feitas sobre dificuldade de audição e outros problemas não especificamente mencionados. Existem 2 versões de autorrelato com idade específica para crianças de 8 a 12 anos e 13 a 18 anos, respectivamente.
A cada 3 meses; até 5 anos
alteração nas pontuações do Pediatric and Quality of Life Inventory™ (PedsQL™)
Prazo: A cada 3 meses; até 5 anos
O PedsQL™ é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes saudáveis ​​e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas. É composto por 23 itens e inclui questões sobre funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar em relação aos últimos 7 dias, usando uma escala de 5 pontos (nunca (melhor), quase nunca, às vezes, frequentemente e quase sempre ( pior)). Ambos os pais ou representantes legalmente autorizados e sujeitos preenchem a versão apropriada do PedsQL independentemente um do outro. Os pais ou representantes legalmente autorizados e os sujeitos podem auto-aplicar as perguntas após as instruções introdutórias serem dadas pelo pessoal do centro de estudo.
A cada 3 meses; até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

8 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

Ensaios clínicos em migalastat HCl 150 mg

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