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Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Migalastat bei pädiatrischen Patienten (Alter > 12 Jahre) mit Morbus Fabry

19. Januar 2026 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine offene Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Migalastat bei Personen > 12 Jahre mit Morbus Fabry und zugänglichen GLA-Varianten

Dies ist eine offene Langzeitstudie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Migalastat bei Personen > 12 Jahre mit Morbus Fabry und zugänglichen GLA-Varianten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde > 12 Jahre, die die Studie AT1001-020 abgeschlossen haben
  • Die Eltern oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von persönlichen Gesundheitsinformationen oder forschungsbezogenen Gesundheitsinformationen zu erteilen, und der Proband erteilt gegebenenfalls seine Zustimmung
  • Die Eltern oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von persönlichen Gesundheitsinformationen oder forschungsbezogenen Gesundheitsinformationen zu erteilen, und der Proband erteilt gegebenenfalls seine Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine mäßige oder schwere Nierenfunktionsstörung (eGFR
  • Hat eine fortgeschrittene Nierenerkrankung, die eine Dialyse oder Nierentransplantation erfordert
  • Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber Studienmedikamenten (einschließlich Hilfsstoffen) oder anderen Iminozuckern (z. B. Miglustat, Miglitol)
  • Hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten oder beabsichtigt, während des Studienzeitraums eine Gentherapie zu beginnen
  • Erfordert eine Behandlung mit Glyset (Miglitol), Zavesca (Miglustat) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder während der gesamten Studie
  • Erfordert eine Behandlung mit Replagal (Agalsidase alfa) oder Fabrazyme (Agalsidase beta) innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening oder während der gesamten Studie
  • Das Subjekt wird innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening mit einem Prüf-/Versuchsmedikament, Biologikum oder Gerät behandelt oder wurde behandelt
  • Jede interkurrente Krankheit oder Erkrankung oder gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, die beim Screening oder bei Studienbeginn als Kontraindikation angesehen wird oder die den Probanden daran hindern kann, die Protokollanforderungen zu erfüllen, oder die dem Prüfarzt nahelegen, dass der potenzielle Proband durch die Teilnahme an dieser Studie ein inakzeptables Risiko eingehen könnte
  • Schwanger oder stillend
  • Ansonsten nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Migalastat-HCl 150 mg
Während des Behandlungszeitraums wird jeden zweiten Tag (QOD) eine 123-mg-Kapsel Migalastat verabreicht, die 150 mg Migalastat-HCl entspricht.
Arzneimittel: Migalastat-HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg Kapsel
Andere Namen:
  • AT1001
  • Migalastat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von Behandlungsemacher-unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und AES (unerwünschte Ereignisse), die zum Absetzen des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Ganzes Studium
Anzahl der Probanden mit Teae, SAE und AE, die während des Untersuchungszeitraums zur Absage führen
Ganzes Studium

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von Grundlinie zu Monat 24 in der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Die geschätzte GFR wurde unter Verwendung der modifizierten Schwartz -Formel gemäß den Standards des zentralen Labors berechnet.
Grundlinie, Monat 24
Wechsel von Grundlinie zu Monat 24 in Urinproteinspiegeln
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Die Nierenfunktion wurde durch Urinproteinspiegel (mg/l) bewertet. Urinproben wurden als Teil der Urinanalyse gesammelt.
Grundlinie, Monat 24
Wechseln Sie von Grundlinie bis Monat 24 im Urinalbumin
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Die Nierenfunktion wurde durch Urinalbuminspiegel (mg/l) bewertet. Urinproben wurden als Teil der Urinanalyse gesammelt
Grundlinie, Monat 24
Wechseln Sie von Grundlinie zum Monat 24 im linken Ventrikulationsmassent Index (LVMI)
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
LVMI wurde in den Studienteilnehmern als Maß für die Herzbeeinträchtigung bewertet. LVMI-Werte sowohl für M-Modus als auch für 2D-Ansichten werden vorgestellt.
Grundlinie, Monat 24
Wechsel von Grundlinie bis Monat 24 in pädiatrischen und Lebensqualität inventarisch ™ (PEDSQL ™) Scores
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Die pädiatrische Lebensqualität des Lebensinventars (PEDSQL ™) war ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QOL) bei gesunden Kindern und Jugendlichen und bei Patienten mit akuten und chronischen Gesundheitszuständen. Alle Komponenten des PEDSQL wurden basierend auf einer Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet und linear in eine Skala von 0 bis 100 wie folgt transformiert: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Die psychosoziale Punktzahl für die PEDSQL umfasste 15 Fragen zu den Gefühlen der Themen, der sozialen Interaktion mit anderen und der Schule. Die physische Punktzahl wurde aus Antworten auf 8 Fragen zur einfachen Behandlung der körperlichen Aktivität der Probanden abgeleitet. Die Gesamtwerte waren die Summe aller Artikelwerte über die Anzahl der auf alle Skalen beantworteten Elemente. Die Änderung von den Basiswerten von <0 ist eine Verschlechterung, 0 entspricht keiner Änderung und> 0 eine Verbesserung.
Grundlinie, Monat 24
Wechsel von Grundlinie zum Monat 24 im Fabry-spezifischen pädiatrischen Gesundheits- und Schmerzfragebogen (FPHPQ) für die Schmerzintensität
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Der Fabry-spezifische Fragebogen für pädiatrische Gesundheit und Schmerz (FPHPQ) enthielt Fragen zu Fabry-Krankheits-spezifischen Symptomen. Die Bewertung von "Wie schlecht ist Ihr Schmerz heute?" wurde auf einer 10-Punkte-Skala von 0 (ohne Schmerzen) bis 10 gemessen (Schmerz, wie Sie sich so vorstellen können). Eine Abnahme von Baseline zeigt eine Verbesserung des Zustands an.
Grundlinie, Monat 24
Anzahl der Probanden, die einen plötzlichen Schmerzbegrenzung erlebten, wie er unter Verwendung des Fabry-spezifischen Gesundheits- und Schmerzfragebogens (FPHPQ) bewertet wurde
Zeitfenster: Monat 24
Die Probanden wurden gefragt: "In den letzten 3 Monaten wie oft haben Sie plötzlich Schmerzen aufgetreten?" und Antworten wurden im FPHPQ gemeldet. Die Antworten wurden als 0, 1 bis 3, 4 bis 6 und> 6 Vorkommen des plötzlichen Schmerzausbruchs eingestuft.
Monat 24
Wechseln Sie von Grundlinie bis Monat 24 in Plasmaspiegel von Lyso-GB3
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Blutproben wurden zur Messung des Lyso-GB3-Spiegels in Plasma gesammelt. Die Plasmaspiegel von Lyso-GB3 wurden unter Verwendung eines validierten Flüssigchromatographie-Masse-Spektrometrie-Assays gemessen.
Grundlinie, Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Migalastat-HCl 150 mg

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