ATHN 11: 간 이식 결과 연구 (HOT)
2023년 5월 9일 업데이트: American Thrombosis and Hemostasis Network
혈우병 환자의 정위 간 이식 장기 결과에 대한 관찰 코호트 연구
이 연구는 간 이식을 받았거나 받지 않은 혈우병 A 및 B 참가자에 대한 다기관 관찰 코호트 연구로 설계되었습니다.
참가자는 건강 관련 삶의 질 설문지를 작성하고 병력을 제공해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
유전자 치료가 혈우병 A와 B 환자에게 현실이 되고 있는 시점에서 장기 치료에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다. 그러나 장기 치료의 영향에 대한 실제 테스트를 제공하는 데이터는 거의 없습니다. 특히, 유전자 치료로 달성한 요인 수준과 임상 결과 또는 삶의 질 사이의 관계에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다. 간 이식에 대한 비유는 분명합니다. 혈우병 환자의 간 이식 장기 결과를 수집하고 분석하는 체계적인 방법은 없습니다. 장기 공유 연합 네트워크(United Network for Organ Sharing) 국가 데이터베이스를 통해 데이터에 액세스하려는 이전의 노력은 혈우병 환자 식별 부족으로 인해 복잡해졌습니다. 간 이식을 받는 대부분의 혈우병 환자가 혈우병 치료 센터(HTC)에서 치료를 받기 때문에 ATHN은 HTC와의 기존 관계를 활용하여 이 연구의 HTC 실행을 지원할 것을 제안합니다.
ATHN은 미국 혈우병 치료 센터(HTC)와 협력하여 간 이식을 받았거나 받지 않은 선천성 혈우병 피험자의 종적 코호트 연구를 지원하기 위한 인프라와 조직을 제공할 수 있습니다. 이 코호트 연구는 간 이식을 받은 사례와 간 이식을 받지 않은 대조군 사이의 삶의 질 결과를 비교할 것입니다. 이 연구는 이식 후 달성된 요인 수준이 삶의 질 측정과 상관관계가 있는지 또는 개선을 예측하는지를 결정할 것입니다.
임상 치료 및 연구를 위한 ATHN 및 ATHN 시스템의 존재는 시설에서 간 이식 후 피험자 코호트를 관찰할 수 있는 기회를 제공합니다. 연구 기간 동안 간 이식 후 인자 VIII 또는 IX 수준의 지속적인 정상화는 혈우병 A 및 B 성인의 임상 기능 및 삶의 질을 향상시킬 것으로 예측됩니다.
모든 연구 관련 연락은 가능할 때마다 일상적이고 예정된 치료와 일치하도록 시간을 정할 것입니다. 학습 일정에는 다음이 포함됩니다.
연구 등록 - 연구 활동은 참가자 동의 후 시작됩니다. 활동에는 관련 병력 문서화 및 삶의 질(QoL) 설문지 관리가 포함됩니다.
참가자는 건강 관련(QoL) 설문지를 작성하고 병력을 제공해야 합니다. 이러한 설문지에는 다음이 포함됩니다.
- 성인용 혈우병 삶의 질 설문지(Haem-A-QoL): 성인 혈우병 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위해 고안된 삶의 질 설문지. 영역에는 신체 건강, 감정, 자아관, 스포츠 및 레저, 직장 및 학교, 혈우병 치료, 치료, 미래, 가족 계획, 파트너십 및 섹슈얼리티가 포함됩니다.
- 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS-29): 신체 기능, 불안, 우울증, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동 참여 능력, 통증 간섭 및 통증 강도를 평가하기 위해 고안된 삶의 질 설문지.
- Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): 간 이식을 받은 혈우병이 있는 성인을 평가하기 위해 고안된 암 생존 도구에서 채택된 삶의 질 설문지. 영역에는 신체적 웰빙, 심리적 웰빙, 스트레스, 불안, 두려움, 일, 가족, 관계 및 영적 웰빙이 포함됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
86
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Francisco, California, 미국, 94117
- University of California, San Francisco
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Illinois
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Peoria, Illinois, 미국, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Maine
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Scarborough, Maine, 미국, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14621
- Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Wisconsin
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Green Bay, Wisconsin, 미국, 54311
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 자격 기준을 충족하고 약 12개의 참여 HTC 중 하나로부터 치료를 받고 있는 혈우병을 가지고 태어난 약 112명의 참가자 코호트를 등록할 것입니다.
참가자는 등록을 위해 접근하여 삶의 질을 경쟁할 혈우병이 있는 총 112명의 개인에 대해 이식을 받지 않은 혈우병이 있는 연령, 인종, 민족 일치 대조군(N=84)과 1:3으로 일치됩니다. 설문지.
설명
포함 기준
다음 포함 기준을 충족하는 참가자는 연구에 등록할 수 있습니다.
- 간 이식을 받았거나 받지 않은 모든 중증도의 선천성 혈우병 A 또는 B;
- 연령 > 18; 그리고
- 출생 시 지정된 성별은 남성이었습니다.
제외 기준
선별 당시 다음 제외 기준 중 하나에 해당하는 참가자는 연구에 등록할 수 없습니다.
1. 18세 미만.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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혈우병 A 및 B 사례
개입하지 않습니다.
연구 적격성 당 간 이식을 받은 환자만 이 코호트에 포함됩니다.
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혈우병 A 및 B 컨트롤
개입하지 않습니다.
케이스 코호트에 있는 환자와 유사한 환자가 이 코호트에 배치됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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삶의 질(Haem-A-QoL)
기간: 일년
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건강 관련 삶의 질 설문지 혈우병 성인을 위한 삶의 질 설문지(Haem-A-QoL): 도메인에는 신체 건강, 감정, 자아관, 스포츠 및 레저, 직장 및 학교, 혈우병 대처, 치료, 미래, 가족 계획이 포함됩니다. , 파트너십 및 섹슈얼리티. 두 코호트 간의 설문지 점수를 비교하기 위해 PROMIS-29, Haem-A-QoL 및 0-100으로 재조정된 HOT 설문지의 통합 점수를 사용하거나 각각의 개별 설문지를 사용할 수 있습니다. |
일년
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삶의 질(PROMIS-29)
기간: 일년
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS-29)에 의해 측정된 건강 관련 삶의 질 프로파일은 신체 기능, 불안, 우울증, 피로, 수면 장애, 사회적 역할 및 활동 참여 능력, 통증 간섭 및 통증 강도를 측정합니다.
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일년
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삶의 질(HOT)
기간: 일년
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혈우병 동소 간 이식 QoL 설문지(HOT) 영역에는 신체적 웰빙, 심리적 웰빙, 스트레스, 불안, 두려움, 일, 가족, 관계 및 영적 웰빙이 포함됩니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응고 인자 단백질
기간: 일년
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간 이식 후 응고 인자 단백질(FVIII 및 FIX) 수준의 지속적인 증가의 영향.
질병 중증도, 이식 후 인자 수준 및 유전자형에 액세스하는 데 사용되는 기본 요소 진단 및 기본 요소 수준을 포함하여 기본 혈우병 이력을 기록하기 위해 의료 기록에 액세스합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Madeira CL, Layman ME, de Vera RE, Fontes PA, Ragni MV. Extrahepatic factor VIII production in transplant recipient of hemophilia donor liver. Blood. 2009 May 21;113(21):5364-5. doi: 10.1182/blood-2009-02-206979. No abstract available.
- Subramanian A, Sulkowski M, Barin B, Stablein D, Curry M, Nissen N, Dove L, Roland M, Florman S, Blumberg E, Stosor V, Jayaweera DT, Huprikar S, Fung J, Pruett T, Stock P, Ragni M. MELD score is an important predictor of pretransplantation mortality in HIV-infected liver transplant candidates. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):159-64. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.053. Epub 2009 Sep 30.
- Ragni MV, Moore CG, Soadwa K, Nalesnik MA, Zajko AB, Cortese-Hassett A, Whiteside TL, Hart S, Zeevi A, Li J, Shaikh OS; HHH Study Group. Impact of HIV on liver fibrosis in men with hepatitis C infection and haemophilia. Haemophilia. 2011 Jan;17(1):103-11. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02366.x. Epub 2010 Aug 16.
- Ragni MV, Devera ME, Roland ME, Wong M, Stosor V, Sherman KE, Hardy D, Blumberg E, Fung J, Barin B, Stablein D, Stock PG. Liver transplant outcomes in HIV+ haemophilic men. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):134-40. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02905.x. Epub 2012 Jul 5.
- Terrault NA, Roland ME, Schiano T, Dove L, Wong MT, Poordad F, Ragni MV, Barin B, Simon D, Olthoff KM, Johnson L, Stosor V, Jayaweera D, Fung J, Sherman KE, Subramanian A, Millis JM, Slakey D, Berg CL, Carlson L, Ferrell L, Stablein DM, Odim J, Fox L, Stock PG; Solid Organ Transplantation in HIV: Multi-Site Study Investigators. Outcomes of liver transplant recipients with hepatitis C and human immunodeficiency virus coinfection. Liver Transpl. 2012 Jun;18(6):716-26. doi: 10.1002/lt.23411.
- Aguero F, Rimola A, Stock P, Grossi P, Rockstroh JK, Agarwal K, Garzoni C, Barcan LA, Maltez F, Manzardo C, Mari M, Ragni MV, Anadol E, Di Benedetto F, Nishida S, Gastaca M, Miro JM; FIPSE/NIH HIVTR/NEAT023 Investigators. Liver Retransplantation in Patients With HIV-1 Infection: An International Multicenter Cohort Study. Am J Transplant. 2016 Feb;16(2):679-87. doi: 10.1111/ajt.13461. Epub 2015 Sep 28.
- Mehta KD, Ragni MV. Bleeding and liver transplantation outcomes in haemophilia. Haemophilia. 2017 Mar;23(2):230-237. doi: 10.1111/hae.13104. Epub 2016 Nov 4.
- Ragni MV, Humar A, Stock PG, Blumberg EA, Eghtesad B, Fung JJ, Stosor V, Nissen N, Wong MT, Sherman KE, Stablein DM, Barin B. Hemophilia Liver Transplantation Observational Study. Liver Transpl. 2017 Jun;23(6):762-768. doi: 10.1002/lt.24688.
- Ragni MV, Nalesnik MA, Schillo R, Dang Q. Highly active antiretroviral therapy improves ESLD-free survival in HIV-HCV co-infection. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):552-8. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01935.x.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 18일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 12일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
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간 이식에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, Switzerland아직 모집하지 않음