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Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Migalastat bei pädiatrischen Patienten (Alter > 12 Jahre) mit Morbus Fabry

12. Januar 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine offene Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Migalastat bei Personen > 12 Jahre mit Morbus Fabry und zugänglichen GLA-Varianten

Dies ist eine offene Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Migalastat bei Personen > 12 Jahre mit Morbus Fabry und zugänglichen GLA-Varianten

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde > 12 Jahre, die die Studie AT1001-020 abgeschlossen haben
  • Die Eltern oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von persönlichen Gesundheitsinformationen oder forschungsbezogenen Gesundheitsinformationen zu erteilen, und der Proband erteilt gegebenenfalls seine Zustimmung
  • Die Eltern oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von persönlichen Gesundheitsinformationen oder forschungsbezogenen Gesundheitsinformationen zu erteilen, und der Proband erteilt gegebenenfalls seine Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine mäßige oder schwere Nierenfunktionsstörung (eGFR
  • Hat eine fortgeschrittene Nierenerkrankung, die eine Dialyse oder Nierentransplantation erfordert
  • Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber Studienmedikamenten (einschließlich Hilfsstoffen) oder anderen Iminozuckern (z. B. Miglustat, Miglitol)
  • Hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten oder beabsichtigt, während des Studienzeitraums eine Gentherapie zu beginnen
  • Erfordert eine Behandlung mit Glyset (Miglitol), Zavesca (Miglustat) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder während der gesamten Studie
  • Erfordert eine Behandlung mit Replagal (Agalsidase alfa) oder Fabrazyme (Agalsidase beta) innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening oder während der gesamten Studie
  • Das Subjekt wird innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening mit einem Prüf-/Versuchsmedikament, Biologikum oder Gerät behandelt oder wurde behandelt
  • Jede interkurrente Krankheit oder Erkrankung oder gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, die beim Screening oder bei Studienbeginn als Kontraindikation angesehen wird oder die den Probanden daran hindern kann, die Protokollanforderungen zu erfüllen, oder die dem Prüfarzt nahelegen, dass der potenzielle Proband durch die Teilnahme an dieser Studie ein inakzeptables Risiko eingehen könnte
  • Schwanger oder stillend
  • Ansonsten nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Migalastat-HCl 150 mg
Während des Behandlungszeitraums wird jeden zweiten Tag (QOD) eine 123-mg-Kapsel Migalastat verabreicht, die 150 mg Migalastat-HCl entspricht.
Arzneimittel: Migalastat-HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg Kapsel
Andere Namen:
  • AT1001
  • Migalastat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und UEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Monat 60
Monat 60
Veränderung des Körpergewichts in Kilogramm
Zeitfenster: Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Höhenveränderung in cm
Zeitfenster: Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Änderungen der Ergebnisse des Elektrokardiogramms (EKG).
Zeitfenster: Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Es wird ein 12-Kanal-EKG erstellt.
Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Häufigkeit von Veränderungen in Echokardiogramm-Ergebnissen
Zeitfenster: Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Die systolische und diastolische Herzfunktion und -struktur wird durch Ultraschall des Herzens beurteilt. Die Parameter des Echokardiogramms umfassen den linksventrikulären Massenindex (LVMi), die Ejektionsfraktion, die fraktionelle Verkürzung, den Innendurchmesser des linken Ventrikels am Ende der Diastole und am Ende der Systole, die fraktionierte Mittelwandverkürzung und die Wanddicke.
Grundlinie im Laufe der Zeit; Bis zu 5 Jahre
Änderung im Tanner-Stadium
Zeitfenster: Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Tanner Staging of Sexual Development wird verwendet, um die sexuelle Entwicklung zu beurteilen (d.h. Brustentwicklung (B1 bis B5) und Schambehaarung (Ph-1 bis Ph-5) bei Frauen und Schambehaarung und genetische Entwicklung (G1-G5) bei Männern.
Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Inzidenz der gleichzeitigen Einnahme von Medikamenten
Zeitfenster: Alle 1 Monat; Bis zu 5 Jahre
Alle 1 Monat; Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Plasmaspiegel von Lyso-Gb3
Zeitfenster: Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Änderung der eGFR
Zeitfenster: Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Veränderung des Urinproteins
Zeitfenster: Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Veränderung des Albuminspiegels
Zeitfenster: Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Alle 6 Monate; Bis zu 5 Jahre
Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMi)
Zeitfenster: Jährlich; Bis zu 5 Jahre
Jährlich; Bis zu 5 Jahre
Änderung der Werte des Fabry-spezifischen pädiatrischen Gesundheits- und Schmerzfragebogens (FPHPQ).
Zeitfenster: Alle 3 Monate; Bis zu 5 Jahre
Der FPHPQ umfasst Fragen zu Morbus-Fabry-spezifischen Symptomen (z. B. Schwitzen, Schmerzen, Schwindel und Müdigkeit, Hitze- und Kälteintoleranz, geschwollene Augenlider, Magen-Darm-Symptome, Durstgefühl, Hörstörungen, Klingeln oder Summen in den Ohren sowie Fähigkeiten und Freude Sport treiben). Die Häufigkeit dieser Symptome wird anhand einer 5-Punkte-Likert-Skala (immer (schlechter), oft, manchmal, selten, nie (besser)) bewertet. Die Schmerzintensität wird auf einer 10-Punkte-Skala gemessen, es werden numerische Antworten für den Beginn der Schmerzen und die versäumten Schultage gegeben, und es werden Ja/Nein-Fragen zu Hörschwierigkeiten und anderen nicht ausdrücklich erwähnten Problemen gestellt. Es gibt 2 altersspezifische Selbstauskunftsversionen für Kinder von 8 bis 12 Jahren bzw. 13 bis 18 Jahren.
Alle 3 Monate; Bis zu 5 Jahre
Änderung der Ergebnisse des Pediatric and Quality of Life Inventory™ (PedsQL™).
Zeitfenster: Alle 3 Monate; Bis zu 5 Jahre
Der PedsQL™ ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei gesunden Kindern und Jugendlichen sowie solchen mit akuten und chronischen Erkrankungen. Er besteht aus 23 Items und enthält Fragen zur körperlichen Funktionsfähigkeit, emotionalen Funktionsfähigkeit, sozialen Funktionsfähigkeit und schulischen Funktionsfähigkeit in Bezug auf die vorangegangenen 7 Tage, wobei eine 5-Punkte-Skala verwendet wird (nie (besser), fast nie, manchmal, oft und fast immer ( schlimmer)). Sowohl Eltern oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter als auch Probanden füllen unabhängig voneinander die entsprechende Version des PedsQL aus. Eltern oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter und Probanden können die Fragen nach einer einführenden Anleitung durch das Personal des Studienzentrums selbst bearbeiten.
Alle 3 Monate; Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Migalastat-HCl 150 mg

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