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Innocuité, pharmacodynamie et efficacité du migalastat chez les sujets pédiatriques (âgés de plus de 12 ans) atteints de la maladie de Fabry

12 janvier 2024 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude ouverte à long terme pour évaluer l'innocuité, la pharmacodynamie et l'efficacité du migalastat chez des sujets de plus de 12 ans atteints de la maladie de Fabry et de variants GLA acceptables

Il s'agit d'une étude ouverte à long terme visant à évaluer l'innocuité, la pharmacodynamie et l'efficacité du migalastat chez des sujets de plus de 12 ans atteints de la maladie de Fabry et de variants GLA acceptables

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins diagnostiqués avec la maladie de Fabry âgés de plus de 12 ans ayant terminé l'étude AT1001-020
  • Le parent ou le représentant légal du sujet est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation pour l'utilisation et la divulgation d'informations personnelles sur la santé ou d'informations sur la santé liées à la recherche, et le sujet donne son consentement, le cas échéant
  • Le parent ou le représentant légal du sujet est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation pour l'utilisation et la divulgation d'informations personnelles sur la santé ou d'informations sur la santé liées à la recherche, et le sujet donne son consentement, le cas échéant

Critère d'exclusion:

  • A une insuffisance rénale modérée ou sévère (eGFR
  • A une maladie rénale avancée nécessitant une dialyse ou une transplantation rénale
  • Antécédents d'allergie ou de sensibilité aux médicaments à l'étude (y compris les excipients) ou à d'autres iminosucres (par exemple, miglustat, miglitol)
  • A reçu une thérapie génique à tout moment ou prévoit de commencer une thérapie génique pendant la période d'étude
  • Nécessite un traitement avec Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) dans les 6 mois avant le dépistage ou tout au long de l'étude
  • Nécessite un traitement par Replagal (agalsidase alfa) ou Fabrazyme (agalsidase bêta) dans les 14 jours précédant le dépistage ou tout au long de l'étude
  • Le sujet est traité ou a été traité avec un médicament, un produit biologique ou un dispositif expérimental / expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Toute maladie ou affection intercurrente ou utilisation concomitante de médicaments considérée comme une contre-indication au dépistage ou au départ ou pouvant empêcher le sujet de remplir les exigences du protocole ou suggérant à l'investigateur que le sujet potentiel peut avoir un risque inacceptable en participant à cette étude
  • Enceinte ou allaitante
  • Sinon inadapté à l'étude de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: chlorhydrate de migalastat 150 mg
Une gélule de migalastat à 123 mg équivalente à 150 mg de chlorhydrate de migalastat sera administrée tous les deux jours (QOD) pendant la période de traitement.
Médicament: chlorhydrate de migalastat 150 mg
chlorhydrate de migalastat 150 mg gélule
Autres noms:
  • AT1001
  • migalastat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
incidence des événements indésirables liés au traitement (EIT), des événements indésirables graves (EIG) et des EI entraînant l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Mois 60
Mois 60
changement de poids corporel en kilogrammes
Délai: ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
changement de taille en centimètres
Délai: ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
changements dans les résultats de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
Un ECG à 12 dérivations sera obtenu.
ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
incidence des changements dans les résultats de l'échocardiogramme
Délai: ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
La fonction et la structure cardiaque systolique et diastolique sont évaluées par échographie cardiaque. Les paramètres de l'échocardiogramme comprennent l'indice de masse ventriculaire gauche (LVMi), la fraction d'éjection, le raccourcissement fractionnaire, le diamètre interne ventriculaire gauche en fin de diastole et en fin de systole, le raccourcissement fractionnaire à mi-paroi et l'épaisseur de la paroi.
ligne de base dans le temps ; Jusqu'à 5 ans
changement de stade de Tanner
Délai: Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
La mise en scène du développement sexuel de Tanner sera utilisée pour évaluer le développement sexuel (c.-à-d. développement mammaire (B1 à B5) et développement des poils pubiens (Ph-1 à Ph-5) chez les femmes et poils pubiens et développement génétique (G1-G5) chez les hommes.
Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
incidence de l'utilisation concomitante de médicaments
Délai: Tous les 1 mois ; Jusqu'à 5 ans
Tous les 1 mois ; Jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
modification des taux plasmatiques de lyso-Gb3
Délai: Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
modification du DFGe
Délai: Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
modification des protéines urinaires
Délai: Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
changement des niveaux d'albumine
Délai: Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
Tous les 6 mois ; Jusqu'à 5 ans
modification de l'indice de masse ventriculaire gauche (LVMi)
Délai: Chaque année; Jusqu'à 5 ans
Chaque année; Jusqu'à 5 ans
changement dans les scores du questionnaire Fabry-Specific Pediatric Health and Pain Questionnaire (FPHPQ)
Délai: Tous les 3 mois ; Jusqu'à 5 ans
Le FPHPQ comprend des questions sur les symptômes propres à la maladie de Fabry (p. ex., transpiration, douleur, étourdissements et fatigue, intolérance à la chaleur et au froid, gonflement des paupières, symptômes gastro-intestinaux, sensation de soif, difficulté à entendre, bourdonnement ou bourdonnement dans les oreilles, capacité et plaisir faire du sport). La fréquence de ces symptômes sera évaluée à l'aide d'une échelle de Likert en 5 points (toujours (pire), souvent, parfois, rarement, jamais (mieux)). L'intensité de la douleur est mesurée sur une échelle de 10 points, des réponses numériques sont données pour l'apparition de la douleur et les jours d'école manqués, et des questions oui/non sont posées sur la difficulté à entendre et d'autres problèmes non spécifiquement mentionnés. Il existe 2 versions d'auto-évaluation par âge pour les enfants de 8 à 12 ans et de 13 à 18 ans, respectivement.
Tous les 3 mois ; Jusqu'à 5 ans
changement dans les scores Pediatric and Quality of Life Inventory™ (PedsQL™)
Délai: Tous les 3 mois ; Jusqu'à 5 ans
Le PedsQL™ est une approche modulaire pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents en bonne santé et ceux souffrant de problèmes de santé aigus et chroniques. Il se compose de 23 items et comprend des questions sur le fonctionnement physique, le fonctionnement émotionnel, le fonctionnement social et le fonctionnement scolaire par rapport aux 7 jours précédents, en utilisant une échelle de 5 points (jamais (mieux), presque jamais, parfois, souvent et presque toujours ( pire)). Les parents ou les représentants légalement autorisés et les sujets complètent la version appropriée du PedsQL indépendamment l'un de l'autre. Les parents ou les représentants légalement autorisés et les sujets peuvent s'auto-administrer les questions après que des instructions d'introduction ont été données par le personnel du site d'étude.
Tous les 3 mois ; Jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 octobre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2019

Première publication (Réel)

8 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Fabry

Essais cliniques sur chlorhydrate de migalastat 150 mg

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