ATHN 11: 肝移植転帰研究 (HOT)
2023年5月9日 更新者：American Thrombosis and Hemostasis Network
血友病患者における同所性肝移植の長期転帰に関する観察コホート研究
この研究は、肝移植を受けたおよび受けていない血友病AおよびBの参加者の多施設観察コホート研究として設計されています。
参加者は、健康関連の生活の質に関するアンケートに記入し、病歴を提供するよう求められます。
調査の概要
詳細な説明
血友病 A および B 患者の遺伝子治療が現実のものになりつつある現在、長期的な治療法についてはほとんど知られていません。 しかし、長期治療の影響を実際にテストしたデータはほとんどありません。 具体的には、遺伝子治療で達成された因子レベルと臨床転帰または生活の質との関係についてはほとんど知られていません。 肝移植との類似性は明らかです。 血友病患者の肝移植の長期転帰を収集および分析する体系的な方法はありません。 United Network for Organ Sharing の全国データベースを通じてデータにアクセスしようとするこれまでの取り組みは、血友病患者の識別が不足しているため複雑でした。 肝移植を受ける血友病患者のほとんどが血友病治療センター (HTC) で治療を受けるため、ATHN は、HTC との既存の関係を活用して、HTC によるこの研究の実施を支援することを提案しています。
ATHN は、米国の血友病治療センター (HTC) と協力して、肝移植を受けた、または受けていない先天性血友病患者の縦断的コホート研究をサポートするためのインフラストラクチャと組織を提供することができます。 このコホート研究では、肝移植を受けた症例と肝移植を受けていない対照の間の生活の質の結果を比較します。 この研究は、移植後に達成された因子レベルが生活の質の測定値の改善と相関するか、または改善を予測するかどうかを決定します。
臨床ケアおよび研究のための ATHN および ATHN システムの存在により、肝移植後の被験体のコホートを施設で観察する機会が提供されます。 研究期間中、肝移植後の第 VIII 因子または第 IX 因子レベルの持続的な正常化により、血友病 A および血友病 B の成人の臨床機能と生活の質が改善されることが予測されています。
研究に関連するすべての連絡は、可能な限り定期的な予定されたケアに合わせて時間設定されます。 学習スケジュールには次のものが含まれます。
研究登録 - 研究活動は、参加者の同意後に開始されます。 活動には、関連する病歴の文書化と生活の質 (QoL) アンケートの管理が含まれます。
参加者は、健康関連 (QoL) アンケートに記入し、病歴を提供するよう求められます。 これらのアンケートには次のものが含まれます。
- 成人のための血友病生活の質アンケート (Haem-A-QoL): 血友病の成人患者の健康関連の生活の質を評価するために設計された生活の質アンケート。 分野には、身体の健康、感情、自己観、スポーツと余暇、仕事と学校、血友病への対処、治療、将来、家族計画、パートナーシップとセクシュアリティが含まれます。
- 患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS-29): 身体機能、不安、抑うつ、疲労、睡眠障害、社会的役割や活動への参加能力、痛みの干渉、痛みの強さを評価するように設計された生活の質のアンケート。
- 血友病同所性肝移植 QoL 質問票 (HOT): 肝移植を受けた血友病の成人を評価するために設計された、癌生存者ツールを基にした生活の質に関する質問票。 ドメインには、身体的幸福、心理的幸福、ストレス、不安、恐怖、仕事、家族、人間関係、精神的幸福が含まれます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
86
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Francisco、California、アメリカ、94117
- University of California, San Francisco
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Illinois
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Peoria、Illinois、アメリカ、61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Maine
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Scarborough、Maine、アメリカ、04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14621
- Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Wisconsin
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Green Bay、Wisconsin、アメリカ、54311
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、適格基準を満たし、約 12 の参加 HTC の 1 つから治療を受けている血友病で生まれた約 112 人の参加者のコホートを登録します。
参加者は登録のためにアプローチされ、移植を受けていない血友病の年齢、人種、民族性が一致したコントロール（N = 84）と1：3で一致し、生活の質を競う血友病の合計112人になります。アンケート。
説明
包含基準
以下の選択基準を満たす参加者は、研究への登録資格があります。
- -肝移植を受けたことがない、または受けていない、あらゆる重症度の先天性血友病AまたはB;
- 年齢 > 18;と
- 出生時に割り当てられた性別は男性でした
除外基準
スクリーニング時に以下の除外基準のいずれかに該当する参加者は、研究への登録資格がありません。
1. 18 歳未満。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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血友病AおよびBの症例
介入なし。
このコホートには、研究の適格性ごとに肝臓移植を受けた患者のみが含まれます。
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血友病 A および B コントロール
介入なし。
症例コホートの患者と同等の患者がこのコホートに入れられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質 (Haem-A-QoL)
時間枠：1年
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健康関連の生活の質に関するアンケート 成人向けの血友病の生活の質に関するアンケート (Haem-A-QoL): 領域には、身体の健康、感情、自己観、スポーツと余暇、仕事と学校、血友病への対処、治療、将来、家族計画が含まれます。 、パートナーシップとセクシュアリティ。 2 つのコホート間でアンケートのスコアを比較するために、PROMIS-29、Haem-A-QoL、および HOT アンケートを 0 ～ 100 に再スケーリングした合計スコアを使用するか、それぞれの個別の調査を使用することができます。 |
1年
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生活の質 (PROMIS-29)
時間枠：1年
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS-29) プロファイルによって測定される健康関連の生活の質は、身体機能、不安、抑うつ、疲労、睡眠障害、社会的役割や活動への参加能力、痛みの干渉、痛みの強さを測定します。
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1年
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生活の質 (HOT)
時間枠：1年
