ATHN 11: Estudo de Resultados de Transplante de Fígado (HOT)
Um estudo de coorte observacional dos resultados de longo prazo do transplante hepático ortotópico em pessoas com hemofilia
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Numa época em que a terapia gênica está se tornando uma realidade para os hemofílicos A e B, pouco se sabe sobre a cura a longo prazo. No entanto, existem poucos dados para fornecer testes de vida real do impacto de curas de longo prazo. Especificamente, pouco se sabe sobre a relação entre o nível de fator alcançado com a terapia gênica e os resultados clínicos ou a qualidade de vida. A analogia com o transplante de fígado é clara. Não existe um método sistemático para coletar e analisar os resultados a longo prazo do transplante de fígado em indivíduos com hemofilia. Esforços anteriores para acessar dados por meio do banco de dados nacional da United Network for Organ Sharing foram complicados pela falta de identificação dos hemofílicos. Como a maioria dos indivíduos com hemofilia que se submetem a transplante de fígado recebe atendimento em um centro de tratamento de hemofilia (HTC), o ATHN propõe alavancar seu relacionamento existente com os HTCs para apoiar a execução do HTC deste estudo.
O ATHN, em colaboração com os Centros de Tratamento de Hemofilia (HTCs) dos EUA, pode fornecer a infraestrutura e a organização para apoiar um estudo de coorte longitudinal de indivíduos com hemofilia congênita que foram ou não submetidos a transplante de fígado. Este estudo de coorte comparará os resultados de qualidade de vida entre casos que foram submetidos a transplante de fígado e controles que não foram submetidos a transplante de fígado. O estudo determinará se os níveis de fator alcançados pós-transplante se correlacionam ou preveem a melhora nas medidas de qualidade de vida.
A existência do ATHN e do Sistema ATHN para atendimento clínico e pesquisa oferece uma oportunidade de observar uma coorte de indivíduos após o transplante de fígado com facilidade. Durante o período do estudo, prevê-se que a normalização sustentada nos níveis de fator VIII ou IX após o transplante hepático melhore o funcionamento clínico e a qualidade de vida em adultos com hemofilia A e B.
Todos os contatos relacionados ao estudo serão cronometrados para coincidir com os cuidados agendados de rotina, sempre que possível. O cronograma de estudos incluirá:
Inscrição no estudo - As atividades do estudo serão iniciadas após o consentimento do participante. As atividades incluem a documentação do histórico médico relevante e a administração de questionários de qualidade de vida (QoL).
Os participantes serão solicitados a preencher questionários relacionados à saúde (QoL) e fornecer histórico médico. Esses questionários incluem:
- Questionário de qualidade de vida de hemofilia para adultos (Haem-A-QoL): um questionário de qualidade de vida projetado para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes adultos com hemofilia. Os domínios incluem saúde física, sentimentos, visão de si mesmo, esportes e lazer, trabalho e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar e parceria e sexualidade.
- Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS-29): Um questionário de qualidade de vida projetado para avaliar a função física, ansiedade, depressão, fadiga, distúrbios do sono, capacidade de participar de papéis e atividades sociais, interferência da dor e intensidade da dor.
- Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Um questionário de qualidade de vida, adaptado de uma ferramenta de sobrevivência ao câncer, projetado para avaliar adultos com hemofilia que receberam um transplante de fígado. Os domínios incluem bem-estar físico, bem-estar psicológico, estresse, ansiedade, medo, trabalho, família, relacionamentos e bem-estar espiritual.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- University of California, San Francisco
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Maine
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
- Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Wisconsin
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Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54311
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão
Os participantes que atendem aos seguintes critérios de inclusão são elegíveis para inscrição no estudo:
- Hemofilia congênita A ou B de qualquer gravidade, submetida ou não a transplante de fígado;
- Idade > 18; e
- Sexo atribuído no nascimento foi masculino
Critério de exclusão
Os participantes que se enquadram em qualquer um dos seguintes critérios de exclusão no momento da triagem não são elegíveis para inscrição no estudo:
1. Idade <18.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Casos de Hemofilia A e B
Nenhuma intervenção.
Apenas os pacientes que foram submetidos a um transplante de fígado por elegibilidade do estudo estão nesta coorte.
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Controles de hemofilia A e B
Nenhuma intervenção.
Pacientes comparáveis aos da coorte de Caso serão colocados nesta coorte.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Qualidade de vida (Haem-A-QoL)
Prazo: 1 ano
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Questionário de qualidade de vida relacionada à saúde Hemofilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): Os domínios incluem saúde física, sentimentos, visão de si mesmo, esportes e lazer, trabalho e escola, lidar com a hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar e parceria e sexualidade. Para comparar as pontuações do questionário entre duas coortes, poderíamos usar uma pontuação combinada dos questionários PROMIS-29, Haem-A-QoL e HOT reescalonados em 0-100 ou usar cada pesquisa separada. |
1 ano
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Qualidade de vida (PROMIS-29)
Prazo: 1 ano
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo Sistema de Informação de Medição de Resultado Relatado pelo Paciente (PROMIS-29) O perfil mede a função física, ansiedade, depressão, fadiga, distúrbios do sono, capacidade de participar de papéis e atividades sociais, interferência da dor e intensidade da dor.
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1 ano
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Qualidade de Vida (HOT)
Prazo: 1 ano
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Questionário de qualidade de vida para transplante ortotópico de fígado para hemofilia (HOT) Os domínios incluem bem-estar físico, bem-estar psicológico, estresse, ansiedade, medo, trabalho, família, relacionamentos e bem-estar espiritual.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proteína do fator de coagulação
Prazo: 1 ano
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impacto do aumento sustentado nos níveis de proteínas do fator de coagulação (FVIII e FIX) após o transplante de fígado.
O prontuário médico será acessado para registrar o histórico de hemofilia basal, incluindo diagnóstico de fator primário e nível de fator basal usado para avaliar a gravidade da doença, níveis de fator pós-transplante e genótipo.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Madeira CL, Layman ME, de Vera RE, Fontes PA, Ragni MV. Extrahepatic factor VIII production in transplant recipient of hemophilia donor liver. Blood. 2009 May 21;113(21):5364-5. doi: 10.1182/blood-2009-02-206979. No abstract available.
- Subramanian A, Sulkowski M, Barin B, Stablein D, Curry M, Nissen N, Dove L, Roland M, Florman S, Blumberg E, Stosor V, Jayaweera DT, Huprikar S, Fung J, Pruett T, Stock P, Ragni M. MELD score is an important predictor of pretransplantation mortality in HIV-infected liver transplant candidates. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):159-64. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.053. Epub 2009 Sep 30.
- Ragni MV, Moore CG, Soadwa K, Nalesnik MA, Zajko AB, Cortese-Hassett A, Whiteside TL, Hart S, Zeevi A, Li J, Shaikh OS; HHH Study Group. Impact of HIV on liver fibrosis in men with hepatitis C infection and haemophilia. Haemophilia. 2011 Jan;17(1):103-11. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02366.x. Epub 2010 Aug 16.
- Ragni MV, Devera ME, Roland ME, Wong M, Stosor V, Sherman KE, Hardy D, Blumberg E, Fung J, Barin B, Stablein D, Stock PG. Liver transplant outcomes in HIV+ haemophilic men. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):134-40. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02905.x. Epub 2012 Jul 5.
- Terrault NA, Roland ME, Schiano T, Dove L, Wong MT, Poordad F, Ragni MV, Barin B, Simon D, Olthoff KM, Johnson L, Stosor V, Jayaweera D, Fung J, Sherman KE, Subramanian A, Millis JM, Slakey D, Berg CL, Carlson L, Ferrell L, Stablein DM, Odim J, Fox L, Stock PG; Solid Organ Transplantation in HIV: Multi-Site Study Investigators. Outcomes of liver transplant recipients with hepatitis C and human immunodeficiency virus coinfection. Liver Transpl. 2012 Jun;18(6):716-26. doi: 10.1002/lt.23411.
- Aguero F, Rimola A, Stock P, Grossi P, Rockstroh JK, Agarwal K, Garzoni C, Barcan LA, Maltez F, Manzardo C, Mari M, Ragni MV, Anadol E, Di Benedetto F, Nishida S, Gastaca M, Miro JM; FIPSE/NIH HIVTR/NEAT023 Investigators. Liver Retransplantation in Patients With HIV-1 Infection: An International Multicenter Cohort Study. Am J Transplant. 2016 Feb;16(2):679-87. doi: 10.1111/ajt.13461. Epub 2015 Sep 28.
- Mehta KD, Ragni MV. Bleeding and liver transplantation outcomes in haemophilia. Haemophilia. 2017 Mar;23(2):230-237. doi: 10.1111/hae.13104. Epub 2016 Nov 4.
- Ragni MV, Humar A, Stock PG, Blumberg EA, Eghtesad B, Fung JJ, Stosor V, Nissen N, Wong MT, Sherman KE, Stablein DM, Barin B. Hemophilia Liver Transplantation Observational Study. Liver Transpl. 2017 Jun;23(6):762-768. doi: 10.1002/lt.24688.
- Ragni MV, Nalesnik MA, Schillo R, Dang Q. Highly active antiretroviral therapy improves ESLD-free survival in HIV-HCV co-infection. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):552-8. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01935.x.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATHN 11: Liver Transplantation
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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