肝移植、血友病 A 和 B的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

当基因治疗对 A 型和 B 型血友病患者成为现实时，人们对长期治愈知之甚少。然而，很少有数据可以提供长期治疗影响的现实生活测试。具体而言，人们对基因治疗所达到的因子水平与临床结果或生活质量之间的关系知之甚少。与肝移植的类比很清楚。目前还没有系统的方法来收集和分析血友病患者肝移植的长期结果。由于缺乏对血友病患者的识别，之前通过器官共享联合网络国家数据库访问数据的努力变得复杂。由于大多数接受肝移植的血友病患者在血友病治疗中心 (HTC) 接受治疗，ATHN 建议利用其与 HTC 的现有关系来支持 HTC 执行这项研究。

ATHN 与美国血友病治疗中心 (HTC) 合作，可以提供基础设施和组织来支持对接受过和未接受过肝移植的先天性血友病受试者进行纵向队列研究。这项队列研究将比较接受过肝移植的病例和未接受肝移植的对照组之间的生活质量结果。该研究将确定移植后达到的因子水平是否与生活质量指标的改善相关或预测。

ATHN 和用于临床护理和研究的 ATHN 系统的存在为观察肝移植后的一组受试者提供了机会。在研究期间，预计肝移植后因子 VIII 或 IX 水平的持续正常化可改善血友病 A 和 B 的成人患者的临床功能和生活质量。

所有与研究相关的联系都将尽可能与常规的预定护理同步进行。学习计划将包括：

研究注册 - 研究活动将在参与者同意后开始。活动包括相关病史的记录和生活质量 (QoL) 调查问卷的管理。

将要求参与者完成健康相关 (QoL) 调查问卷并提供病史。这些问卷包括：

成人血友病生活质量问卷 (Haem-A-QoL)：旨在评估成年血友病患者健康相关生活质量的生活质量问卷。领域包括身体健康、感受、自我观、运动和休闲、工作和学校、处理血友病、治疗、未来、计划生育以及伙伴关系和性行为。
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS-29)：一种生活质量问卷，旨在评估身体功能、焦虑、抑郁、疲劳、睡眠障碍、参与社会角色和活动的能力、疼痛干扰和疼痛强度。
血友病原位肝移植 QoL 问卷 (HOT)：生活质量问卷，改编自癌症幸存工具，旨在评估接受肝移植的血友病成人。领域包括身体健康、心理健康、压力、焦虑、恐惧、工作、家庭、人际关系和精神健康。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

86

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90007
    - Orthopaedic Institute for Children Hemophilia Program
  - San Francisco、California、美国、94117
    - University of California, San Francisco
- Illinois
  - Peoria、Illinois、美国、61614
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46260
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
- Maine
  - Scarborough、Maine、美国、04074
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
- Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48202
    - Henry Ford Health System
- Minnesota
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
- New York
  - Rochester、New York、美国、14621
    - Mary M. Gooley Hemophilia Center, Inc.
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
- Ohio
  - Columbus、Ohio、美国、43210
    - Ohio State University Medical Center Hemophilia Treatment Center
- Pennsylvania
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84113
    - Utah Center for Bleeding and Clotting Disorders
- Wisconsin
  - Green Bay、Wisconsin、美国、54311
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders, Milwaukee

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

该研究将招募大约 112 名出生时患有血友病的参与者，他们符合资格标准，并正在接受大约 12 家参与 HTC 之一的护理。将联系参与者进行登记，并以 1:3 的比例与年龄、种族、种族匹配的对照组 (N=84) 与未接受移植的血友病患者进行匹配，共有 112 名血友病患者将竞争生活质量问卷。

描述

纳入标准

符合以下纳入标准的参与者有资格参加研究：

任何严重程度的先天性血友病 A 或 B，已接受或未接受肝移植；
年龄 > 18；和
出生时指定的性别是男性

排除标准

在筛选时属于以下任何排除标准的参与者没有资格参加研究：

1.年龄<18岁。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

团体/队列数

2

队列和干预

团体/队列
血友病 A 和 B 病例没有干预。只有根据研究资格接受过肝移植的患者才属于该队列。
血友病 A 和 B 对照没有干预。与病例队列中的患者具有可比性的患者将被放入该队列中。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
生活质量 (Haem-A-QoL) 大体时间：1年	健康相关生活质量问卷，以及伙伴关系和性行为。为了比较两个队列之间的问卷分数，我们可以使用 PROMIS-29、Haem-A-QoL 和 HOT 问卷的综合分数（按 0-100 重新调整）或使用每个单独的调查。	1年
生活质量 (PROMIS-29) 大体时间：1年	由患者报告结果测量信息系统 (PROMIS-29) 测量的健康相关生活质量概况测量身体功能、焦虑、抑郁、疲劳、睡眠障碍、参与社会角色和活动的能力、疼痛干扰和疼痛强度。	1年
生活质量（热）大体时间：1年	血友病原位肝移植 QoL 问卷 (HOT) 领域包括身体健康、心理健康、压力、焦虑、恐惧、工作、家庭、人际关系和精神健康。	1年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
凝血因子蛋白大体时间：1年	肝移植后凝血因子蛋白（FVIII 和 FIX）水平持续升高的影响。将访问医疗记录以记录基线血友病病史，包括主要因素诊断和基线因素水平，用于了解疾病严重程度、移植后因素水平和基因型。	1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

American Thrombosis and Hemostasis Network

合作者

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

首席研究员：Margaret Ragni, MD, MPH、University of Pittsburgh Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年6月18日

初级完成 (实际的)

2022年12月1日

研究完成 (实际的)

2022年12月1日

研究注册日期

首次提交

2019年8月8日

首先提交符合 QC 标准的

2019年8月12日

首次发布 (实际的)

2019年8月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月9日

最后验证

2023年5月1日

ATHN 11：肝移植结果研究 (HOT)

血友病患者原位肝移植长期结果的观察性队列研究