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파브리병을 가진 소아 피험자(12세 이상)에서 Migalastat의 안전성, 약력학 및 효능

2026년 1월 19일 업데이트: Amicus Therapeutics

파브리병 및 순응성 GLA 변이체가 있는 12세 이상의 피험자에서 미갈라스타트의 안전성, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 장기 공개 라벨 연구

이것은 파브리병 및 순응성 GLA 변이체가 있는 12세 이상의 피험자에서 미갈라스타트의 안전성, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 장기 공개 라벨 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
  • 영국
      • London, 영국
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • AT1001-020 연구를 완료한 12세 초과의 파브리병 진단을 받은 남성 또는 여성 피험자
  • 피험자의 부모 또는 법적 대리인은 개인 건강 정보 또는 연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 서면 동의 및 승인을 제공할 의향과 능력이 있으며, 해당되는 경우 피험자는 동의합니다.
  • 피험자의 부모 또는 법적 대리인은 개인 건강 정보 또는 연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 서면 동의 및 승인을 제공할 의향과 능력이 있으며, 해당되는 경우 피험자는 동의합니다.

제외 기준:

  • 중등도 또는 중증 신장애(eGFR)
  • 투석이나 신장 이식이 필요한 진행성 신장 질환이 있는 경우
  • 연구 약물(부형제 포함) 또는 기타 이미노당(예: 미글루스타트, 미글리톨)에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력
  • 언제든지 유전자 치료를 받았거나 연구 기간 동안 유전자 치료를 시작할 것으로 예상됨
  • 스크리닝 전 6개월 이내 또는 연구 기간 내내 Glyset(miglitol), Zavesca(miglustat)로 치료해야 함
  • 스크리닝 전 14일 이내 또는 연구 기간 내내 Replagal(agalsidase alfa) 또는 Fabrazyme(agalsidase beta)로 치료해야 함
  • 피험자는 스크리닝 전 30일 이내에 조사/실험 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료를 받았거나 치료를 받았습니다.
  • 스크리닝 또는 베이스라인에서 금기 사항으로 간주되거나 대상자가 프로토콜 요구 사항을 충족하지 못하게 할 수 있거나 잠재적 대상자가 이 연구에 참여함으로써 허용할 수 없는 위험을 가질 수 있음을 연구자에게 시사하는 모든 병발 질병 또는 상태 또는 병용 약물 사용
  • 임신 또는 모유 수유
  • 그렇지 않으면 연구자의 의견으로 연구에 부적합

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 미갈라스타트 염산 150mg
미갈라스타트 HCl 150mg에 해당하는 미갈라스타트 123mg 캡슐 1개를 치료 기간 동안 격일(QOD) 투여합니다.
의약품: 미갈라스타트 염산 150mg
migalastat HCl 150 mg 캡슐
다른 이름들:
  • AT1001
  • 미갈라스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료에 대한 부작용 (TEAES), 심각한 부작용 (SAE) 및 AES (부작용)의 발생률
기간: 전체 연구
TEAE, SAE 및 AE가있는 피험자 수 연구 기간 동안 중단으로 이어지는 수
전체 연구

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
추정 사구체 여과율 (EGFR)에서 기준선에서 월 24로 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
추정 된 GFR은 중앙 실험실의 표준에 따라 변형 된 슈워츠 공식을 사용하여 계산되었다.
기준선, 24 월 24 일
소변 단백질 수준에서 기준선에서 월 24로 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
신장 기능은 소변 단백질 수준 (mg/L)에 의해 평가되었다. 소변 검사의 일부로 소변 샘플을 수집 하였다.
기준선, 24 월 24 일
소변 알부민에서 기준선에서 월 24 일까지 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
신장 기능은 소변 알부민 수준 (mg/L)에 의해 평가되었다. 소변 검사의 일부로 소변 샘플을 수집 하였다
기준선, 24 월 24 일
좌심실 질량 지수 (LVMI)에서 기준선에서 월 24 일까지 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
LVMI는 연구 참가자에서 심장 장애의 척도로 평가되었습니다. M- 모드 및 2D 뷰의 LVMI 값이 제시됩니다.
기준선, 24 월 24 일
소아과 삶의 품질 인벤토리 ™ (PEDSQL ™) 점수에서 기준선에서 월 24 일까지 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
소아과의 품질 인벤토리 (PEDSQL ™)는 건강한 어린이와 청소년 및 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 건강 관련 삶의 질 (QOL)을 측정하는 모듈 식 접근법이었습니다. PEDSQL의 모든 구성 요소는 0 ~ 4 (거의 항상)의 스케일에 따라 점수를 매기고 다음과 같이 0 ~ 100 스케일로 선형으로 변환되었습니다. 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. 심리 사회적, 물리적 및 총 점수는보고 된 결과 내에서 질문에 대한 반응에 따라 계산되었습니다. PEDSQL의 심리 사회적 점수는 피험자의 감정, 다른 사람들과의 사회적 상호 작용 및 학교와 관련된 15 가지 질문을 포함했습니다. 물리적 점수는 대상의 신체 활동 관리의 용이성에 대한 8 개의 질문에 대한 답변에서 파생되었습니다. 총 점수는 모든 스케일에서 답변 된 항목 수에 대한 모든 품목 점수의 합이었다. <0의 기준 값으로부터의 변화는 악화를 나타내고, 0은 변화가 없으며,> 0은 개선을 나타낸다.
기준선, 24 월 24 일
통증 강도에 대한 FPHPQ (Fabry 관련 소아 건강 및 통증 설문지)에서 기준선에서 월 24 일까지 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
Fabry- 특이 적 소아 건강 및 통증 설문지 (FPHPQ)에는 Fabry 질병 별 증상에 대한 질문이 포함되었습니다. "오늘 당신의 고통은 얼마나 나쁜가요?" 0에서 10에서 10까지의 10 점 척도로 측정되었습니다 (상상할 수있는만큼 나쁜 통증). 기준선에서 감소하면 상태가 개선되었음을 나타냅니다.
기준선, 24 월 24 일
Fabry- 특이 적 건강 및 통증 설문지 (FPHPQ)를 사용하여 평가 한대로 갑자기 통증 발병을 경험 한 피험자의 수
기간: 24 개월
피험자들은 "지난 3 개월 동안 갑자기 갑자기 통증이 시작 되었습니까?" 응답은 FPHPQ에서보고되었다. 반응은 갑작스런 통증 발병의 0, 1 내지 3, 4 내지 6 및> 6로 분류되었다.
24 개월
Lyso-GB3의 혈장 수준에서 기준선에서 월 24로 변경
기간: 기준선, 24 월 24 일
혈장에서 LYSO-GB3 수준의 측정을 위해 혈액 샘플을 수집 하였다. LYSO-GB3의 혈장 수준을 검증 된 액체 크로마토 그래피-질량 분석법을 사용하여 측정 하였다.
기준선, 24 월 24 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 10월 11일

기본 완료 (실제)

2024년 11월 29일

연구 완료 (실제)

2024년 11월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 6일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 19일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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