Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Migalastat biztonságossága, farmakodinamikája és hatékonysága Fabry-kórban szenvedő (12 év feletti) gyermekgyógyászati ​​alanyoknál

2026. január 19. frissítette: Amicus Therapeutics

Egy hosszú távú, nyílt vizsgálat a Migalastat biztonságosságának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére 12 évesnél idősebb, Fabry-betegségben szenvedő és kezelhető GLA-változatokban szenvedő alanyoknál

Ez egy hosszú távú, nyílt elnevezésű tanulmány a Migalastat biztonságosságának, farmakodinámiájának és hatékonyságának értékelésére 12 év feletti, Fabry-betegségben szenvedő és kezelhető GLA-változatokban szenvedő alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 évesnél idősebb, Fabry-kórral diagnosztizált férfi vagy női alanyok, akik befejezték az AT1001-020 vizsgálatot
  • Az alany szülője vagy törvényesen felhatalmazott képviselője hajlandó és képes írásos beleegyezését és felhatalmazást adni személyes egészségügyi információk vagy kutatással kapcsolatos egészségügyi információk felhasználásához és közzétételéhez, és az alany adott esetben beleegyezését adja.
  • Az alany szülője vagy törvényesen felhatalmazott képviselője hajlandó és képes írásos beleegyezését és felhatalmazást adni személyes egészségügyi információk vagy kutatással kapcsolatos egészségügyi információk felhasználásához és közzétételéhez, és az alany adott esetben beleegyezését adja.

Kizárási kritériumok:

  • Közepes vagy súlyos vesekárosodása van (eGFR
  • Előrehaladott vesebetegsége van, amely dialízist vagy veseátültetést igényel
  • A kórtörténetben előfordult allergia vagy érzékenység a vizsgált gyógyszerekkel (beleértve a segédanyagokat is) vagy más iminocukrokkal (pl. miglusztát, miglitol) szemben
  • Bármikor kapott bármilyen génterápiát, vagy a vizsgálati időszak alatt génterápia megkezdését tervezi
  • Glyset (miglitol), Zavesca (miglusztát) kezelést igényel a szűrés előtt 6 hónapon belül vagy a vizsgálat alatt
  • Replagal (agalzidáz alfa) vagy Fabrazyme (agalzidáz béta) kezelést igényel a szűrés előtt 14 napon belül vagy a vizsgálat alatt
  • Az alanyt kezelték vagy kezelték bármilyen vizsgálati/kísérleti gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Bármilyen interkurrens betegség vagy állapot vagy egyidejű gyógyszerhasználat, amelyet ellenjavallatnak tekintenek a szűréskor vagy a kiinduláskor, vagy amely kizárhatja az alanynak a protokoll követelményeinek teljesítését, vagy azt sugallja a vizsgálónak, hogy a potenciális alany elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a vizsgálatban való részvétellel.
  • Terhes vagy szoptató
  • A vizsgáló véleménye szerint egyébként alkalmatlan a vizsgálatra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: migalasztát HCl 150 mg
Egy 123 mg-os migalasztát kapszulát, amely 150 mg migalasztát-HCl-nek felel meg, minden második napon (QOD) kell beadni a kezelési időszak alatt.
Drog: migalasztát HCl 150 mg
migalasztát HCl 150 mg kapszula
Más nevek:
  • AT1001
  • migalastat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés-elősegítő nemkívánatos események (TEAE), a súlyos mellékhatások (SAES) és az AES (nemkívánatos események) előfordulása, amely a vizsgálati gyógyszer abbahagyásához vezet
Időkeret: Teljes tanulmány
A TEAE, SAE és AE -vel rendelkező alanyok száma a vizsgálati időszakban abbahagyáshoz vezet
Teljes tanulmány

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a becsült glomeruláris szűrési sebességnél (EGFR)
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
A becsült GFR -t a módosított Schwartz képlet alkalmazásával számítottuk ki a központi laboratórium szabványai szerint.
Alapvonal, 24. hónap
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a vizeletfehérje szintjén
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
A vesefunkciót vizeletfehérje szintjével (mg/L) értékeltük. A vizeletmintákat a vizeletvizsgálat részeként gyűjtöttük.
Alapvonal, 24. hónap
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a vizeletalbuminban
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
A vesefunkciót vizeletalbumin szintjével (mg/l) értékeltük. A vizeletmintákat a vizeletvizsgálat részeként gyűjtöttük
Alapvonal, 24. hónap
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a bal kamrai tömeg indexében (LVMI)
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
Az LVMI -t a szívkárosodás mértékeként értékelték a vizsgálat résztvevőiben. Bemutatjuk mind az M-mód, mind a 2D nézet LVMI értékeit.
Alapvonal, 24. hónap
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a gyermekgyógyászati ​​és életminőségi leltár ™ (PEDSQL ™) pontszámaiban
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
A gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltár (PEDSQL ™) moduláris megközelítés volt az egészséggel kapcsolatos életminőség (QOL) mérésére egészséges gyermekek és serdülők, valamint az akut és krónikus egészségi állapotban szenvedőknél. A PEDSQL összes összetevőjét 0 (soha) 4 (szinte mindig) skála alapján pontoztuk, és lineárisan transzformálva 0 -tól 100 skálára, az alábbiak szerint: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Pszichoszociális, fizikai és teljes pontszámot a beteg jelentett eredményére adott válaszokra adott válasz alapján számítottuk ki. A PEDSQL pszichoszociális pontszáma 15 kérdést foglal magában, amelyek a tantárgyak érzéseivel, a másokkal való társadalmi interakcióval és az iskolával kapcsolatosak. A fizikai pontszámot a 8 kérdésre adott válaszokból származtatták, amelyek az alanyok könnyű kezelésének könnyűségéről szólnak. Az összes pontszám az összes pontszám összege volt az összes skálán válaszolt tételek számához képest. A <0 kiindulási értékei szerinti változás a romlást jelent, 0 megegyezik a változás, a> 0 javulást jelent.
Alapvonal, 24. hónap
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a Fabry-specifikus gyermekkori egészségügyi és fájdalom kérdőív (FPHPQ) pontszáma a fájdalom intenzitása érdekében
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
A Fabry-specifikus gyermekkori egészségügyi és fájdalom kérdőív (FPHPQ) kérdéseket tartalmazott a Fabry-betegség-specifikus tünetekről. A "Mennyire rossz a fájdalmad ma?" 10 pontos skálán mértük 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (olyan fájdalom, amennyire csak tudod képzelni). A kiindulási csökkenés azt jelzi, hogy javul a feltétel.
Alapvonal, 24. hónap
Azok a személyek száma, akiknek a fájdalom hirtelen kezdete volt a Fabry-specifikus egészségügyi és fájdalom kérdőív (FPHPQ) alkalmazásával, értékelve.
Időkeret: 24. hónap
Az alanyokat megkérdezték: "Az elmúlt 3 hónapban hányszor tapasztalta meg a fájdalom hirtelen megjelenését?" és a válaszokat az FPHPQ -ban jelentették. A válaszokat 0, 1 - 3, 4–6 és> 6 -os, a fájdalom hirtelen kialakulásának előfordulásakor kategorizáltuk.
24. hónap
Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a Lyso-GB3 plazmaszintén
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
A vérmintákat összegyűjtöttük a Plazma lyso-GB3 szintjének mérésére. A LySO-GB3 plazmaszintjét validált folyadékkromatográfiás-tömegspektrometriás vizsgálat alkalmazásával mértük.
Alapvonal, 24. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. november 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. november 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 6.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 19.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel