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ATHN 11: Studio sui risultati del trapianto di fegato (HOT)

9 maggio 2023 aggiornato da: American Thrombosis and Hemostasis Network

Uno studio osservazionale di coorte sugli esiti a lungo termine del trapianto di fegato ortotopico nelle persone con emofilia

Questo studio è concepito come uno studio di coorte osservazionale multicentrico di partecipanti con emofilia A e B che hanno e non sono stati sottoposti a trapianto di fegato. Ai partecipanti verrà chiesto di completare i questionari sulla qualità della vita relativi alla salute e di fornire la storia medica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

In un momento in cui la terapia genica sta diventando una realtà per le persone con emofilia A e B, si sa poco sulle cure a lungo termine. Tuttavia, ci sono pochi dati per fornire test di vita reale dell'impatto delle cure a lungo termine. In particolare, si sa poco sulla relazione tra il livello di fattore raggiunto con la terapia genica e gli esiti clinici o la qualità della vita. L'analogia con il trapianto di fegato è chiara. Non esiste un metodo sistematico per raccogliere e analizzare i risultati a lungo termine del trapianto di fegato in individui con emofilia. I precedenti sforzi per accedere ai dati attraverso il database nazionale della United Network for Organ Sharing sono stati complicati dalla mancanza di identificazione delle persone con emofilia. Poiché la maggior parte delle persone con emofilia che si sottopongono a trapianto di fegato riceve cure presso un centro di trattamento dell'emofilia (HTC), ATHN propone di sfruttare la sua relazione esistente con gli HTC per supportare l'esecuzione di HTC di questo studio.

ATHN, in collaborazione con i centri di trattamento dell'emofilia (HTC) statunitensi, può fornire l'infrastruttura e l'organizzazione per supportare uno studio di coorte longitudinale di soggetti con emofilia congenita che hanno e non sono stati sottoposti a trapianto di fegato. Questo studio di coorte confronterà gli esiti della qualità della vita tra i casi sottoposti a trapianto di fegato e i controlli che non sono stati sottoposti a trapianto di fegato. Lo studio determinerà se i livelli di fattori raggiunti dopo il trapianto sono correlati o prevedono il miglioramento delle misure della qualità della vita.

L'esistenza di ATHN e del sistema ATHN per l'assistenza clinica e la ricerca offre l'opportunità di osservare una coorte di soggetti dopo il trapianto di fegato con facilità. Durante il periodo di studio, si prevede che la normalizzazione sostenuta dei livelli di fattore VIII o IX dopo il trapianto di fegato migliori il funzionamento clinico e la qualità della vita negli adulti con emofilia A e B.

Tutti i contatti relativi allo studio saranno programmati in modo da coincidere con le cure programmate di routine, ove possibile. Il programma di studio comprenderà:

Iscrizione allo studio - Le attività di studio inizieranno dopo il consenso dei partecipanti. Le attività comprendono la documentazione della storia medica rilevante e la somministrazione di questionari sulla qualità della vita (QoL).

Ai partecipanti verrà chiesto di completare i questionari relativi alla salute (QoL) e di fornire la storia medica. Questi questionari includono:

  1. Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL): un questionario sulla qualità della vita progettato per valutare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti adulti con emofilia. I domini includono la salute fisica, i sentimenti, la visione di sé, lo sport e il tempo libero, il lavoro e la scuola, la gestione dell'emofilia, il trattamento, il futuro, la pianificazione familiare, la relazione e la sessualità.
  2. Sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS-29): un questionario sulla qualità della vita progettato per valutare la funzione fisica, l'ansia, la depressione, l'affaticamento, i disturbi del sonno, la capacità di partecipare a ruoli e attività sociali, l'interferenza del dolore e l'intensità del dolore.
  3. Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): un questionario sulla qualità della vita, adattato da uno strumento di sopravvivenza al cancro, progettato per valutare gli adulti con emofilia che hanno ricevuto un trapianto di fegato. I domini includono il benessere fisico, il benessere psicologico, lo stress, l'ansia, la paura, il lavoro, la famiglia, le relazioni e il benessere spirituale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

86

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
        • University of California, San Francisco
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14621
        • Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54311
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio arruolerà una coorte di circa 112 partecipanti nati con emofilia che soddisfano i criteri di ammissibilità e stanno ricevendo cure da uno dei circa 12 HTC partecipanti. I partecipanti saranno avvicinati per l'arruolamento e abbinati 1: 3 con controlli abbinati per età, razza ed etnia (N = 84) con emofilia che non sono stati sottoposti a trapianto, per un totale di 112 individui con emofilia che competeranno per la qualità della vita questionari.

Descrizione

Criterio di inclusione

I partecipanti che soddisfano i seguenti criteri di inclusione sono idonei per l'iscrizione allo studio:

  1. Emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità, che hanno e non hanno subito un trapianto di fegato;
  2. Età > 18 anni; e
  3. Il sesso assegnato alla nascita era maschile

Criteri di esclusione

I partecipanti che rientrano in uno dei seguenti criteri di esclusione al momento dello screening non sono idonei per l'arruolamento nello studio:

1. Età <18.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Casi di emofilia A e B
Nessun intervento. Solo i pazienti che hanno subito un trapianto di fegato per ammissibilità allo studio sono in questa coorte.
Controlli Emofilia A e B
Nessun intervento. I pazienti comparabili a quelli della coorte Caso verranno inseriti in questa coorte.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita (Haem-A-QoL)
Lasso di tempo: 1 anno

Questionario sulla qualità della vita correlata alla salute Questionario sulla qualità della vita sull'emofilia per gli adulti (Haem-A-QoL): i domini includono la salute fisica, i sentimenti, la visione di sé, lo sport e il tempo libero, il lavoro e la scuola, la gestione dell'emofilia, il trattamento, il futuro, la pianificazione familiare , e la relazione e la sessualità.

Per confrontare i punteggi dei questionari tra due coorti, potremmo utilizzare un punteggio combinato dei questionari PROMIS-29, Haem-A-QoL e HOT ridimensionati in 0-100 o utilizzare ogni sondaggio separato.
1 anno
Qualità della vita (PROMIS-29)
Lasso di tempo: 1 anno
La qualità della vita correlata alla salute misurata dal sistema informativo per la misurazione dei risultati riportati dal paziente (PROMIS-29) Il profilo misura la funzione fisica, l'ansia, la depressione, l'affaticamento, i disturbi del sonno, la capacità di partecipare a ruoli e attività sociali, l'interferenza del dolore e l'intensità del dolore.
1 anno
Qualità della vita (CALDA)
Lasso di tempo: 1 anno
Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT) I domini includono il benessere fisico, il benessere psicologico, lo stress, l'ansia, la paura, il lavoro, la famiglia, le relazioni e il benessere spirituale.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proteina del fattore di coagulazione
Lasso di tempo: 1 anno
impatto dell'aumento sostenuto dei livelli delle proteine ​​del fattore della coagulazione (FVIII e FIX) dopo il trapianto di fegato. Si accederà alla cartella clinica per registrare la storia dell'emofilia al basale, compresa la diagnosi del fattore primario e il livello del fattore al basale utilizzato per accedere alla gravità della malattia, ai livelli del fattore post-trapianto e al genotipo.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

13 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATHN 11: Liver Transplantation

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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