Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van migalastat bij pediatrische proefpersonen (>12 jaar) met de ziekte van Fabry

19 januari 2026 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een langlopend, open-label onderzoek om de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van Migalastat te evalueren bij personen ouder dan 12 jaar met de ziekte van Fabry en ontvankelijke GLA-varianten

Dit is een langlopend, open-label onderzoek om de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van Migalastat te evalueren bij proefpersonen ouder dan 12 jaar met de ziekte van Fabry en ontvankelijke GLA-varianten

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry > 12 jaar die studie AT1001-020 voltooiden
  • De ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de proefpersoon is bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven voor het gebruik en de openbaarmaking van persoonlijke gezondheidsinformatie of onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie, en de proefpersoon geeft toestemming, indien van toepassing
  • De ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de proefpersoon is bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven voor het gebruik en de openbaarmaking van persoonlijke gezondheidsinformatie of onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie, en de proefpersoon geeft toestemming, indien van toepassing

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een matige of ernstige nierfunctiestoornis (eGFR
  • Heeft een gevorderde nierziekte die dialyse of niertransplantatie vereist
  • Geschiedenis van allergie of gevoeligheid voor studiemedicatie (inclusief hulpstoffen) of andere iminosuikers (bijv. Miglustat, miglitol)
  • Heeft ooit gentherapie gekregen of verwacht gentherapie te starten tijdens de studieperiode
  • Vereist behandeling met Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) binnen 6 maanden vóór de screening of tijdens het onderzoek
  • Vereist behandeling met Replagal (agalsidase alfa) of Fabrazyme (agalsidase beta) binnen 14 dagen vóór screening of tijdens het onderzoek
  • Proefpersoon wordt behandeld of is behandeld met een experimenteel/experimenteel geneesmiddel, biologisch middel of hulpmiddel binnen 30 dagen vóór de screening
  • Elke bijkomende ziekte of aandoening of gelijktijdig medicatiegebruik dat wordt beschouwd als een contra-indicatie bij de screening of baseline of die de proefpersoon ervan kan weerhouden aan de protocolvereisten te voldoen of die de onderzoeker suggereert dat de potentiële proefpersoon een onaanvaardbaar risico kan lopen door deel te nemen aan dit onderzoek
  • Zwanger of borstvoeding
  • Anders ongeschikt voor het onderzoek naar de mening van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: migalastat HCl 150 mg
Tijdens de behandelingsperiode zal om de twee dagen (QOD) één capsule van 123 mg migalastat worden toegediend, overeenkomend met 150 mg migalastat HCl.
Geneesmiddel: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg capsule
Andere namen:
  • AT1001
  • migalastaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAES), ernstige bijwerkingen (SAE's) en AES (bijwerkingen) wat leidt tot stopzetting van het studiemedicijn
Tijdsspanne: Hele studie
Aantal proefpersonen met Teae, SAE en AE die leiden tot stopzetting tijdens de studieperiode
Hele studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar maand 24 in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
Geschatte GFR werd berekend met behulp van de gemodificeerde Schwartz -formule volgens de normen van het centrale laboratorium.
Basislijn, maand 24
Verander van baseline naar maand 24 in urine -eiwitniveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
De nierfunctie werd beoordeeld door urine -eiwitniveaus (Mg/L). Urinemonsters werden verzameld als onderdeel van urineonderzoek.
Basislijn, maand 24
Verander van baseline naar maand 24 in urine -albumine
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
De nierfunctie werd beoordeeld door urinealbumine -niveaus (MG/L). Urinemonsters werden verzameld als onderdeel van urineonderzoek
Basislijn, maand 24
Verandering van basislijn naar maand 24 in de linker ventriculaire massa -index (LVMI)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
LVMI werd beoordeeld als een maat voor hartstoornissen bij de deelnemers aan de studie. LVMI-waarden voor zowel M-modus als 2D-weergaven worden gepresenteerd.
Basislijn, maand 24
Verander van baseline naar maand 24 in pediatrische en kwaliteit van leven Inventory ™ (PedsQL ™) scores
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
De pediatrische kwaliteit van leven inventaris (PEDSQL ™) was een modulaire benadering voor het meten van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL) bij gezonde kinderen en adolescenten en mensen met acute en chronische gezondheidsproblemen. Alle componenten van de PEDSQL werden gescoord op basis van een schaal van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd) en lineair getransformeerd in een schaal van 0 tot 100 als volgt: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Psychosociale, fysieke en totale scores werden berekend op basis van het antwoord op de respons in de reacties in de respons in de reacties in de reacties binnen de resultaten van de patiënt. De psychosociale score voor de PEDSQL omvatte 15 vragen met betrekking tot de gevoelens van de vakken, sociale interactie met anderen en school. De fysieke score werd afgeleid van antwoorden tot 8 vragen over het gemak van de onderwerpen om fysieke activiteit te beheren. De totale scores waren de som van alle itemscores over het aantal items dat op alle schalen werd beantwoord. Verandering van de basiswaarden van <0 vertegenwoordigt verslechtering, 0 is gelijk aan geen verandering en> 0 staat voor verbetering.
Basislijn, maand 24
Verander van baseline naar maand 24 in Fabry-specifieke pediatrische gezondheids- en pijnvragenlijst (FPHPQ) score voor pijnintensiteit
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
De Fabry-specifieke pediatrische gezondheids- en pijnvragenlijst (FPHPQ) bevatte vragen over Fabry Disease-specifieke symptomen. De beoordeling van "Hoe erg is uw pijn vandaag?" werd gemeten op een schaal van 10 punten van 0 (geen pijn) tot 10 (pijn zo slecht als je je kunt voorstellen). Een afname ten opzichte van de basislijn duidt op een verbetering van de aandoening.
Basislijn, maand 24
Aantal onderwerpen die een plotseling begin van pijn hebben meegemaakt, zoals beoordeeld met behulp van de Fabry-specifieke gezondheids- en pijnvragenlijst (FPHPQ)
Tijdsspanne: Maand 24
De proefpersonen werd gevraagd: "In de afgelopen 3 maanden heb je een plotseling begin van pijn ervaren?" en reacties werden gerapporteerd in de FPHPQ. Reacties werden gecategoriseerd als 0, 1 tot 3, 4 tot 6 en> 6 voorvallen van plotseling begin van pijn.
Maand 24
Verandering van basislijn naar maand 24 in plasmaspiegels van Lyso-GB3
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
Bloedmonsters werden verzameld voor het meten van Lyso-GB3-niveaus in plasma. Plasmaspiegels van Lyso-GB3 werden gemeten met behulp van een gevalideerde vloeistofchromatografie-massaspectrometrie-test.
Basislijn, maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren