ATHN 11: Studie výsledků transplantace jater (HOT)
Observační kohortová studie dlouhodobých výsledků ortotopické transplantace jater u lidí s hemofilií
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
V době, kdy se genová terapie pro jedince s hemofilií A a B stává realitou, se o dlouhodobých léčbách ví jen málo. Přesto existuje jen málo údajů, které by poskytly skutečné testování dopadu dlouhodobé léčby. Konkrétně je málo známo o vztahu mezi úrovní faktoru dosaženého genovou terapií a klinickými výsledky nebo kvalitou života. Analogie s transplantací jater je jasná. Neexistuje žádná systematická metoda pro sběr a analýzu dlouhodobých výsledků transplantace jater u jedinců s hemofilií. Předchozí snahy o přístup k datům prostřednictvím národní databáze United Network for Organ Sharing byly komplikovány nedostatkem identifikace osob s hemofilií. Protože většina jedinců s hemofilií, kteří podstoupí transplantaci jater, dostává péči v centru pro léčbu hemofilie (HTC), ATHN navrhuje využít svůj stávající vztah s HTC k podpoře provedení této studie HTC.
ATHN ve spolupráci s US Hemophilia Treatment Centers (HTCs) může poskytnout infrastrukturu a organizaci na podporu longitudinální kohortové studie subjektů s vrozenou hemofilií, kteří podstoupili a nepodstoupili transplantaci jater. Tato kohortová studie porovná výsledky kvality života mezi případy, které podstoupily transplantaci jater, a kontrolami, které transplantaci jater nepodstoupily. Studie určí, zda hladiny faktorů dosažené po transplantaci korelují nebo předpovídají zlepšení kvality života.
Existence ATHN a systému ATHN pro klinickou péči a výzkum poskytuje příležitost sledovat kohortu subjektů po transplantaci jater se zařízením. Během období studie se předpokládá, že trvalá normalizace hladin faktoru VIII nebo IX po transplantaci jater zlepšuje klinické fungování a kvalitu života u dospělých s hemofilií A a B.
Všechny kontakty související se studiem budou načasovány tak, aby se shodovaly s rutinní plánovanou péčí, kdykoli to bude možné. Studijní plán bude obsahovat:
Zápis do studia - Studijní aktivity budou zahájeny po souhlasu účastníka. Činnosti zahrnují dokumentaci příslušné anamnézy a administraci dotazníků kvality života (QoL).
Účastníci budou požádáni, aby vyplnili dotazníky týkající se zdraví (QoL) a poskytli anamnézu. Tyto dotazníky zahrnují:
- Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adult (Haem-A-QoL): Dotazník kvality života určený k hodnocení kvality života související se zdravím u dospělých pacientů s hemofilií. Mezi oblasti patří fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny a partnerství a sexualita.
- Informační systém měření hlášených výsledků pacientů (PROMIS-29): Dotazník kvality života určený k hodnocení fyzických funkcí, úzkosti, deprese, únavy, poruch spánku, schopnosti účastnit se sociálních rolí a aktivit, interference bolesti a intenzity bolesti.
- Hemophilia Ortotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): Dotazník kvality života, upravený z nástroje pro přežití rakoviny, určený k hodnocení dospělých s hemofilií, kteří podstoupili transplantaci jater. Mezi oblasti patří fyzická pohoda, psychická pohoda, stres, úzkost, strach, práce, rodina, vztahy a duchovní pohoda.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94117
- University of California, San Francisco
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14621
- Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54311
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení
Do studie se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:
- vrozená hemofilie A nebo B jakékoli závažnosti, kteří podstoupili a nepodstoupili transplantaci jater;
- Věk > 18; a
- Pohlaví určené při narození bylo mužské
Kritéria vyloučení
Účastníci, kteří v době screeningu spadají do některého z následujících vylučovacích kritérií, nejsou způsobilí pro zařazení do studie:
1. Věk <18.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Případy hemofilie A a B
Žádný zásah.
V této kohortě jsou pouze pacienti, kteří podstoupili transplantaci jater v rámci studie.
|
|
Kontroly hemofilie A a B
Žádný zásah.
Do této kohorty budou zařazeni pacienti srovnatelní s pacienty v případové kohortě.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života (Haem-A-QoL)
Časové okno: 1 rok
|
Dotazník kvality života související se zdravím Dotazník kvality života hemofilie pro dospělé (Haem-A-QoL): Mezi oblasti patří fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny a partnerství a sexualita. Pro srovnání skóre dotazníků mezi dvěma kohortami jsme mohli použít kombinované skóre dotazníků PROMIS-29, Haem-A-QoL a HOT přeškálované na 0-100 nebo použít každý samostatný průzkum. |
1 rok
|
|
Kvalita života (PROMIS-29)
Časové okno: 1 rok
|
Kvalita života související se zdravím měřená informačním systémem měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS-29) Profil měří fyzické funkce, úzkost, depresi, únavu, poruchy spánku, schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit, interferenci bolesti a intenzitu bolesti.
|
1 rok
|
|
Kvalita života (HOT)
Časové okno: 1 rok
|
Hemophilia Ortotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT) Oblasti zahrnují fyzickou pohodu, psychickou pohodu, stres, úzkost, strach, práci, rodinu, vztahy a duchovní pohodu.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Protein faktoru srážení
Časové okno: 1 rok
|
dopad trvalého zvýšení hladin proteinů srážecích faktorů (FVIII a FIX) po transplantaci jater.
Lékařský záznam bude zpřístupněn pro záznam základní anamnézy hemofilie, včetně diagnózy primárního faktoru a základní úrovně faktoru používaného pro přístup k závažnosti onemocnění, hladinám potransplantačních faktorů a genotypu.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Madeira CL, Layman ME, de Vera RE, Fontes PA, Ragni MV. Extrahepatic factor VIII production in transplant recipient of hemophilia donor liver. Blood. 2009 May 21;113(21):5364-5. doi: 10.1182/blood-2009-02-206979. No abstract available.
- Subramanian A, Sulkowski M, Barin B, Stablein D, Curry M, Nissen N, Dove L, Roland M, Florman S, Blumberg E, Stosor V, Jayaweera DT, Huprikar S, Fung J, Pruett T, Stock P, Ragni M. MELD score is an important predictor of pretransplantation mortality in HIV-infected liver transplant candidates. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):159-64. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.053. Epub 2009 Sep 30.
- Ragni MV, Moore CG, Soadwa K, Nalesnik MA, Zajko AB, Cortese-Hassett A, Whiteside TL, Hart S, Zeevi A, Li J, Shaikh OS; HHH Study Group. Impact of HIV on liver fibrosis in men with hepatitis C infection and haemophilia. Haemophilia. 2011 Jan;17(1):103-11. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02366.x. Epub 2010 Aug 16.
- Ragni MV, Devera ME, Roland ME, Wong M, Stosor V, Sherman KE, Hardy D, Blumberg E, Fung J, Barin B, Stablein D, Stock PG. Liver transplant outcomes in HIV+ haemophilic men. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):134-40. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02905.x. Epub 2012 Jul 5.
- Terrault NA, Roland ME, Schiano T, Dove L, Wong MT, Poordad F, Ragni MV, Barin B, Simon D, Olthoff KM, Johnson L, Stosor V, Jayaweera D, Fung J, Sherman KE, Subramanian A, Millis JM, Slakey D, Berg CL, Carlson L, Ferrell L, Stablein DM, Odim J, Fox L, Stock PG; Solid Organ Transplantation in HIV: Multi-Site Study Investigators. Outcomes of liver transplant recipients with hepatitis C and human immunodeficiency virus coinfection. Liver Transpl. 2012 Jun;18(6):716-26. doi: 10.1002/lt.23411.
- Aguero F, Rimola A, Stock P, Grossi P, Rockstroh JK, Agarwal K, Garzoni C, Barcan LA, Maltez F, Manzardo C, Mari M, Ragni MV, Anadol E, Di Benedetto F, Nishida S, Gastaca M, Miro JM; FIPSE/NIH HIVTR/NEAT023 Investigators. Liver Retransplantation in Patients With HIV-1 Infection: An International Multicenter Cohort Study. Am J Transplant. 2016 Feb;16(2):679-87. doi: 10.1111/ajt.13461. Epub 2015 Sep 28.
- Mehta KD, Ragni MV. Bleeding and liver transplantation outcomes in haemophilia. Haemophilia. 2017 Mar;23(2):230-237. doi: 10.1111/hae.13104. Epub 2016 Nov 4.
- Ragni MV, Humar A, Stock PG, Blumberg EA, Eghtesad B, Fung JJ, Stosor V, Nissen N, Wong MT, Sherman KE, Stablein DM, Barin B. Hemophilia Liver Transplantation Observational Study. Liver Transpl. 2017 Jun;23(6):762-768. doi: 10.1002/lt.24688.
- Ragni MV, Nalesnik MA, Schillo R, Dang Q. Highly active antiretroviral therapy improves ESLD-free survival in HIV-HCV co-infection. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):552-8. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01935.x.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ATHN 11: Liver Transplantation
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .