Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, фармакодинамика и эффективность мигаластата у детей (старше 12 лет) с болезнью Фабри

19 января 2026 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Долгосрочное открытое исследование для оценки безопасности, фармакодинамики и эффективности мигаластата у субъектов старше 12 лет с болезнью Фабри и поддающимися лечению вариантами ГЛК

Это долгосрочное открытое исследование для оценки безопасности, фармакодинамики и эффективности мигаластата у субъектов старше 12 лет с болезнью Фабри и поддающимися лечению вариантами ГЛК.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского или женского пола с диагнозом болезни Фабри в возрасте старше 12 лет, прошедшие исследование AT1001-020.
  • Родитель субъекта или законно уполномоченный представитель желает и может предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование и раскрытие личной медицинской информации или медицинской информации, связанной с исследованиями, и субъект дает согласие, если это применимо.
  • Родитель субъекта или законно уполномоченный представитель желает и может предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование и раскрытие личной медицинской информации или медицинской информации, связанной с исследованиями, и субъект дает согласие, если это применимо.

Критерий исключения:

  • Имеет умеренную или тяжелую почечную недостаточность (рСКФ
  • Имеет прогрессирующее заболевание почек, требующее диализа или трансплантации почки
  • Наличие в анамнезе аллергии или чувствительности к исследуемому препарату (включая вспомогательные вещества) или другим иминосахарам (например, миглустат, миглитол)
  • Получал какую-либо генную терапию в любое время или ожидает начала генной терапии в течение периода исследования
  • Требуется лечение Glyset (миглитол), Zavesca (миглустат) в течение 6 месяцев до скрининга или на протяжении всего исследования.
  • Требуется лечение Replagal (агалсидаза альфа) или Fabrazyme (агалсидаза бета) в течение 14 дней до скрининга или на протяжении всего исследования.
  • Субъект лечится или лечился любым исследуемым/экспериментальным лекарственным средством, биологическим препаратом или устройством в течение 30 дней до скрининга.
  • Любое интеркуррентное заболевание или состояние или сопутствующее применение лекарственных средств, которое считается противопоказанием при скрининге или на исходном уровне, или которое может помешать субъекту выполнить требования протокола или предполагает для исследователя, что потенциальный субъект может подвергаться неприемлемому риску, участвуя в этом исследовании.
  • Беременные или кормящие грудью
  • В остальном непригоден для исследования по мнению исследователя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: мигаластат HCl 150 мг
Одна капсула мигаластата 123 мг, эквивалентная 150 мг мигаластата HCl, будет вводиться через день (QOD) в течение периода лечения.
Лекарство: мигаластат HCl 150 мг
мигаластат гидрохлорид 150 мг капсулы
Другие имена:
  • АТ1001
  • мигаластат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений с побочными эффектами (TEAE), серьезными побочными эффектами (SAE) и AES (побочные эффекты), ведущие к прекращению препарата для изучения препарата
Временное ограничение: Весь исследование
Количество субъектов с TEAE, SAE и AE, приводящим к прекращению в течение периода исследования
Весь исследование

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с исходного уровня на 24 месяца в расчетной скорости клубочковой фильтрации (EGFR)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Предполагаемый СКФ рассчитывали с использованием модифицированной формулы Шварца в соответствии со стандартами центральной лаборатории.
Базовая линия, 24 месяца
Переход с исходного уровня на 24 месяца в уровнях белка мочи
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Функция почек оценивалась по уровням белка мочи (мг/л). Образцы мочи собирали как часть анализа мочи.
Базовая линия, 24 месяца
Переход с базового уровня на 24 месяца в альбумине мочи
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Почечная функция оценивалась по уровням альбумина мочи (мг/л). Образцы мочи собирали как часть анализа мочи
Базовая линия, 24 месяца
Переход с базовой линии на 24 месяца в индексе массы левого желудочка (LVMI)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
LVMI оценивалась как мера сердечных нарушений у участников исследования. Представлены значения LVMI как для M-MODE, так и для 2D.
Базовая линия, 24 месяца
Переход с базового уровня на 24 месяца в педиатрическом и качество жизни инвентаризации ™ (PEDSQL ™)
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Педиатрическое инвентарь качества жизни (PEDSQL ™) представлял собой модульный подход к измерению качества жизни, связанного со здоровьем (QOL) у здоровых детей и подростков, а также с острыми и хроническими состояниями здоровья. Все компоненты Pedsql были оценены на основе шкалы от 0 (никогда) до 4 (почти всегда) и линейно преобразованы в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Психосоциальные, физические и общие оценки были рассчитаны на основе ответа на вопросы в рамках пациента. Психосоциальный счет для Pedsql охватывал 15 вопросов, касающихся чувств субъектов, социального взаимодействия с другими и школы. Физическая оценка была получена из ответов до 8 вопросов о легкостью субъектов в управлении физической активностью. Общие баллы были суммой всех баллов элементов по количеству элементов, отвечающих на все масштабы. Изменение от базовых значений <0 представляет собой ухудшение, 0 равняется изменению, а> 0 представляет улучшение.
Базовая линия, 24 месяца
Переход с исходного уровня на 24 месяца в Фабри-специфическом педиатрическом оценок и боли (FPHPQ) для интенсивности боли
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Анкета для педиатрического здоровья и боли (FPHPQ), специфичная для педиатрического здоровья и боли (FPHPQ) включала вопросы о симптомах, специфичных для болезни Фабри. Оценка "Насколько сильная у вас боль сегодня?" был измерен по 10 точкам от 0 (без боли) до 10 (боль настолько плохой, насколько вы можете себе представить). Уменьшение от исходного уровня указывает на улучшение состояния.
Базовая линия, 24 месяца
Количество субъектов, которые испытали внезапное начало боли, оцениваемое с использованием анкеты для здоровья и боли, специфичной
Временное ограничение: Месяц 24
Субъектов спросили «За последние 3 месяца, сколько раз вы испытывали внезапное начало боли?» и ответы были зарегистрированы в FPHPQ. Ответы были классифицированы как от 0, от 1 до 3, от 4 до 6 и> 6 случаев внезапного начала боли.
Месяц 24
Переход с базового уровня на 24 месяца в уровнях лизо-GB3 в плазме в плазме
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца
Образцы крови были собраны для измерения уровней лизо-GB3 в плазме. Уровни Lyso-GB3 в плазме измеряли с использованием проверенного анализа спектрометрии жидкости хроматографии.
Базовая линия, 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться