ATHN 11: Estudio de resultados de trasplante de hígado (HOT)
Un estudio observacional de cohorte de los resultados a largo plazo del trasplante hepático ortotópico en personas con hemofilia
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
En un momento en que la terapia génica se está convirtiendo en una realidad para las personas con hemofilia A y B, se sabe poco acerca de las curas a largo plazo. Sin embargo, hay pocos datos para proporcionar pruebas de la vida real del impacto de las curas a largo plazo. Específicamente, se sabe poco sobre la relación entre el nivel de factor logrado con la terapia génica y los resultados clínicos o la calidad de vida. La analogía con el trasplante de hígado es clara. No ha habido un método sistemático para recopilar y analizar los resultados a largo plazo del trasplante de hígado en personas con hemofilia. Los esfuerzos anteriores para acceder a los datos a través de la base de datos nacional de la Red Unida para el Intercambio de Órganos se han visto complicados por la falta de identificación de las personas con hemofilia. Como la mayoría de las personas con hemofilia que se someten a un trasplante de hígado reciben atención en un centro de tratamiento de hemofilia (HTC), ATHN propone aprovechar su relación existente con los HTC para apoyar la ejecución de este estudio por parte de los HTC.
ATHN, en colaboración con los Centros de Tratamiento de Hemofilia (HTC) de EE. UU., puede proporcionar la infraestructura y la organización para respaldar un estudio de cohorte longitudinal de sujetos con hemofilia congénita que se han sometido y no a un trasplante de hígado. Este estudio de cohortes comparará los resultados de calidad de vida entre los casos que se han sometido a un trasplante de hígado y los controles que no se han sometido a un trasplante de hígado. El estudio determinará si los niveles de factor alcanzados después del trasplante se correlacionan o predicen una mejora en las medidas de calidad de vida.
La existencia de la ATHN y del Sistema ATHN para la atención clínica y la investigación brinda la oportunidad de observar una cohorte de sujetos después del trasplante de hígado con facilidad. Durante el período de estudio, se pronostica que la normalización sostenida de los niveles de factor VIII o IX después del trasplante de hígado mejora el funcionamiento clínico y la calidad de vida en adultos con hemofilia A y B.
Todo contacto relacionado con el estudio se programará para que coincida con la atención programada de rutina siempre que sea posible. El horario de estudio incluirá:
Inscripción en el estudio: las actividades del estudio comenzarán después del consentimiento del participante. Las actividades incluyen la documentación del historial médico relevante y la administración de cuestionarios de calidad de vida (QoL).
Se les pedirá a los participantes que completen cuestionarios relacionados con la salud (QoL) y proporcionen su historial médico. Estos cuestionarios incluyen:
- Cuestionario de calidad de vida de hemofilia para adultos (Haem-A-QoL): Un cuestionario de calidad de vida diseñado para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes adultos con hemofilia. Los dominios incluyen la salud física, los sentimientos, la visión de uno mismo, los deportes y el ocio, el trabajo y la escuela, el tratamiento de la hemofilia, el tratamiento, el futuro, la planificación familiar y la pareja y la sexualidad.
- Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS-29): un cuestionario de calidad de vida diseñado para evaluar la función física, la ansiedad, la depresión, la fatiga, los trastornos del sueño, la capacidad para participar en roles y actividades sociales, la interferencia del dolor y la intensidad del dolor.
- Hemophilia Orthotopic Liver Transplantation QoL Questionnaire (HOT): un cuestionario de calidad de vida, adaptado de una herramienta de supervivencia al cáncer, diseñado para evaluar a adultos con hemofilia que han recibido un trasplante de hígado. Los dominios incluyen bienestar físico, bienestar psicológico, estrés, ansiedad, miedo, trabajo, familia, relaciones y bienestar espiritual.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
- University of California, San Francisco
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Maine
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14621
- Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Wisconsin
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Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54311
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión
Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en el estudio:
- Hemofilia congénita A o B de cualquier gravedad, que se hayan sometido o no a un trasplante de hígado;
- Edad > 18; y
- El sexo asignado al nacer fue masculino
Criterio de exclusión
Los participantes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios de exclusión en el momento de la selección no son elegibles para la inscripción en el estudio:
1. Edad <18.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Casos de hemofilia A y B
Sin intervención.
Solo los pacientes que se han sometido a un trasplante de hígado según la elegibilidad del estudio están en esta cohorte.
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Controles de hemofilia A y B
Sin intervención.
Los pacientes comparables a los de la cohorte de casos se incluirán en esta cohorte.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calidad de vida (Haem-A-QoL)
Periodo de tiempo: 1 año
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Cuestionario de calidad de vida relacionada con la salud Cuestionario de calidad de vida de hemofilia para adultos (Haem-A-QoL): los dominios incluyen salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes y ocio, trabajo y escuela, cómo lidiar con la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar , y pareja y sexualidad. Para comparar las puntuaciones de los cuestionarios entre dos cohortes, podríamos usar una puntuación combinada de los cuestionarios PROMIS-29, Haem-A-QoL y HOT reescalados de 0 a 100 o usar cada encuesta por separado. |
1 año
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Calidad de vida (PROMIS-29)
Periodo de tiempo: 1 año
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Calidad de vida relacionada con la salud medida por el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS-29) Perfil que mide la función física, la ansiedad, la depresión, la fatiga, los trastornos del sueño, la capacidad para participar en roles y actividades sociales, la interferencia del dolor y la intensidad del dolor.
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1 año
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Calidad de Vida (HOT)
Periodo de tiempo: 1 año
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Cuestionario de CdV del trasplante hepático ortotópico de hemofilia (HOT) Los dominios incluyen el bienestar físico, el bienestar psicológico, el estrés, la ansiedad, el miedo, el trabajo, la familia, las relaciones y el bienestar espiritual.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proteína del factor de coagulación
Periodo de tiempo: 1 año
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impacto del aumento sostenido en los niveles de proteínas del factor de coagulación (FVIII y FIX) después del trasplante de hígado.
Se accederá al registro médico para registrar el historial de hemofilia inicial, incluido el diagnóstico del factor primario y el nivel de factor inicial utilizado para acceder a la gravedad de la enfermedad, los niveles de factor posteriores al trasplante y el genotipo.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Margaret Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Madeira CL, Layman ME, de Vera RE, Fontes PA, Ragni MV. Extrahepatic factor VIII production in transplant recipient of hemophilia donor liver. Blood. 2009 May 21;113(21):5364-5. doi: 10.1182/blood-2009-02-206979. No abstract available.
- Subramanian A, Sulkowski M, Barin B, Stablein D, Curry M, Nissen N, Dove L, Roland M, Florman S, Blumberg E, Stosor V, Jayaweera DT, Huprikar S, Fung J, Pruett T, Stock P, Ragni M. MELD score is an important predictor of pretransplantation mortality in HIV-infected liver transplant candidates. Gastroenterology. 2010 Jan;138(1):159-64. doi: 10.1053/j.gastro.2009.09.053. Epub 2009 Sep 30.
- Ragni MV, Moore CG, Soadwa K, Nalesnik MA, Zajko AB, Cortese-Hassett A, Whiteside TL, Hart S, Zeevi A, Li J, Shaikh OS; HHH Study Group. Impact of HIV on liver fibrosis in men with hepatitis C infection and haemophilia. Haemophilia. 2011 Jan;17(1):103-11. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02366.x. Epub 2010 Aug 16.
- Ragni MV, Devera ME, Roland ME, Wong M, Stosor V, Sherman KE, Hardy D, Blumberg E, Fung J, Barin B, Stablein D, Stock PG. Liver transplant outcomes in HIV+ haemophilic men. Haemophilia. 2013 Jan;19(1):134-40. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02905.x. Epub 2012 Jul 5.
- Terrault NA, Roland ME, Schiano T, Dove L, Wong MT, Poordad F, Ragni MV, Barin B, Simon D, Olthoff KM, Johnson L, Stosor V, Jayaweera D, Fung J, Sherman KE, Subramanian A, Millis JM, Slakey D, Berg CL, Carlson L, Ferrell L, Stablein DM, Odim J, Fox L, Stock PG; Solid Organ Transplantation in HIV: Multi-Site Study Investigators. Outcomes of liver transplant recipients with hepatitis C and human immunodeficiency virus coinfection. Liver Transpl. 2012 Jun;18(6):716-26. doi: 10.1002/lt.23411.
- Aguero F, Rimola A, Stock P, Grossi P, Rockstroh JK, Agarwal K, Garzoni C, Barcan LA, Maltez F, Manzardo C, Mari M, Ragni MV, Anadol E, Di Benedetto F, Nishida S, Gastaca M, Miro JM; FIPSE/NIH HIVTR/NEAT023 Investigators. Liver Retransplantation in Patients With HIV-1 Infection: An International Multicenter Cohort Study. Am J Transplant. 2016 Feb;16(2):679-87. doi: 10.1111/ajt.13461. Epub 2015 Sep 28.
- Mehta KD, Ragni MV. Bleeding and liver transplantation outcomes in haemophilia. Haemophilia. 2017 Mar;23(2):230-237. doi: 10.1111/hae.13104. Epub 2016 Nov 4.
- Ragni MV, Humar A, Stock PG, Blumberg EA, Eghtesad B, Fung JJ, Stosor V, Nissen N, Wong MT, Sherman KE, Stablein DM, Barin B. Hemophilia Liver Transplantation Observational Study. Liver Transpl. 2017 Jun;23(6):762-768. doi: 10.1002/lt.24688.
- Ragni MV, Nalesnik MA, Schillo R, Dang Q. Highly active antiretroviral therapy improves ESLD-free survival in HIV-HCV co-infection. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):552-8. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01935.x.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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