Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ATHN 11: Studie av levertransplantasjoner (HOT)

9. mai 2023 oppdatert av: American Thrombosis and Hemostasis Network

En observasjonskohortstudie av langsiktige resultater av ortotopisk levertransplantasjon hos personer med hemofili

Denne studien er designet som en multisenter, observasjonskohortstudie av deltakere med hemofili A og B som har og ikke har gjennomgått levertransplantasjon. Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut helserelaterte livskvalitetsspørreskjemaer og gi medisinsk historie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

I en tid hvor genterapi er i ferd med å bli en realitet for personer med hemofili A og B, er lite kjent om langsiktige kurer. Likevel er det få data som gir reelle testing av virkningen av langsiktige kurer. Spesifikt er lite kjent om forholdet mellom faktornivå oppnådd med genterapi og kliniske utfall eller livskvalitet. Analogien til levertransplantasjon er klar. Det har ikke vært noen systematisk metode for å samle inn og analysere de langsiktige resultatene av levertransplantasjon hos personer med hemofili. Tidligere forsøk på å få tilgang til data gjennom United Network for Organ Sharing nasjonale database har blitt komplisert av manglende identifikasjon av de med hemofili. Ettersom de fleste av personene med hemofili som gjennomgår levertransplantasjon mottar omsorg ved et hemofilibehandlingssenter (HTC), foreslår ATHN å utnytte sitt eksisterende forhold til HTC-ene for å støtte HTC gjennomføringen av denne studien.

ATHN, i samarbeid med US Hemophilia Treatment Centers (HTCs), kan tilby infrastruktur og organisasjon for å støtte en longitudinell kohortstudie av personer med medfødt hemofili som har og ikke har gjennomgått levertransplantasjon. Denne kohortstudien skal sammenligne livskvalitetsutfall mellom tilfeller som har gjennomgått levertransplantasjon og kontroller som ikke har gjennomgått levertransplantasjon. Studien vil avgjøre om faktornivåer oppnådd etter transplantasjon korrelerer med eller forutsier forbedring i livskvalitetsmål.

Eksistensen av ATHN og ATHN-systemet for klinisk pleie og forskning gir en mulighet til å observere en kohort av personer etter levertransplantasjon med anlegg. I løpet av studieperioden er det spådd at vedvarende normalisering av faktor VIII- eller IX-nivåer etter levertransplantasjon forbedrer klinisk funksjon og livskvalitet hos voksne med hemofili A og B.

All studierelatert kontakt vil være tidsbestemt til å falle sammen med rutinemessig, planlagt behandling når det er mulig. Studieplanen vil inneholde:

Studieregistrering - Studieaktiviteter vil starte etter deltakersamtykke. Aktiviteter inkluderer dokumentasjon av relevant sykehistorie og administrasjon av spørreskjemaer for livskvalitet (QoL).

Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut helserelaterte (QoL) spørreskjemaer og oppgi medisinsk historie. Disse spørreskjemaene inkluderer:

Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Et livskvalitetsspørreskjema utviklet for å vurdere helserelatert livskvalitet hos voksne pasienter med hemofili. Domener inkluderer fysisk helse, følelser, syn på seg selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging og partnerskap og seksualitet.
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-29): Et livskvalitetsspørreskjema designet for å vurdere fysisk funksjon, angst, depresjon, tretthet, søvnforstyrrelser, evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, smerteinterferens og smerteintensitet.
Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Et livskvalitetsspørreskjema, tilpasset fra et kreftoverlevelsesverktøy, designet for å vurdere voksne med hemofili som har fått en levertransplantasjon. Domener inkluderer fysisk velvære, psykologisk velvære, stress, angst, frykt, arbeid, familie, relasjoner og åndelig velvære.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90007
    - Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Francisco, California, Forente stater, 94117
    - University of California, San Francisco
- Illinois
  - Peoria, Illinois, Forente stater, 61614
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Maine
  - Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
    - Henry Ford Health System
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
- New York
  - Rochester, New York, Forente stater, 14621
    - Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
    - Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
    - Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54311
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil registrere en kohort på omtrent 112 deltakere født med hemofili som oppfyller kvalifikasjonskriteriene og mottar omsorg fra en av omtrent 12 deltakende HTC-er. Deltakerne vil bli kontaktet for påmelding og matchet 1:3 med alders-, rase-, etnisitetstilpassede kontroller (N=84) med hemofili som ikke har gjennomgått transplantasjon, for totalt 112 individer med hemofili som vil konkurrere om livskvalitet spørreskjemaer.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Deltakere som oppfyller følgende inklusjonskriterier er kvalifisert for påmelding til studien:

Medfødt hemofili A eller B uansett alvorlighetsgrad, som har og ikke har gjennomgått en levertransplantasjon;
Alder > 18; og
Kjønn som ble tildelt ved fødselen var mann

Eksklusjonskriterier

Deltakere som faller inn under noen av følgende eksklusjonskriterier på tidspunktet for screening er ikke kvalifisert for påmelding til studien:

1. Alder <18.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Tilfeller av hemofili A og B Ingen inngrep. Bare pasienter som har gjennomgått en levertransplantasjon per studiekvalifisering er i denne kohorten.
Hemofili A og B kontroller Ingen inngrep. Pasienter som kan sammenlignes med de i Case-kohorten vil bli satt inn i denne kohorten.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Livskvalitet (Haem-A-QoL) Tidsramme: 1 år	Spørreskjema for helserelatert livskvalitet Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Domener inkluderer fysisk helse, følelser, syn på seg selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging , og partnerskap og seksualitet. For å sammenligne spørreskjemaskåre mellom to kohorter, kan vi bruke en kombinert poengsum på PROMIS-29, Haem-A-QoL og HOT spørreskjemaer omskalert i 0-100 eller bruke hver separat undersøkelse.	1 år
Livskvalitet (PROMIS-29) Tidsramme: 1 år	Helserelatert livskvalitet målt av informasjonssystemet for pasientrapportert resultatmåling (PROMIS-29) Profilmåler fysisk funksjon, angst, depresjon, tretthet, søvnforstyrrelser, evne til å delta i sosiale roller og aktiviteter, smerteinterferens og smerteintensitet.	1 år
Livskvalitet (HOT) Tidsramme: 1 år	Hemofili Ortotopisk levertransplantasjon QoL Questionnaire (HOT) Domener inkluderer fysisk velvære, psykologisk velvære, stress, angst, frykt, arbeid, familie, relasjoner og åndelig velvære.	1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Koagulasjonsfaktor protein Tidsramme: 1 år	virkningen av vedvarende økning i koagulasjonsfaktorproteiner (FVIII og FIX) nivåer etter levertransplantasjon. Den medisinske journalen vil bli tilgjengelig for å registrere grunnlinje hemofilihistorie, inkludert primærfaktordiagnose og baselinefaktornivå brukt for å få tilgang til sykdommens alvorlighetsgrad, post-transplantasjonsfaktornivåer og genotype.	1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbeidspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Hovedetterforsker: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

13. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

ATHN 11: Liver Transplantation

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .