Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, farmakodynamika i skuteczność migalastatu u dzieci (w wieku >12 lat) z chorobą Fabry'ego

19 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Długoterminowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności migalastatu u pacjentów w wieku > 12 lat z chorobą Fabry'ego i wrażliwymi wariantami GLA

Jest to długoterminowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności migalastatu u pacjentów w wieku > 12 lat z chorobą Fabry'ego i wrażliwymi wariantami GLA

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety z rozpoznaniem choroby Fabry'ego w wieku > 12 lat, którzy ukończyli badanie AT1001-020
  • Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika jest chętny i zdolny do udzielenia pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystywania i ujawniania informacji dotyczących zdrowia osobistego lub informacji zdrowotnych związanych z badaniami, a uczestnik wyraża zgodę, jeśli dotyczy
  • Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika jest chętny i zdolny do udzielenia pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystywania i ujawniania informacji dotyczących zdrowia osobistego lub informacji zdrowotnych związanych z badaniami, a uczestnik wyraża zgodę, jeśli dotyczy

Kryteria wyłączenia:

  • Ma umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek (eGFR
  • Ma zaawansowaną chorobę nerek wymagającą dializy lub przeszczepu nerki
  • Historia alergii lub wrażliwości na badany lek (w tym substancje pomocnicze) lub inne iminocukry (np. miglustat, miglitol)
  • Otrzymał jakąkolwiek terapię genową w dowolnym momencie lub przewiduje rozpoczęcie terapii genowej w okresie badania
  • Wymaga leczenia Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania
  • Wymaga leczenia preparatem Replagal (agalzydaza alfa) lub Fabrazyme (agalzydaza beta) w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania
  • Uczestnik jest leczony lub był leczony jakimkolwiek badanym/eksperymentalnym lekiem, lekiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Jakakolwiek współistniejąca choroba lub stan lub jednoczesne stosowanie leków uważane za przeciwwskazanie podczas badania przesiewowego lub w punkcie wyjściowym lub które mogą uniemożliwić uczestnikowi spełnienie wymagań protokołu lub sugerują badaczowi, że potencjalny uczestnik może być narażony na niedopuszczalne ryzyko związane z udziałem w tym badaniu
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • W przeciwnym razie w opinii badacza nieprzydatne do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: migalastat HCl 150 mg
Jedna kapsułka migalastatu 123 mg, co odpowiada 150 mg migalastatu HCl, będzie podawana co drugi dzień (QOD) w okresie leczenia.
Lek: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsułka
Inne nazwy:
  • AT1001
  • migalastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TEAES), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i AES (zdarzenia niepożądane) prowadzące do przerwania leku badanego
Ramy czasowe: Całe badanie
Liczba pacjentów z Teae, SAE i AE prowadzącym do przerwania w okresie badania
Całe badanie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej na 24 w szacowanym wskaźniku filtracji kłębuszkowej (EGFR)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Szacowany GFR obliczono przy użyciu zmodyfikowanej wzoru Schwartza zgodnie ze standardami laboratorium centralnego.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 24 w poziomie białka moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Funkcję nerek oceniono za pomocą poziomów białka moczu (Mg/L). Próbki moczu pobierano w ramach analizy moczu.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana z linii bazowej na 24 w albuminie moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Funkcję nerek oceniono za pomocą poziomów albuminy moczu (MG/L). Próbki moczu pobrano w ramach analizy moczu
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej na 24 w indeksie masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
LVMI oceniono jako miarę upośledzenia serca u uczestników badania. Przedstawiono wartości LVMI zarówno dla trybu M, jak i 2D.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana z wartości odniesienia na 24 w wynikach Pediatric and Quality of Life Inventory ™ (PEDSQL ™)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Inwentarz jakości pediatrycznej jakości życia (PEDSQL ™) był modułowym podejściem do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL) u zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi chorobami. Wszystkie elementy PEDSQL zostały ocenione na podstawie skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze) i liniowo przekształcono w skalę od 0 do 100 w następujący sposób: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Psychospołeczne, fizyczne i całkowite wyniki zostały obliczone na podstawie odpowiedzi na pytania dotyczące pytań dotyczących pacjenta zgłoszonego wyniku. Psychospołeczny wynik dla PedsQL obejmował 15 pytań dotyczących uczuć badanych, interakcję społeczną z innymi i szkołą. Wynik fizyczny uzyskano z odpowiedzi do 8 pytań na temat łatwości zarządzania aktywnością fizyczną. Całkowite wyniki były sumą wszystkich wyników pozycji w porównaniu z liczbą pozycji odpowiedzi na wszystkie skale. Zmiana od wartości wyjściowych <0 reprezentuje pogarszanie się, 0 równa się żadnej zmiany, a> 0 reprezentuje poprawę.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej na 24 miesiąc w specyficznym specyficznym dla Fabry'ego Petalia i Bólu (FPHPQ) dla intensywności bólu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Specyficzny dla Fabry kwestionariusz zdrowia i bólu (FPHPQ) zawierał pytania dotyczące objawów specyficznych dla choroby Fabry'ego. Ocena „Jak zły jest Twój ból dzisiaj?” mierzono w 10-punktowej skali od 0 (bez bólu) do 10 (ból tak zły, jak można sobie wyobrazić). Zmniejszenie od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę stanu.
Linia bazowa, miesiąc 24
Liczba pacjentów, którzy doświadczyli nagłego początku bólu ocenianego za pomocą kwestionariusza zdrowia i bólu specyficznego dla Fabry'ego (FPHPQ)
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Badani zapytano „w ciągu ostatnich 3 miesięcy, ile razy doświadczyłeś nagle bólu?” i odpowiedzi zgłoszono w FPHPQ. Odpowiedzi zostały sklasyfikowane jako 0, 1 do 3, 4 do 6 i> 6 wystąpień nagłego początku bólu.
Miesiąc 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 24 w poziomie LYSO-GB3 w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Próbki krwi pobrano do pomiaru poziomów Lyso-GB3 w osoczu. Poziomy Lyso-GB3 w osoczu zmierzono za pomocą zatwierdzonego testu spektrometrii chromatografii cieczowej.
Linia bazowa, miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na migalastat HCl 150 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj