Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ATHN 11: Исследование результатов трансплантации печени (HOT)

9 мая 2023 г. обновлено: American Thrombosis and Hemostasis Network

Обсервационное когортное исследование долгосрочных результатов ортотопической трансплантации печени у людей с гемофилией

Это исследование разработано как многоцентровое обсервационное когортное исследование участников с гемофилией А и В, перенесших и не перенесших трансплантацию печени. Участников попросят заполнить анкеты о качестве жизни, связанные со здоровьем, и предоставить историю болезни.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

В то время, когда генная терапия становится реальностью для людей с гемофилией А и В, мало что известно о долговременных излечениях. Тем не менее, существует мало данных, позволяющих проверить в реальной жизни влияние долгосрочного лечения. В частности, мало что известно о взаимосвязи между уровнем фактора, достигаемым с помощью генной терапии, и клиническими исходами или качеством жизни. Аналогия с трансплантацией печени очевидна. Не существует систематического метода сбора и анализа отдаленных результатов трансплантации печени у лиц с гемофилией. Предыдущие попытки получить доступ к данным через национальную базу данных United Network for Organ Sharing осложнялись отсутствием идентификации больных гемофилией. Поскольку большинство пациентов с гемофилией, перенесших трансплантацию печени, получают помощь в центре лечения гемофилии (HTC), ATHN предлагает использовать существующие отношения с HTC для поддержки HTC в проведении этого исследования.

ATHN в сотрудничестве с Центрами лечения гемофилии (HTC) США может предоставить инфраструктуру и организацию для поддержки лонгитюдного когортного исследования субъектов с врожденной гемофилией, перенесших и не перенесших трансплантацию печени. В этом когортном исследовании будет сравниваться качество жизни пациентов, перенесших трансплантацию печени, и контрольных пациентов, которым трансплантация печени не проводилась. Исследование определит, коррелируют ли уровни фактора, достигнутые после трансплантации, с улучшением показателей качества жизни или предсказывают его.

Существование ATHN и системы ATHN для клинической помощи и исследований дает возможность с легкостью наблюдать за группой пациентов после трансплантации печени. Прогнозируется, что в течение периода исследования устойчивая нормализация уровней фактора VIII или IX после трансплантации печени улучшает клиническое функционирование и качество жизни у взрослых с гемофилией А и В.

Все контакты, связанные с исследованием, будут приурочены к плановому медицинскому обслуживанию, когда это возможно. График обучения будет включать:

Зачисление в исследование. Учебная деятельность начнется после согласия участника. Мероприятия включают документирование соответствующей истории болезни и администрирование вопросников качества жизни (QoL).

Участникам будет предложено заполнить анкеты, связанные со здоровьем (QoL), и предоставить историю болезни. Эти анкеты включают в себя:

Опросник качества жизни при гемофилии для взрослых (Haem-A-QoL): Опросник качества жизни, предназначенный для оценки связанного со здоровьем качества жизни взрослых пациентов с гемофилией. Домены включают физическое здоровье, чувства, взгляд на себя, спорт и отдых, работу и школу, борьбу с гемофилией, лечение, будущее, планирование семьи, партнерство и сексуальность.
Информационная система измерения исходов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС-29): опросник качества жизни, предназначенный для оценки физической функции, тревоги, депрессии, усталости, нарушений сна, способности участвовать в социальных ролях и действиях, влияния боли и интенсивности боли.
Опросник качества жизни при ортотопической трансплантации печени при гемофилии (HOT): Опросник качества жизни, адаптированный на основе инструмента выживаемости после рака, предназначенный для оценки взрослых с гемофилией, перенесших трансплантацию печени. Домены включают физическое благополучие, психологическое благополучие, стресс, тревогу, страх, работу, семью, отношения и духовное благополучие.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
    - University of California, San Francisco
- Illinois
  - Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61614
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Maine
  - Scarborough, Maine, Соединенные Штаты, 04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
    - Henry Ford Health System
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
- New York
  - Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14621
    - Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27517
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
    - Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
    - Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54311
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
  - Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будет включена когорта примерно из 112 участников, рожденных с гемофилией, которые соответствуют критериям отбора и получают помощь в одном из примерно 12 участвующих HTC. Участникам будет предложено зарегистрироваться, и они будут сопоставлены 1: 3 с контрольной группой по возрасту, расе, этнической принадлежности (N = 84) с гемофилией, которые не подверглись трансплантации, всего 112 человек с гемофилией, которые будут соревноваться в качестве жизни. анкеты.

Описание

Критерии включения

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на участие в исследовании:

Врожденная гемофилия А или В любой степени тяжести, перенесшие и не перенесшие трансплантацию печени;
Возраст > 18 лет; и
Пол, присвоенный при рождении, был мужским

Критерий исключения

Участники, которые на момент скрининга подпадают под любой из следующих критериев исключения, не имеют права на участие в исследовании:

1. Возраст <18 лет.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Случаи гемофилии А и В Без вмешательства. В эту когорту входят только пациенты, перенесшие трансплантацию печени в соответствии с критериями участия в исследовании.
Гемофилия А и В Без вмешательства. Пациенты, сопоставимые с пациентами из когорты случаев, будут включены в эту когорту.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Качество жизни (Haem-A-QoL) Временное ограничение: 1 год	Опросник качества жизни, связанный со здоровьем Опросник качества жизни гемофилии для взрослых (Haem-A-QoL): домены включают физическое здоровье, чувства, представление о себе, спорт и отдых, работу и школу, борьбу с гемофилией, лечение, будущее, планирование семьи. , партнерство и сексуальность. Для сравнения результатов опроса между двумя когортами мы могли бы использовать комбинированный балл опросников PROMIS-29, Haem-A-QoL и HOT, перемасштабированный в диапазоне от 0 до 100, или использовать каждый отдельный опрос.	1 год
Качество жизни (ПРОМИС-29) Временное ограничение: 1 год	Качество жизни, связанное со здоровьем, измеренное с помощью Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС-29). Профиль измеряет физическую функцию, тревогу, депрессию, усталость, нарушение сна, способность участвовать в социальных ролях и действиях, влияние боли и интенсивность боли.	1 год
Качество жизни (ГОРЯЧИЙ) Временное ограничение: 1 год	Опросник качества жизни при ортотопической трансплантации печени при гемофилии (HOT) Домены включают физическое благополучие, психологическое благополучие, стресс, тревогу, страх, работу, семью, отношения и духовное благополучие.	1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Белок фактора свертывания крови Временное ограничение: 1 год	влияние устойчивого повышения уровней белков факторов свертывания крови (FVIII и FIX) после трансплантации печени. Медицинская карта будет доступна для записи исходного анамнеза гемофилии, включая диагноз первичного фактора и исходный уровень фактора, используемый для доступа к тяжести заболевания, уровням посттрансплантационного фактора и генотипу.	1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

American Thrombosis and Hemostasis Network

Соавторы

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

Главный следователь: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 июня 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

ATHN 11: Liver Transplantation

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .