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Sicurezza, farmacodinamica ed efficacia di Migalastat in soggetti pediatrici (di età >12 anni) con malattia di Fabry

19 gennaio 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio a lungo termine in aperto per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia di Migalastat in soggetti > 12 anni di età con malattia di Fabry e varianti di GLA suscettibili

Questo è uno studio in aperto a lungo termine per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia di Migalastat in soggetti > 12 anni di età con malattia di Fabry e varianti di GLA suscettibili

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi di malattia di Fabry > 12 anni di età che hanno completato lo studio AT1001-020
  • Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie personali o informazioni sanitarie relative alla ricerca e il soggetto fornisce il consenso, se applicabile
  • Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie personali o informazioni sanitarie relative alla ricerca e il soggetto fornisce il consenso, se applicabile

Criteri di esclusione:

  • Ha una compromissione renale moderata o grave (eGFR
  • Ha una malattia renale avanzata che richiede dialisi o trapianto di rene
  • Storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio (compresi gli eccipienti) o altri iminozuccheri (p. es., miglustat, miglitolo)
  • - Ha ricevuto una terapia genica in qualsiasi momento o prevede di iniziare la terapia genica durante il periodo di studio
  • Richiede il trattamento con Glyset (miglitolo), Zavesca (miglustat) entro 6 mesi prima dello screening o durante lo studio
  • Richiede il trattamento con Replagal (agalsidase alfa) o Fabrazyme (agalsidase beta) entro 14 giorni prima dello screening o durante lo studio
  • Il soggetto è trattato o è stato trattato con qualsiasi farmaco sperimentale/sperimentale, biologico o dispositivo entro 30 giorni prima dello screening
  • Qualsiasi malattia o condizione intercorrente o uso concomitante di farmaci considerato una controindicazione allo screening o al basale o che può impedire al soggetto di soddisfare i requisiti del protocollo o suggerire allo sperimentatore che il potenziale soggetto potrebbe avere un rischio inaccettabile partecipando a questo studio
  • Incinta o allattamento
  • Altrimenti inadatto per lo studio secondo il parere del ricercatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: migalastat cloridrato 150 mg
Una capsula di migalastat da 123 mg equivalente a 150 mg di migalastat HCl verrà somministrata a giorni alterni (QOD) durante il periodo di trattamento.
Droga: migalastat cloridrato 150 mg
migalastat HCl capsula da 150 mg
Altri nomi:
  • AT1001
  • megalastat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti per il trattamento (TEAES), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi (eventi avversi) che portano alla sospensione del farmaco di studio
Lasso di tempo: Intero studio
Numero di soggetti con Teae, SAE e AE che portano alla sospensione durante il periodo di studio
Intero studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale al mese 24 nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
Il GFR stimato è stato calcolato utilizzando la formula di Schwartz modificata in base agli standard del laboratorio centrale.
Baseline, mese 24
Cambia dal basale al mese 24 nei livelli di proteina delle urine
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
La funzione renale è stata valutata dai livelli di proteina delle urine (Mg/L). I campioni di urina sono stati raccolti come parte dell'analisi delle urine.
Baseline, mese 24
Modifica dal basale al mese 24 nell'albumina delle urine
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
La funzione renale è stata valutata dai livelli di albumina delle urine (Mg/L). I campioni di urina sono stati raccolti come parte dell'analisi delle urine
Baseline, mese 24
Modifica dal basale al mese 24 nell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
LVMI è stato valutato come misura di compromissione cardiaca nei partecipanti allo studio. Vengono presentati i valori LVMI sia per le viste M e 2D.
Baseline, mese 24
Cambia dal basale al mese 24 nei punteggi pediatrici e di qualità della vita inventario ™ (PEDSQL ™)
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
L'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL ™) è stato un approccio modulare per misurare la qualità della vita correlata alla salute (QOL) in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acuta e cronica. Tutti i componenti del PEDSQL sono stati valutati in base a una scala da 0 (mai) a 4 (quasi sempre) e trasformati in modo lineare in una scala 0 a 100 come segue: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. I punteggi psicosociali, fisici e totali sono stati calcolati in base alla risposta alle domande all'interno del paziente riportato. Il punteggio psicosociale per i PEDSQL comprendeva 15 domande relative ai sentimenti dei soggetti, all'interazione sociale con gli altri e alla scuola. Il punteggio fisico derivava dalle risposte a 8 domande sulla facilità dei soggetti di gestione dell'attività fisica. I punteggi totali sono stati la somma di tutti i punteggi degli articoli rispetto al numero di elementi che hanno risposto su tutte le scale. La variazione dai valori di base di <0 rappresenta il peggioramento, 0 non è uguale a modifiche e> 0 rappresenta il miglioramento.
Baseline, mese 24
Modifica dal basale al mese 24 nel punteggio di salute pediatrica e dolore pediatrica specifica per Fabry per intensità del dolore
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
Il questionario sulla salute e del dolore pediatrica specifica per Fabry (FPHPQ) includeva domande sui sintomi specifici della malattia di Fabry. La valutazione di "Quanto è cattivo il tuo dolore oggi?" è stato misurato su una scala di 10 punti da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore così grave come puoi immaginare). Una diminuzione dal basale indica un miglioramento della condizione.
Baseline, mese 24
Numero di soggetti che hanno avuto un improvviso insorgenza di dolore valutato utilizzando il questionario sulla salute e il dolore specifici per Fabry (FPHPQ)
Lasso di tempo: Mese 24
Ai soggetti è stato chiesto "Negli ultimi 3 mesi quante volte hai sperimentato un improvviso insorgenza di dolore?" e le risposte sono state riportate nell'FPHPQ. Le risposte sono state classificate come da 0, da 1 a 3, da 4 a 6 e> 6 occorrenze di improvviso insorgenza del dolore.
Mese 24
Cambia dal basale al mese 24 nei livelli plasmatici di lyso-GB3
Lasso di tempo: Baseline, mese 24
I campioni di sangue sono stati raccolti per la misurazione dei livelli di lyso-GB3 nel plasma. I livelli plasmatici di Lyso-GB3 sono stati misurati utilizzando un test di spettrometria di cromatografia liquida validata.
Baseline, mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

29 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

29 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

8 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Fabri

Prove cliniche su migalastat cloridrato 150 mg

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