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血友病同所性肝移植 QoL アンケート (HOT) ドメインには、身体的健康、心理的健康、ストレス、不安、恐怖、仕事、家族、人間関係、精神的健康が含まれます。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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凝固因子タンパク質
時間枠：1年
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肝移植後の凝固因子タンパク質 (FVIII および FIX) レベルの持続的な増加の影響。
医療記録は、疾患の重症度、移植後の因子レベルおよび遺伝子型にアクセスするために使用される一次因子診断およびベースライン因子レベルを含むベースライン血友病履歴を記録するためにアクセスされます。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Margaret Ragni, MD, MPH、University of Pittsburgh Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Madeira CL, Layman ME, de Vera RE, Fontes PA, Ragni MV. Extrahepatic factor VIII production in transplant recipient of hemophilia donor liver. Blood. 2009 May 21;113(21):5364-5. doi: 10.1182/blood-2009-02-206979. No abstract available.
- Subramanian A, Sulkowski M, Barin B, Stablein D, Curry M, Nissen N, Dove L, Roland M, Florman S, Blumberg E, Stosor V, Jayaweera DT, Huprikar S, Fung J, Pruett T, Stock P, Ragni M. MELD score is an important predictor of pretransplantation mortality in HIV-infected liver transplant candidates. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):159-64. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.053. Epub 2009 Sep 30.
- Ragni MV, Moore CG, Soadwa K, Nalesnik MA, Zajko AB, Cortese-Hassett A, Whiteside TL, Hart S, Zeevi A, Li J, Shaikh OS; HHH Study Group. Impact of HIV on liver fibrosis in men with hepatitis C infection and haemophilia. Haemophilia. 2011 Jan;17(1):103-11. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02366.x. Epub 2010 Aug 16.
- Ragni MV, Devera ME, Roland ME, Wong M, Stosor V, Sherman KE, Hardy D, Blumberg E, Fung J, Barin B, Stablein D, Stock PG. Liver transplant outcomes in HIV+ haemophilic men. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):134-40. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02905.x. Epub 2012 Jul 5.
- Terrault NA, Roland ME, Schiano T, Dove L, Wong MT, Poordad F, Ragni MV, Barin B, Simon D, Olthoff KM, Johnson L, Stosor V, Jayaweera D, Fung J, Sherman KE, Subramanian A, Millis JM, Slakey D, Berg CL, Carlson L, Ferrell L, Stablein DM, Odim J, Fox L, Stock PG; Solid Organ Transplantation in HIV: Multi-Site Study Investigators. Outcomes of liver transplant recipients with hepatitis C and human immunodeficiency virus coinfection. Liver Transpl. 2012 Jun;18(6):716-26. doi: 10.1002/lt.23411.
- Aguero F, Rimola A, Stock P, Grossi P, Rockstroh JK, Agarwal K, Garzoni C, Barcan LA, Maltez F, Manzardo C, Mari M, Ragni MV, Anadol E, Di Benedetto F, Nishida S, Gastaca M, Miro JM; FIPSE/NIH HIVTR/NEAT023 Investigators. Liver Retransplantation in Patients With HIV-1 Infection: An International Multicenter Cohort Study. Am J Transplant. 2016 Feb;16(2):679-87. doi: 10.1111/ajt.13461. Epub 2015 Sep 28.
- Mehta KD, Ragni MV. Bleeding and liver transplantation outcomes in haemophilia. Haemophilia. 2017 Mar;23(2):230-237. doi: 10.1111/hae.13104. Epub 2016 Nov 4.
- Ragni MV, Humar A, Stock PG, Blumberg EA, Eghtesad B, Fung JJ, Stosor V, Nissen N, Wong MT, Sherman KE, Stablein DM, Barin B. Hemophilia Liver Transplantation Observational Study. Liver Transpl. 2017 Jun;23(6):762-768. doi: 10.1002/lt.24688.
- Ragni MV, Nalesnik MA, Schillo R, Dang Q. Highly active antiretroviral therapy improves ESLD-free survival in HIV-HCV co-infection. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):552-8. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01935.x.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月18日
一次修了 (実際)
2022年12月1日
研究の完了 (実際)
2022年12月1日
試験登録日
最初に提出
2019年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月12日
最初の投稿 (実際)
2019年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月9日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
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